SOM Biotech annuncia i risultati dello studio di Fase 2b

SOM Biotech presenta i risultati dello studio di Fase 2b con SOM3355, che dimostrano un profilo unico con forti miglioramenti della corea nei pazienti affetti da Malattia di Huntington e un profilo sicuro senza sonnolenza, acatisia e nessun impatto sulla depressione, sulla suicidalità o sulla cognizione.

• SOM3355 è un farmaco con un meccanismo d'azione innovativo che combina un leggero antagonismo beta 1-adrenergico con l'inibizione del trasportatore vescicolare di monoammine sottotipo 1 e 2 (rispettivamente VMAT1 e VMAT2), adatto al trattamento dei disturbi del movimento e psichiatrici.
• Lo studio ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi nella corea misurata con la scala Total Maximal Chorea (TMC) in una popolazione predefinita che comprendeva tutti i soggetti che non assumevano neurolettici come farmaci concomitanti e con un punteggio TMC stabile al basale (definito come almeno 12 e corrispondente al limite superiore dell'intervallo lieve), nel braccio di dosaggio di SOM3355 600 mg/die.
• L'Impressione Globale Clinica del Cambiamento e l'Impressione Globale del Cambiamento del Paziente (CGI-C e PGI-C) hanno mostrato una percentuale notevolmente più alta di soggetti migliorati ("molto migliorati" e "migliorati") con un effetto più marcato nel gruppo dei 600 mg/die, sostenendo così la rilevanza clinica del miglioramento della corea.
• SOM3355 non ha peggiorato la depressione, l'ideazione suicida e le funzioni cognitive dei pazienti. Nessun effetto collaterale di sonnolenza, affaticamento e acatisia è stato associato al trattamento fino a 600 mg/die di SOM3355. È stato dimostrato un consistente beneficio terapeutico di SOM3355 sulla corea quando viene somministrato alla dose di 600 mg al giorno in pazienti senza neurolettici concomitanti, che notoriamente hanno un ruolo confondente a causa dei loro effetti sulla via dopaminergica. Inoltre, il profilo di sicurezza di SOM3355 è confermato dall'assenza di peggioramento della depressione, persino di miglioramento e di aumento della suicidalità, di sonnolenza, di disfunzioni cognitive e di acatisia indotte dal farmaco fino a 600 mg/die. I risultati dello studio supportano il proseguimento dello sviluppo di SOM3355 per la corea nei soggetti con malattia di Huntington.

"I dati di questo studio rafforzano l'efficacia e la sicurezza di SOM3355 osservate nel precedente studio di fase 2a, mostrando miglioramenti clinicamente significativi nella corea di Huntington associati a un profilo di sicurezza caratterizzato dall'assenza di peggioramento della depressione e dei pensieri suicidi, dall'assenza di sonnolenza, dall'assenza di acatisia e dall'assenza di effetti sulla cognizione", ha dichiarato Rossella Medori, Chief Medical Officer di SOM Biotech. "Si tratta di risultati importanti che segnano il profilo unico di SOM3355 tra le opzioni terapeutiche attuali, dato che più di un terzo dei pazienti affetti da corea di Huntington soffre di depressione e fino a un quinto ha idee suicide che, insieme alla sonnolenza e al deterioramento cognitivo associati ai trattamenti attuali, possono disturbare significativamente la vita quotidiana."

Leggi il comunicato stampa completo qui.