uniQure annuncia un incontro con la FDA

9 gennaio 2026 7:05 AM EST

uniQure annuncia la riunione di tipo A programmata con la FDA

LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM, 09 gennaio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), azienda leader nel settore della terapia genica che sta portando avanti terapie trasformative per pazienti con gravi esigenze mediche, ha annunciato oggi che è stato fissato un incontro di tipo A con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per discutere il pacchetto di dati della Biologics License Application (BLA) a sostegno dell'approvazione accelerata di AMT-130, la terapia genica sperimentale per il trattamento dell'Huntington. Food and Drug Administration (FDA) per discutere il pacchetto di dati della richiesta di licenza biologica (BLA) a sostegno dell'approvazione accelerata di AMT-130, la terapia genica sperimentale dell'azienda per il trattamento della malattia di Huntington.

“Siamo impazienti di discutere in modo costruttivo con la FDA e di lavorare per una risoluzione tempestiva del problema di un percorso di approvazione accelerato per AMT-130”, ha dichiarato Matt Kapusta, amministratore delegato di uniQure. “La comunità della malattia di Huntington, compresi i pazienti e i medici, ha sottolineato il profondo bisogno medico insoddisfatto e l'importanza di un accesso tempestivo a terapie potenzialmente modificanti la malattia come l'AMT-130. Rimaniamo profondamente impegnati nell'accesso ai pazienti, continuando a collaborare strettamente con la FDA”.”

La Società prevede di fornire un aggiornamento normativo dopo aver ricevuto il verbale ufficiale della riunione.

Informazioni su uniQure

uniQure sta mantenendo la promessa della terapia genica: singoli trattamenti con risultati potenzialmente curativi. L'approvazione della terapia genica di uniQure per l'emofilia B - un risultato storico basato su oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico - rappresenta una pietra miliare nel campo della medicina genomica e inaugura un nuovo approccio terapeutico per i pazienti affetti da emofilia. uniQure sta ora portando avanti una pipeline di terapie geniche proprietarie per il trattamento di pazienti affetti da malattia di Huntington, epilessia refrattaria del lobo temporale, SLA, malattia di Fabry e altre gravi patologie. www.uniQure.com

Dichiarazioni previsionali di uniQure

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali. Tutte le dichiarazioni diverse da quelle di carattere storico sono dichiarazioni previsionali, spesso indicate da termini quali “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stabilire”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “guardare avanti”, “potrebbe”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “progetto”, “cercare”, “dovrebbe”, “farà”, “vorrebbe” ed espressioni analoghe, nonché le espressioni negative di tali termini. Le dichiarazioni previsionali si basano sulle convinzioni e sulle ipotesi del management e sulle informazioni a sua disposizione alla data del presente comunicato stampa. Esempi di queste dichiarazioni previsionali includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, affermazioni riguardanti: l'intenzione dell'azienda di tenere una riunione di tipo A con la FDA e di lavorare per una risoluzione tempestiva riguardo a un percorso di approvazione accelerato per AMT-130; AMT-130 come terapia potenzialmente modificante la malattia; e l'intenzione dell'azienda di fornire un aggiornamento normativo dopo aver ricevuto i verbali ufficiali della riunione di tipo A prevista. I risultati effettivi dell'Azienda potrebbero differire materialmente da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali per molte ragioni. Tali rischi e incertezze includono, tra gli altri: i rischi relativi agli studi clinici di Fase I/ll di AMT-130, compreso il rischio che tali studi non siano in grado di dimostrare dati sufficienti a sostenere un ulteriore sviluppo clinico o l'approvazione normativa; il rischio che la FDA concluda che tali studi non sono adeguati e ben controllati per fornire le prove primarie a sostegno di un BLA; il rischio che si rendano disponibili ulteriori dati sui pazienti che diano luogo a un'interpretazione diversa da quella derivata dai dati topline; i rischi legati alle interazioni della Società con le autorità regolatorie, che possono influenzare l'avvio, la tempistica e l'avanzamento degli studi clinici e i percorsi verso l'approvazione regolatoria; se le misurazioni che la Società sta valutando siano considerate misure robuste e sensibili della progressione della malattia; se la designazione RMAT, la designazione Breakthrough Therapy o qualsiasi altro percorso accelerato, se concessi, porteranno all'approvazione normativa; la capacità dell'Azienda di condurre e finanziare uno studio di Fase III o di conferma per AMT-130, se necessario; la capacità dell'Azienda di continuare a costruire e mantenere l'infrastruttura e il personale necessari per raggiungere i propri obiettivi; l'efficacia dell'Azienda nella gestione degli studi clinici e dei processi normativi attuali e futuri; la capacità dell'Azienda di dimostrare i benefici terapeutici dei suoi candidati alla terapia genica negli studi clinici; il continuo sviluppo e l'accettazione delle terapie geniche; la capacità dell'Azienda di ottenere, mantenere e proteggere la sua proprietà intellettuale; e la capacità dell'Azienda di finanziare le sue operazioni e di raccogliere ulteriori capitali se necessario e a condizioni accettabili. Questi rischi e incertezze sono descritti in modo più approfondito nella sezione “Fattori di rischio” dei documenti periodici della Società depositati presso la Securities & Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti, tra cui la Relazione annuale sul modulo 10-K depositata presso la SEC il 27 febbraio 2025, le Relazioni trimestrali sul modulo 10-Q depositate presso la SEC il 9 maggio 2025, il 29 luglio 2025 e il 10 novembre 2025 e in altri documenti che la Società presenta di volta in volta alla SEC. Alla luce di questi rischi, incertezze e altri fattori, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali e, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge, la Società non si assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali, anche se nuove informazioni dovessero rendersi disponibili in futuro.

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