Prilenia e Ferrer forniscono un aggiornamento sul processo regolatorio europeo per la Pridopidina nella malattia di Huntington

25 luglio 2025

NAARDEN, Paesi Bassi & WALTHAM, Mass. & BARCELLONA, Spagna-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. e Ferrer hanno annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio della pridopidina per la malattia di Huntington (HD).

Siamo delusi, ma non ci scoraggiamo nel nostro impegno di portare ai pazienti quella che riteniamo essere una terapia efficace ed esploreremo tutte le opzioni in collaborazione con le autorità di regolamentazione.

Prilenia e Ferrer sono impegnate a portare pridopidina alle persone affette da HD e sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in tutto il mondo nel più breve tempo possibile. I piani a breve termine prevedono l'avvio di uno studio globale potenzialmente registrativo sull'HD, per confermare i risultati precedentemente osservati con la pridopidina, e di uno studio globale pivotale di Fase 3 sulla SLA, il cui reclutamento dovrebbe iniziare il prima possibile.

Informazioni sulla pridopidina

La pridopidina (45 mg due volte al giorno) è un agonista potente e selettivo del recettore sigma-1 (S1R), somministrato per via orale, che stimola i meccanismi neuroprotettivi chiave spesso compromessi nelle malattie neurodegenerative come l'HD e la SLAi.

L'ampio programma di sviluppo della Pridopidina ha coinvolto circa 1.600 persone, dimostrando benefici clinicamente significativi e duraturi sulla progressione della malattia, sulla cognizione, sulla capacità motoria e sulla qualità della vita dei pazienti, con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.

Oltre all'HD, la pridopidina è in fase avanzata di sviluppo clinico per la SLA; Prilenia e Ferrer hanno in programma di avviare il prima possibile un singolo studio pivotale di Fase 3 sulla SLA, basandosi sui risultati ottenuti nella popolazione con malattia precoce e in rapida progressione dallo studio di Fase 2 HEALEY ALS Platform Trial.

La pridopidina ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per l'HD e la SLA negli Stati Uniti e nell'UE e la designazione Fast Track della FDA per il trattamento dell'HDii.

Nurzigma® (pridopidina) è un marchio registrato di Prilenia.

Informazioni sulla malattia di Huntington

La malattia di Huntington (HD) è una malattia neurodegenerativa rara, ereditaria, autosomica dominante, che provoca sintomi funzionali, motori, cognitivi e comportamentali. L'HD è causata da una mutazione del gene huntingtinaiii e ogni figlio di un genitore affetto da HD ha il 50% di probabilità di sviluppare la malattia.iv

L'HD colpisce circa 4,88 persone su 100.000 in tutto il mondo e altre 300.000 persone sono a rischio di sviluppare l'HDv,vi. Di solito viene diagnosticata tra i 30 e i 50 anni, anche se l'HD può manifestarsi a qualsiasi età, anche nei bambini e nei giovani adulti (nota come HD a esordio giovanile o JHD). La malattia progredisce lentamente nell'arco di 15-20 anni e i pazienti perdono lentamente la capacità di lavorare, comunicare, gestire la vita quotidiana e prendersi cura di se stessi. La crescente disabilità porta alla totale dipendenza da un assistente e, infine, alla morte.

Gli unici trattamenti attualmente disponibili per l'HD si concentrano sul sollievo sintomatico e sulle cure palliative, senza alcun impatto sulle misure di progressione globale.

Informazioni su Prilenia

Prilenia è un'azienda biofarmaceutica privata guidata da un impegno costante verso l'eccellenza scientifica e l'accelerazione del progresso per le persone affette dalla malattia di Huntington (HD), dalla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e da altri bambini e adulti affetti da disturbi neurodegenerativi. La nostra missione è semplice ma urgente: sviluppare e fornire un accesso sostenibile a farmaci trasformativi per le persone affette da malattie neurodegenerative devastanti.

Il 28 aprile 2025, Prilenia ha stipulato un accordo di collaborazione e licenza con Ferrer per la commercializzazione e il co-sviluppo della pridopidina in Europa e in altri mercati selezionati, mantenendo i pieni diritti di commercializzazione e sviluppo della pridopidina in Nord America, Giappone e Asia Pacifico.

L'azienda è registrata nei Paesi Bassi ed è sostenuta da investitori leader nel settore delle scienze della vita.

Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.prilenia.com e collegatevi con noi su LinkedIn o X (Twitter).

Informazioni su Ferrer

In Ferrer usiamo il business per lottare per la giustizia sociale. Da tempo siamo un'azienda che vuole fare le cose in modo diverso; invece di massimizzare i profitti degli azionisti, reinvestiamo gran parte dei nostri profitti in iniziative che restituiscono alla società. Tornare al proprio posto. Andiamo oltre la conformità e siamo guidati dai più alti standard di sostenibilità, etica e integrità. Per questo, dal 2022, siamo una B Corp.

Fondata a Barcellona nel 1959, Ferrer offre soluzioni trasformative per malattie potenzialmente letali in più di cento Paesi. In linea con il nostro obiettivo, ci concentriamo sempre più sulle malattie vascolari polmonari e interstiziali e sui disturbi neurologici rari di adulti e bambini. Il nostro team di 1.800 persone è guidato da una chiara convinzione: la nostra attività non è fine a se stessa, ma è un modo per cambiare le vite.

Noi siamo Ferrer. Ferrer per sempre. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Il recettore Sigma-1 media il salvataggio della funzione mitocondriale da parte della pridopidina in modelli di malattia di Huntington. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, 6-9 aprile 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. La pridopidina protegge i neuroni dalla tossicità della mutante huntingtina tramite il recettore sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetica della malattia di Huntington. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Dalla patogenesi alla terapia: Una rassegna di 150 anni di ricerca sulla malattia di Huntington. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

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Fonte: Prilenia Therapeutics B.V.