UniQure annuncia l'allineamento con la FDA sugli elementi chiave del percorso di approvazione accelerata per AMT-130

Ieri uniQure ha pubblicato un comunicato stampa in cui annuncia l'allineamento con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense sugli elementi chiave di un percorso di approvazione accelerato per il programma AMT-130 di uniQure nella malattia di Huntington. I punti salienti sono i seguenti:

- La Food and Drug Administration (FDA) statunitense concorda sul fatto che i dati degli studi di Fase I/II in corso, confrontati con un controllo esterno della storia naturale, possono servire come base principale per una richiesta di licenza biologica (BLA) per l'approvazione accelerata.

- L'FDA concorda sul fatto che la scala composita Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) possa servire come endpoint clinico intermedio per l'approvazione accelerata.

È possibile leggere il comunicato stampa completo qui.