uniQure fornisce un aggiornamento normativo su AMT-130 per la malattia di Huntington

3 novembre 2025

Cara comunità della malattia di Huntington,

In data odierna abbiamo pubblicato un comunicato stampa in cui annunciamo che uniQure ha ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense durante un recente incontro per la richiesta di licenza pre-biologica (BLA) riguardante AMT-130, una terapia genica in fase di sperimentazione per la malattia di Huntington (HD). La FDA definisce un BLA come “una presentazione completa alla FDA che richiede l'approvazione per la distribuzione commerciale di un prodotto biologico”. Un incontro pre-BLA serve all'azienda e alla FDA per allinearsi sui requisiti e sulle aspettative della domanda.

Sebbene non sia stato ricevuto il verbale definitivo dell'incontro, uniQure ritiene che la FDA abbia indicato che i dati dello studio di Fase I/II in corso su AMT-130 rispetto a un controllo esterno non possono più costituire la base principale per la presentazione di un BLA. Anche se i tempi di presentazione del BLA per AMT-130 non sono ancora chiari, uniQure rimane pienamente impegnata a lavorare con la FDA per determinare il percorso migliore da seguire per portare AMT-130 ai pazienti e alle loro famiglie.

“Siamo sorpresi dal feedback preliminare della FDA durante la riunione pre-BLA, che rappresenta un drastico cambiamento rispetto alle indicazioni fornite dalla FDA nel novembre 2024, in cui si concordava sul fatto che i dati degli studi di Fase I/II in corso, confrontati con una storia naturale di controllo esterna, potessero servire come base primaria per la presentazione di un BLA nell'ambito del percorso di approvazione accelerata”, ha dichiarato Matt Kapusta, amministratore delegato di uniQure. “Questa notizia è inaspettata e siamo davvero dispiaciuti per le persone affette da HD, che non hanno alcuna opzione terapeutica per questa malattia devastante. Crediamo fermamente che AMT-130 possa apportare benefici sostanziali ai pazienti e rimaniamo pienamente impegnati a lavorare con la FDA per determinare il percorso migliore da seguire per portare rapidamente AMT-130 ai pazienti e alle loro famiglie negli Stati Uniti”.”

Comprendiamo quanto sia difficile per i pazienti e le famiglie apprendere questa notizia inaspettata, ma vi assicuriamo che lavoreremo instancabilmente per collaborare con la FDA al fine di stabilire un percorso futuro per AMT-130. Abbiamo collaborato con la comunità HD durante l'intero programma di sviluppo clinico e siamo profondamente gratificati da questa collaborazione. Continueremo a comunicare in modo trasparente e a collaborare con la comunità mentre affrontiamo questa difficile situazione.

In caso di ulteriori domande, non esitate a inviare un'e-mail a medinfo@uniqure.com o chiamare il numero 1-866-520-1257.

Cordiali saluti, Daniel Leonard, Direttore esecutivo di Global Patient Advocacy

-Comunicato stampa

3 novembre 2025

LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM, 03 novembre 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), azienda leader nella terapia genica che promuove terapie trasformative per pazienti con gravi esigenze mediche, ha annunciato oggi di aver ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense durante un recente incontro per la richiesta di licenza pre-biologica (BLA) in merito ad AMT-130, una terapia genica sperimentale per la malattia di Huntington (HD).

Sebbene non sia ancora pervenuto il verbale definitivo della riunione, sulla base delle discussioni avvenute nel corso dell'incontro, uniQure ritiene che la FDA attualmente non sia più d'accordo sul fatto che i dati degli studi di Fase I/II di AMT-130 rispetto a un controllo esterno, secondo i protocolli prestabiliti e i piani di analisi statistica condivisi con la FDA prima delle analisi, possano essere adeguati a fornire le prove primarie a sostegno della presentazione di un BLA. Si tratta di un cambiamento fondamentale rispetto alle precedenti comunicazioni con l'FDA in occasione di molteplici incontri di tipo B nel corso dell'ultimo anno. Di conseguenza, i tempi di presentazione del BLA per AMT-130 non sono ancora chiari..

uniQure si aspetta di ricevere il verbale finale entro 30 giorni dall'incontro e intende interagire urgentemente con la FDA per trovare una strada da seguire per l'approvazione accelerata di AMT-130.

La FDA ha concesso ad AMT-130 la designazione di Breakthrough Therapy sulla base dei dati degli studi di Fase I/II rispetto ai controlli esterni nell'aprile 2025 e la designazione di Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) nel maggio 2024.

“Siamo sorpresi dal feedback della FDA durante il recente incontro pre-BLA, che rappresenta un drastico cambiamento rispetto alle indicazioni fornite dalla FDA nel novembre 2024, secondo cui i dati degli studi di Fase I/II in corso, confrontati con una storia naturale di controllo esterna, possono costituire la base principale per la presentazione di un BLA nell'ambito del percorso di approvazione accelerata”, ha dichiarato Matt Kapusta, Chief Executive Officer di uniQure. “Questa notizia è inaspettata e siamo davvero dispiaciuti per le persone affette da HD, che non dispongono di opzioni terapeutiche modificanti la malattia per questa patologia devastante. Crediamo fermamente che AMT-130 abbia il potenziale per apportare benefici sostanziali ai pazienti e rimaniamo pienamente impegnati a lavorare con la FDA per determinare il percorso migliore per portare rapidamente AMT-130 ai pazienti e alle loro famiglie negli Stati Uniti”.”

Oltre a continuare a collaborare con la FDA per far progredire l'AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington, uniQure intende parallelamente portare avanti le discussioni con altre agenzie regolatorie, anche nell'Unione Europea e nel Regno Unito.

Informazioni su uniQure

uniQure sta mantenendo la promessa della terapia genica: singoli trattamenti con risultati potenzialmente curativi. L'approvazione della terapia genica di uniQure per l'emofilia B - un risultato storico basato su oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico - rappresenta una pietra miliare nel campo della medicina genomica e inaugura un nuovo approccio terapeutico per i pazienti affetti da emofilia. uniQure sta ora portando avanti una pipeline di terapie geniche proprietarie per il trattamento di pazienti affetti da malattia di Huntington, epilessia refrattaria del lobo temporale, SLA, malattia di Fabry e altre gravi patologie. www.uniQure.com

Dichiarazioni previsionali di uniQure

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali. Tutte le dichiarazioni diverse da quelle di carattere storico sono dichiarazioni previsionali, spesso indicate da termini quali “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stabilire”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “guardare avanti”, “potrebbe”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “progetto”, “cercare”, “dovrebbe”, “farà”, “vorrebbe” ed espressioni analoghe, nonché le espressioni negative di tali termini. Le dichiarazioni previsionali si basano sulle convinzioni e sulle ipotesi del management e sulle informazioni a sua disposizione alla data del presente comunicato stampa. Esempi di queste dichiarazioni previsionali includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, dichiarazioni riguardanti: i piani dell'Azienda per far progredire l'AMT-130 negli Stati Uniti, compresi i piani dell'azienda di interagire con la FDA per trovare un percorso per l'approvazione accelerata di AMT-130 e per portare rapidamente AMT-130 ai pazienti e alle loro famiglie negli Stati Uniti.i tempi e gli esiti delle interazioni normative relative al programma AMT-130, compresi i piani dell'Azienda per portare avanti le discussioni con altre agenzie regolatorie, anche nell'Unione Europea e nel Regno Unito, parallelamente alle discussioni normative con la FDA; il ricevimento del verbale finale della riunione pre-BLA con la FDA entro 30 giorni dalla riunione; la tempistica della presentazione del BLA della Società per AMT-130; la convinzione della Società che la FDA non sia più d'accordo sul fatto che i dati degli studi di Fase I/II di AMT-130 rispetto a un controllo esterno possano essere adeguati a fornire le prove principali a sostegno della presentazione di un BLA; e il potenziale di AMT-130 di apportare benefici sostanziali ai pazienti. I risultati effettivi della Società potrebbero differire materialmente da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali per molte ragioni. Tali rischi e incertezze includono, tra gli altri: rischi legati agli studi clinici di Fase I/ll dell'Azienda su AMT-130, compreso il rischio che tali studi non siano in grado di dimostrare dati sufficienti a supportare un ulteriore sviluppo clinico o l'approvazione normativa; il rischio che si rendano disponibili ulteriori dati sui pazienti che diano luogo a un'interpretazione diversa da quella derivata dai dati principali; rischi legati alle interazioni della Società con le autorità regolatorie, che possono influenzare l'avvio, la tempistica e l'avanzamento degli studi clinici e dei percorsi verso l'approvazione regolatoria; se le misurazioni che la Società sta valutando sono considerate misure robuste e sensibili della progressione della malattia; se la designazione RMAT, la designazione Breakthrough Therapy o qualsiasi percorso accelerato, se concesso, porterà all'approvazione regolatoria; la capacità dell'Azienda di condurre e finanziare uno studio di Fase III o di conferma per AMT-130, se necessario; la capacità dell'Azienda di continuare a costruire e mantenere l'infrastruttura e il personale necessari per raggiungere i suoi obiettivi; l'efficacia dell'Azienda nella gestione degli studi clinici e dei processi normativi attuali e futuri; la capacità dell'Azienda di dimostrare i benefici terapeutici dei suoi candidati alla terapia genica negli studi clinici; il continuo sviluppo e l'accettazione delle terapie geniche; la capacità dell'Azienda di ottenere, mantenere e proteggere la sua proprietà intellettuale; e la capacità dell'Azienda di finanziare le sue operazioni e di raccogliere ulteriori capitali, se necessario e a condizioni accettabili. Questi rischi e incertezze sono descritti in modo più approfondito nella sezione “Fattori di rischio” dei documenti periodici della Società depositati presso la Securities & Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti, tra cui la Relazione annuale sul modulo 10-K depositata presso la SEC il 27 febbraio 2025, le Relazioni trimestrali sul modulo 10-Q depositate presso la SEC il 9 maggio 2025 e il 29 luglio 2025, e in altri documenti che la Società presenta di volta in volta alla SEC. Alla luce di questi rischi, incertezze e altri fattori, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali e, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge, la Società non si assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali, anche se nuove informazioni dovessero rendersi disponibili in futuro.

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