La FDA concede la designazione Fast Track al programma PTC518 per la malattia di Huntington

PTC518 è un farmaco orale che riduce la produzione della proteina Huntingtin mutata che causa la progressione della malattia. I programmi con designazione Fast Track possono beneficiare di interazioni precoci con la FDA e possono essere ammessi alla revisione prioritaria e all'approvazione accelerata. Questo fa seguito alla pubblicazione dei dati ad interim a 12 mesi dello studio di Fase 2 di PTC, che ha dimostrato che i partecipanti che hanno ricevuto PTC518 hanno registrato una riduzione dose-dipendente fino a 43% della proteina Huntingtin mutata nel sangue. 

 "La concessione della designazione Fast Track al programma PTC518 supporta ulteriormente il potenziale di PTC518 di fornire una terapia modificante la malattia ai pazienti affetti dalla malattia di Huntington", ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. 

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