• Finanziamento guidato da Forbion, società di venture capital leader nel settore delle scienze della vita, con la partecipazione degli investitori esistenti SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) e Novartis Venture Fund (NVF)
  • Il programma leader che mira a MutSβ entrerà in clinica nel 2026, offrendo una terapia potenzialmente modificante la malattia di Huntington
  • Rogier Rooswinkel, socio accomandatario di Forbion, entra a far parte del Consiglio di amministrazione

Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica di tipo 1 e in malattie simili con espansione della tripletta, annuncia oggi la chiusura positiva del suo finanziamento di Serie A per 35 milioni di sterline (circa $43 milioni). Il round di finanziamento è stato guidato da Forbion, insieme agli investitori esistenti SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) e Novartis Venture Fund (NVF). Il socio generale di Forbion Rogier Rooswinkel entrerà a far parte del Consiglio di amministrazione di LoQus23.

LoQus23 è stato fondato nel 2019 dagli imprenditori in residenza presso il DDF, il dottor David Reynolds, la dottoressa Caroline Benn e la dottoressa Ruth McKernan CBE, FMedSci, ed è stato finanziato dal SV's Dementia Discovery Fund. Nel 2021 ha ricevuto un ulteriore finanziamento dal NVF. Da allora l'azienda ha creato una piattaforma di saggi e una serie di piccole molecole di inibitori di MutSα e MutSβ che sono terapeuticamente rilevanti per 30 malattie da triplette, tra cui la malattia di Huntington.

I rami Mismatch Repair (MMR) del sistema di riparazione dei danni al DNA (DDR) riparano le inserzioni, le delezioni e gli errori di incorporamento del DNA durante la trascrizione e/o la replicazione cellulare, con due vie principali che dipendono dalla dimensione del mismatch: MutSα per i piccoli mismatch e MutSβ per i loop di inserzione/delezione più grandi.

La malattia di Huntington è una patologia neurodegenerativa autosomica dominante per la quale non è attualmente disponibile alcun trattamento modificante la malattia e che conta 30.000 pazienti solo negli Stati Uniti. Mirando all'espansione somatica, LoQus23 spera di rallentare o addirittura arrestare l'insorgenza e la progressione della malattia di Huntington, un concetto supportato da studi genetici e recentemente rafforzato da modelli preclinici.

I proventi del finanziamento della Serie A saranno utilizzati principalmente per sostenere lo sviluppo preclinico e gli studi clinici iniziali del programma principale di LoQus23, un inibitore allosterico di piccole molecole MutSβ. La Società sta preparando il suo programma principale per entrare in clinica nel 2026.

David Reynolds, amministratore delegato di LoQus23 Therapeutics, ha dichiarato: "Questo finanziamento ci consentirà di sviluppare dati clinici fondamentali per sostenere lo sviluppo del nostro entusiasmante programma principale. I dati sempre più numerosi che indicano l'espansione somatica, causata da un'aberrante riparazione del mismatch del DNA, come il principale responsabile della malattia di Huntington, confermano che il nostro approccio allo sviluppo di terapie a base di piccole molecole orali sarà determinante per i pazienti affetti da questa terribile malattia ereditaria. Diamo il benvenuto a Forbion come investitore principale di questo round, accanto ai nostri attuali investitori di alto livello, e siamo ansiosi di beneficiare del loro sostegno e della loro esperienza."

Rogier Rooswinkel, General Partner di Forbion e nuovo membro del Consiglio di Amministrazione di LoQus23, ha commentato: "L'espansione somatica è un fattore chiave delle malattie da triplette ripetute come l'Huntington. Nell'espansione somatica, MutSβ sembra essere il bersaglio più promettente e meglio validato, con il potenziale di arrestare la progressione della malattia. LoQus23 è all'avanguardia nello sviluppo di piccole molecole allosteriche contro MutSβ e non vediamo l'ora di lavorare con loro per far progredire le loro molecole verso la clinica e, in ultima analisi, a beneficio dei pazienti".

Consulta il comunicato stampa qui


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