ADORE-DH - Potenziale terapia con cellule staminali

ADORE-DH era una sperimentazione di fase II di una potenziale terapia a base di cellule staminali per l'HD.

Sponsorizzato da AZIDUS Brasil (un'organizzazione di ricerca clinica a servizio completo), questo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo mirava a valutare la sicurezza e l'efficacia di NestaCell® nei pazienti con HD. NestaCell® è una terapia a base di cellule staminali della polpa dentale umana (hDPSC), contenente cellule staminali provenienti dalla polpa dentale dei denti da latte di bambini sani. La polpa dentale è lo strato più interno del dente e contiene cellule staminali che possono maturare in vari tipi di cellule, comprese quelle nervose. ADORE-DH è stato finanziato da Cellavita, sviluppatore di NestaCell®.

35 partecipanti sono stati randomizzati in questo studio, condotto in un unico sito in Brasile. I partecipanti sono stati assegnati in un rapporto 2:2:1 a ricevere hDPSCs a una dose inferiore (1 milione di cellule/kg), hDPSCs a una dose superiore (2 milioni di cellule/kg) o placebo. Nove infusioni del prodotto di studio sono state somministrate per via endovenosa per un periodo di 11 mesi. 32 partecipanti hanno completato lo studio.

L'endpoint primario dello studio era la variazione del punteggio motorio totale (TMS) della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Gli esiti secondari comprendevano la capacità funzionale totale (TFC) UHDRS, il punteggio totale della corea (TCS), la checklist funzionale (FC) e la quantificazione della materia bianca basata sulla risonanza magnetica (MRI). La sicurezza è stata valutata monitorando gli eventi avversi e i parametri di laboratorio.

Entrambe le dosi hanno dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza un aumento della frequenza degli eventi avversi rispetto al placebo. Nessun evento avverso grave è stato ritenuto correlato al trattamento.

Entrambe le dosi hanno mostrato miglioramenti nell'UHDRS-TMS rispetto al placebo e il gruppo con la dose più alta ha mostrato miglioramenti anche nell'UHDRS-TFC. Ulteriori miglioramenti sono stati osservati nel TCS e nella FC. L'analisi della risonanza magnetica ha indicato una tendenza al rallentamento del declino della materia bianca e grigia del sistema nervoso centrale nei partecipanti trattati.

Complessivamente, NestaCell® è stato ben tollerato e ha mostrato miglioramenti negli esiti motori e funzionali nei pazienti con HD. È previsto uno studio di Fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine in un gruppo di partecipanti più ampio.