UniQure annuncia che la FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa ad AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ Designazione di Breakthrough Therapy basata su evidenze cliniche derivanti da studi di Fase I/II che dimostrano un significativo rallentamento della progressione della malattia.

~ Ulteriori aggiornamenti normativi e linee guida sulla presentazione della domanda di licenza biologica 

previsto nel secondo trimestre del 2025 ~ 

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDAM, 17 aprile 2025(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), azienda leader nel settore della terapia genica che promuove terapie trasformative per pazienti con gravi esigenze mediche, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy ad AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington, una rara patologia neurodegenerativa ereditaria per la quale non sono attualmente disponibili terapie modificanti la malattia. Questa designazione si aggiunge a quelle di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Orphan Drug e Fast Track, tutte precedentemente concesse dalla FDA ad AMT-130.

"Ricevere la designazione di Breakthrough Therapy sottolinea sia l'urgente necessità di trattamenti efficaci per la malattia di Huntington, sia gli incoraggianti dati intermedi che dimostrano che AMT-130 ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia", ha affermato Walid Abi-Saab, dottore in medicina, responsabile medico di uniQure. "Si tratta di un importante riconoscimento della promessa di AMT-130 e degli importanti progressi che abbiamo compiuto. Apprezziamo molto il continuo impegno della FDA nel promuovere terapie geniche innovative per i pazienti con esigenze critiche non soddisfatte e siamo ansiosi di lavorare a stretto contatto con l'agenzia per portare l'AMT-130 alla comunità dei pazienti con la malattia di Huntington il più rapidamente possibile."

La designazione di Breakthrough Therapy è supportata dai dati clinici degli studi di Fase I/II in corso su AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington. Nel luglio 2024, uniQure ha presentato dati intermedi a 24 mesi che hanno dimostrato un rallentamento dose-dipendente della progressione della malattia sulla base del cUHDRS dei pazienti trattati rispetto a una storia naturale ponderata per la propensione. Ad oggi, un totale di 45 pazienti ha ricevuto AMT-130.

La designazione di Breakthrough Therapy ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di candidati terapeutici in fase di sperimentazione destinati al trattamento di una patologia grave e le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su uno o più endpoint clinicamente significativi. In generale, le prove cliniche preliminari devono mostrare un chiaro vantaggio rispetto alla terapia disponibile. Un farmaco che riceve la designazione di Breakthrough Therapy ha diritto a tutte le caratteristiche della designazione Fast Track, a una guida intensiva per un programma di sviluppo del farmaco efficiente e all'impegno della FDA che coinvolge i dirigenti di alto livello.¹.

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