PTC Therapeutics stipula un accordo globale di licenza e collaborazione con Novartis per il programma PTC518 sulla malattia di Huntington

2 dicembre 2024

- PTC riceverà $1.0B in contanti alla chiusura -.
- PTC ha diritto a ricevere fino a $1,9B in milestone di sviluppo, regolamentazione e vendita.
- PTC condividerà i profitti negli Stati Uniti e royalties a due cifre sulle vendite nette al di fuori degli Stati Uniti.
- Novartis assumerà le responsabilità globali di sviluppo, produzione e commercializzazione dopo il completamento della parte controllata con placebo dello studio PIVOT-HD in corso.
- PTC terrà una teleconferenza il 2 dicembre 2024, alle 8:30 am EST-.

WARREN, N.J., 2 dicembre 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi la firma di un accordo esclusivo di licenza e collaborazione globale con Novartis Pharmaceuticals Corporation, una consociata di Novartis AG (NYSE: NVS), per il suo programma PTC518 per la malattia di Huntington, che comprende molecole correlate. In base all'accordo, PTC riceverà un pagamento anticipato di $1,0 miliardi, fino a $1,9 miliardi di milestone per lo sviluppo, la regolamentazione e la vendita, una quota di profitto negli Stati Uniti e royalties a doppia cifra sulle vendite al di fuori degli Stati Uniti.

"PTC518 è la principale terapia orale modificante la malattia in fase di sviluppo per la malattia di Huntington e gli aspetti economici di questo accordo sono coerenti con le promesse di questo trattamento", ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. "Questa collaborazione combina l'esperienza di PTC nello sviluppo di terapie a base di piccole molecole di splicing con l'esperienza di Novartis nello sviluppo globale e nella commercializzazione di terapie neuroscientifiche. Siamo entusiasti di collaborare con Novartis per accelerare il potenziale di PTC518 per le centinaia di migliaia di pazienti affetti da HD in tutto il mondo che necessitano di una terapia ben tollerata ed efficace nel modificare la malattia". PTC utilizzerà i proventi di questa transazione per espandere la nostra piattaforma di splicing e per sostenere le attività commerciali e di sviluppo del portafoglio".

"La malattia di Huntington è una malattia familiare devastante e fatale. Questo accordo con PTC è destinato a rafforzare la nostra pipeline di neuroscienze e riflette la nostra attenzione strategica e il nostro impegno a esplorare approcci nuovi e potenzialmente trasformativi per le malattie neurodegenerative con elevati bisogni insoddisfatti", ha dichiarato Vas Narasimhan, CEO di Novartis. "Non vediamo l'ora di sfruttare la nostra competenza nelle malattie neurodegenerative e la nostra esperienza nell'HD con l'intenzione di far progredire questa potenziale prima terapia orale della categoria per la comunità HD".

PTC518 è stato scoperto dalla piattaforma di splicing convalidata di PTC ed è attualmente studiato nello studio di Fase 2 PIVOT-HD in corso. I risultati ad interim riportati nel giugno 2024 hanno dimostrato che il trattamento con PTC518 ha portato a una riduzione duratura e dose-dipendente dei livelli di proteina Huntingtin mutante (HTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF), nonché a segnali precoci di beneficio dose-dipendente sulle principali misurazioni cliniche a 12 mesi.¹ È importante notare che PTC518 continua a dimostrare un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.¹

Novartis si assumerà la responsabilità dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione di PTC518, dopo il completamento della parte di PIVOT-HD in corso, controllata con placebo, previsto per il primo semestre del 2025.  

Le società si divideranno i profitti e le perdite negli Stati Uniti su base 40/60 (40% PTC e 60% Novartis).

La chiusura della transazione è soggetta alle consuete condizioni di chiusura, compresa l'autorizzazione normativa. Le parti prevedono che l'accordo si concluderà nel primo trimestre del 2025.