Skyhawk riporta i dati sulla coorte C

In data odierna, Skyhawk ha fornito il seguente aggiornamento sulla Parte C dello studio di Fase 1 SKY-0515.

--Lettera della Comunità.

Cari amici e colleghi di Skyhawk,

Siamo lieti di annunciare oggi i primi risultati intermedi della coorte di pazienti della Parte C del nostro studio clinico di Fase 1 SKY-0515 per il trattamento della malattia di Huntington. Di seguito e qui linkato è riportato il comunicato stampa.

Come si vede nell'immagine qui sopra, all'84° giorno i pazienti che ricevono SKY-0515 dimostrano una riduzione dose-dipendente della proteina mHTT nel sangue, tra cui 62% alla dose orale giornaliera di 9 mg, con trattamento in corso.

Il trattamento con SKY-0515 determina anche un'importante riduzione dose-dipendente dell'mRNA di PMS1 e dimostra un'eccellente penetrazione nel sistema nervoso centrale. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato a entrambi i livelli di dose testati, a sostegno del proseguimento dello sviluppo clinico, e il nostro studio di Fase 2/3 FALCON-HD su pazienti si sta ora arruolando in Australia e Nuova Zelanda.

"SKY-0515 sta riducendo la proteina mHTT nella misura più impressionante che abbiamo visto finora nei pazienti, e soprattutto i dati clinici e sui biomarcatori non mostrano finora alcun problema di sicurezza a qualsiasi dose testata", ha dichiarato Ed Wild, professore di neurologia presso l'University College di Londra. È fantastico che si stia assistendo anche a una sostanziale riduzione della PMS1, il che dovrebbe costituire una potente combinazione per il trattamento della malattia di Huntington attraverso due dei suoi principali meccanismi patogenetici". Questo è l'aspetto del successo a 3 mesi, che pone le basi per un impatto significativo per le persone affette da HD in tutto il mondo, per le quali un trattamento a base di huntingtina, somministrato per via orale, come SKY-0515 sarebbe davvero trasformativo".

"La forza della risposta dei biomarcatori di SKY-0515 dopo soli 84 giorni di trattamento sottolinea il suo potenziale come terapia trasformativa per l'HD", ha dichiarato Sergey Paushkin, responsabile della ricerca e sviluppo di Skyhawk Therapeutics. "Questi dati intermedi rappresentano un'importante pietra miliare per SKY-0515 ed evidenziano la potenza della piattaforma di Skyhawk nel fornire piccole molecole di prima classe per malattie devastanti senza terapie modificanti la malattia approvate".

Skyhawk prevede di introdurre in clinica, entro la fine del 2027, una serie di nuovi farmaci per patologie neurologiche rare che non prevedono terapie modificanti la malattia. Il primo è in fase di avvio della sperimentazione a metà del 2026.

Siamo entusiasti dei progressi compiuti per aiutare i pazienti e siamo grati per il vostro sostegno!

Con tutti i nostri migliori auguri,

Maura e il team Skyhawk~