Sarepta Therapeutics annuncia l'approvazione della domanda di sperimentazione clinica per SRP-1005, il suo trattamento sperimentale per la malattia di Huntington

Il primo studio clinico sull'uomo di SRP-1005, noto come INSIGHTT, dovrebbe iniziare nel secondo trimestre del 2026.

CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE)- 4 febbraio 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato oggi che Medsafe, l'Autorità neozelandese per la sicurezza dei medicinali e dei dispositivi medici, ha concesso l'approvazione della domanda di sperimentazione clinica (CTA) per lo studio SRP-1005-101, noto anche come INSIGHTT. Sarepta prevede di avviare questo primo studio clinico sull'uomo di SRP-1005 (ex ARO-HTT) nel secondo trimestre del 2026. SRP-1005 è un piccolo RNA interferente (siRNA) terapeutico in fase di sperimentazione per il trattamento della malattia di Huntington.

INSIGHTT è uno studio di Fase 1, multicentrico, di escalation della dose che valuterà la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio sottocutaneo di SRP-1005 in circa 24 partecipanti. SRP-1005 sfrutta un approccio avanzato TfR1 (transferrin receptor protein 1) che utilizza un frammento monovalente di legame con l'antigene (fAb) progettato per una somministrazione efficiente al sistema nervoso centrale. La somministrazione sottocutanea ha lo scopo di evitare la saturazione del recettore della transferrina e di ottenere una penetrazione costante e robusta attraverso la barriera ematoencefalica. I dati preclinici con SRP-1005 hanno dimostrato il potenziale di abbattimento significativo della proteina in regioni cerebrali profonde chiave, tra cui il putamen e il caudato, nonché le cortecce temporali e frontali.

La Malattia di Huntington (HD) è una malattia neurodegenerativa ereditaria, rara e alla fine fatale, che si trasmette di generazione in generazione nelle famiglie colpite. L'HD è causata da una mutazione nel gene di una proteina chiamata huntingtina, o HTT, che porta al progressivo deterioramento delle cellule nervose del cervello, con conseguenze sulla cognizione, sul movimento e sul comportamento. Negli Stati Uniti circa 40.000 persone convivono con l'HD sintomatica e altri 200.000 individui sono portatori della mutazione genetica e rischiano di sviluppare i sintomi. I sintomi compaiono in genere tra i 30 e i 50 anni e peggiorano nel tempo; ogni figlio di un genitore affetto ha una probabilità di ereditare la malattia pari a 50%. Attualmente non esiste una cura conosciuta né trattamenti approvati che modifichino la malattia per risolvere la causa sottostante.

Informazioni sulla piattaforma siRNA di Sarepta

La piattaforma di siRNA di nuova generazione di Sarepta è focalizzata su terapie a somministrazione cronica per malattie neurodegenerative e polmonari e comprende trattamenti in fase di sperimentazione per:

• Distrofia muscolare facciale-scapolo-omerale (FSHD)
• Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)
• Atassia spinocerebellare di tipo 2 (SCA2)
• Fibrosi polmonare idiopatica (IPF)
• Malattia di Huntington (HD)

Sarepta sta inoltre portando avanti programmi preclinici per l'atassia spinocerebellare di tipo 1 (SCA1) e l'atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3) e ha una collaborazione esclusiva con Arrowhead Pharmaceuticals per lo sviluppo di terapie per le malattie del muscolo scheletrico, con l'intenzione di perseguire fino a sei obiettivi di scoperta in patologie muscolari o del sistema nervoso centrale.

Informazioni su Sarepta Therapeutics

Sarepta ha una missione urgente: progettare una medicina genetica di precisione per le malattie rare che devastano le vite e accorciano il futuro. Deteniamo una posizione di leadership nella distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) e stiamo costruendo un solido portafoglio di programmi per le malattie muscolari, del sistema nervoso centrale e cardiache. Per ulteriori informazioni, visitate il sito www.sarepta.com oppure seguiteci su LinkedIn, X, Instagram e Facebook.

Pubblicazione di informazioni su Internet

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Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali. Tutte le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa che non sono dichiarazioni di fatti storici possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Parole come “crede”, “anticipa”, “pianifica”, “si aspetta”, “farà”, “intende”, “potenziale”, “possibile” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare le dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali includono affermazioni relative alle nostre priorità, alle tecnologie e ai programmi di ricerca e sviluppo, ai potenziali benefici di SRP-1005 e ai piani e alle tappe previste, compresa la nostra aspettativa di avviare SRP-1005 nel secondo trimestre del 2026.

Queste dichiarazioni previsionali comportano rischi e incertezze, molti dei quali sfuggono al controllo di Sarepta. I fattori di rischio noti includono, tra gli altri: il successo degli studi preclinici e clinici, soprattutto se basati su un campione ridotto di pazienti, non garantisce che gli studi clinici successivi avranno successo, e i risultati delle ricerche future potrebbero non essere coerenti con i risultati positivi ottenuti in passato o non soddisfare i requisiti normativi per l'approvazione della sicurezza e dell'efficacia dei candidati prodotti; alcuni programmi potrebbero non avanzare mai in clinica o essere interrotti per una serie di motivi, tra cui l'imposizione di una sospensione clinica da parte delle autorità di regolamentazione e la sospensione o l'interruzione della ricerca clinica o degli studi; se il numero effettivo di pazienti affetti dalle malattie che intendiamo trattare è inferiore a quello stimato, i nostri ricavi e la nostra capacità di raggiungere la redditività potrebbero essere influenzati negativamente; potremmo non essere in grado di realizzare i nostri piani aziendali, compreso il rispetto delle tappe e delle tempistiche normative previste o pianificate, i piani di sviluppo clinico e l'immissione dei prodotti sul mercato per vari motivi, tra cui possibili limitazioni di risorse finanziarie e di altro tipo, limitazioni di produzione che potrebbero non essere previste o risolte in modo tempestivo e decisioni normative, giudiziarie o di agenzie, come ad esempio le decisioni dell'Ufficio brevetti e marchi degli Stati Uniti in merito ai brevetti che coprono i nostri candidati prodotti; e i rischi identificati sotto il titolo “Fattori di rischio” nell'ultima relazione trimestrale Sarepta sul modulo 10-Q depositata presso la Securities and Exchange Commission (SEC) e in altri documenti della SEC presentati dalla Società, che vi invitiamo a esaminare.

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Fonte: Sarepta Therapeutics, Inc.