Un aggiornamento da LoQus23

LoQus23 Therapeutics è un'azienda biotecnologica che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD), della distrofia miotonica di tipo 1 e di altre malattie da espansione della tripletta. Oggi l'azienda ha annunciato di aver nominato, e di stare portando avanti, LQT-23, un candidato farmaco che ha un potenziale innovativo per rallentare o arrestare la progressione dell'HD.

In precedenza, nel 2024, LoQus23 aveva annunciato un finanziamento e un'attenzione allo sviluppo di una serie di inibitori di MutSβ, con l'intenzione di entrare in clinica entro il 2026. Ora ha ufficialmente nominato LQT-23 come candidato principale - l'inibitore più avanzato e potente finora - con dati preclinici che dimostrano che blocca l'espansione somatica in modelli di HD. Si prevede inoltre di depositare l'IND/CTA entro la fine dell'anno, a indicare la disponibilità per la prima sperimentazione sull'uomo.

La nomina di LQT-23 come candidato allo sviluppo è un momento importante per LoQus23 e riafferma la nostra strategia di far avanzare la nostra pipeline di inibitori di MSH3/MutSβ per trasformare la vita dei pazienti.

Dott. David Reynolds, amministratore delegato di LoQus23

-COMUNICATO STAMPA.

LoQus23 Therapeutics nomina LQT-23 come primo candidato farmaco orale della categoria per la malattia di Huntington

• LQT-23 è un potente inibitore allosterico di piccola molecola, altamente differenziato e primo nella sua classe, di MSH3/MutSβ.
• Meccanismo d'azione unico con potenziale di rallentamento o arresto della progressione dell'HD

CAMBRIDGE, Inghilterra, 6 gennaio 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), un'azienda biotecnologica che studia farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD), della distrofia miotonica di tipo 1 e di altre malattie da espansione della tripletta, annuncia oggi di aver nominato, e di essere in fase di avanzamento, LQT-23, un candidato farmaco che ha un potenziale innovativo per rallentare o fermare la progressione dell'HD.

La riparazione del DNA mismatch è stata dimostrata come un fattore chiave dell'HD e di altre malattie da triplette ripetute. Le prove convergenti della genetica umana, degli studi post-mortem e della ricerca meccanicistica identificano MSH3/MutSβ come il bersaglio più promettente della via di riparazione del DNA mismatch. Tuttavia, la proteina è un bersaglio molto difficile per l'intervento terapeutico con piccole molecole.

Sfruttando la sua profonda conoscenza del percorso e della malattia, LoQus23 ha creato una piattaforma di saggi e una serie multipla di piccole molecole inibitrici di MutSβ. LQT-23 rappresenta un progresso innovativo nella modulazione di MutSβ per il trattamento dell'HD, impiegando un nuovo meccanismo d'azione per inibire questo bersaglio complesso. LQT-23 è l'inibitore allosterico di piccole molecole di MutSβ più avanzato e potente ad oggi.

David Reynolds, amministratore delegato di LoQus23 Therapeutics, ha commentato: “La nomina di LQT-23 a nostro candidato per lo sviluppo è un momento significativo per LoQus23 e riafferma la nostra strategia di far avanzare la nostra pipeline di inibitori di MSH3/MutSβ per trasformare la vita dei pazienti. Voglio rendere omaggio alla dedizione del nostro team, che ha lavorato instancabilmente per molti anni per identificare questo candidato per un target così difficile, e non vediamo l'ora di farlo avanzare fino alla presentazione dell'IND/CTA nel corso di quest'anno.”

Cyrus Mozayeni, presidente del Consiglio di amministrazione di LoQus23, ha aggiunto: “MSH3/MutSβ è il bersaglio più promettente e meglio convalidato per l'HD, ma è stato difficile da trattare. Il team ha compiuto progressi eccezionali dal finanziamento del 2024 e la nomina di LQT-23 come candidato principale allo sviluppo sottolinea la nostra profonda esperienza nel settore, posizionando LoQus23 all'avanguardia delle terapie emergenti per il trattamento dell'HD.”

Gli studi preclinici di LQT-23 hanno dimostrato una modulazione potente e selettiva di MSH3/MutSβ che porta a un robusto blocco dell'espansione somatica in sistemi cellulari e modelli animali di HD. Lo sviluppo preclinico proseguirà fino al 2026.

La malattia di Huntington è una patologia neurodegenerativa autosomica dominante per la quale non esiste attualmente un trattamento approvato che modifichi la malattia e che conta 30.000 pazienti solo negli Stati Uniti. Mirando all'espansione somatica, LoQus23 spera di rallentare o addirittura arrestare l'insorgenza e la progressione della malattia di Huntington. Nel 2024, LoQus23 ha annunciato la chiusura positiva del round di finanziamento della Serie A da 35 milioni di sterline guidato da Forbion, insieme agli investitori esistenti SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund e Novartis Venture Fund.

Note per i redattori

Informazioni su LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 è un'azienda biotecnologica con sede a Cambridge, nel Regno Unito, che sviluppa piccole molecole inibitrici dell'espansione somatica per il trattamento della malattia di Huntington e di altre malattie da espansione della tripletta. La malattia di Huntington è una patologia neurodegenerativa autosomica dominante per la quale non esiste attualmente un trattamento approvato che modifichi la malattia e che conta attualmente 30.000 pazienti solo negli Stati Uniti.

L'approccio di LoQus23 ha il potenziale per bloccare l'instabilità del DNA e quindi rallentare la neurodegenerazione in queste malattie. LoQus23 si concentra sull'utilizzo di un approccio basato sulla struttura per progettare farmaci a piccole molecole, che possono offrire una somministrazione più comoda rispetto ad altri approcci. I farmaci orali a base di piccole molecole hanno una solida esperienza nel trattamento di malattie cerebrali complesse e offrono ai pazienti una maggiore comodità rispetto ad altre modalità di trattamento avanzate. Il programma principale di LoQus23, un potente inibitore allosterico di piccole molecole MSH3, parte del complesso MutSβ, è in fase di sviluppo preclinico.

LoQus23 si avvale di un team dirigenziale di grande esperienza, costruito su basi scientifiche di livello mondiale. È stata fondata nel 2019 dal dottor David Reynolds, dalla dottoressa Caroline Benn e dalla dottoressa Ruth McKernan CBE, FMedSci, imprenditori in residenza presso il SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, che ha anche agito come investitore iniziale. Nell'ottobre 2024, la Società ha chiuso con successo un round di finanziamento della Serie A da 35 milioni di sterline guidato da Forbion, insieme agli investitori esistenti SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund e Novartis Venture Fund.

Per ulteriori informazioni, visitare il sito: www.loqus23.com