Novartis annuncia INVEST-HD

Sviluppo di Votoplam in HD da parte di Novartis: disponibili le informazioni dello studio di fase 3 INVEST-HD

3 febbraio 2026

Cara comunità della malattia di Huntington,

Siamo lieti di condividere un aggiornamento sullo sviluppo di votoplam (ex PTC518). In seguito alla revisione dei risultati dello studio di Fase 2, Novartis sta ora pianificando uno studio clinico di Fase 3 per valutare votoplam nelle persone affette dalla malattia di Huntington (HD). Il nome dello studio è INVEST-HD. Le informazioni sullo studio clinico di fase 3 sul votoplam, INVEST-HD, sono state pubblicate su ClinicalTrials.gov. Si tratta di un passo importante nella ricerca clinica, che consente alla comunità HD, agli operatori sanitari e alle organizzazioni di difesa di accedere alle informazioni chiave sullo studio in corso in un luogo pubblico.

Informazioni sullo studio INVEST-HD

INVEST-HD è uno studio clinico globale di Fase 3 progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del votoplam, un farmaco orale in fase di sperimentazione per la malattia di Huntington. L'obiettivo dello studio è verificare se il votoplam aiuta a rallentare la progressione della malattia di Huntington nelle persone nelle prime fasi della patologia. Lo studio si basa sui risultati di ricerche precedenti, tra cui lo studio di fase 2 PIVOT-HD. Sebbene i trattamenti attuali possano aiutare a gestire i sintomi della malattia di Huntington, rimane un elevato bisogno insoddisfatto di terapie che ne rallentino la progressione. Come per tutti gli studi clinici, la sicurezza dei partecipanti è una priorità assoluta e la loro salute sarà attentamente monitorata per tutta la durata dello studio.

Cosa significa che lo studio è elencato su ClinicalTrials.gov?

La pubblicazione dello studio su ClinicalTrials.gov significa che importanti dettagli (come lo scopo, il disegno e i criteri generali di partecipazione dello studio) sono ora disponibili al pubblico. Man mano che lo studio procede, l'elenco può essere aggiornato con ulteriori informazioni. L'inserimento nell'elenco non significa che lo studio sia già in corso di arruolamento in tutte le sedi. È possibile consultare le informazioni sullo studio INVEST-HD qui: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07326709

Siamo consapevoli dell'impatto significativo che la malattia di Huntington ha su individui, famiglie e caregiver. Studi di ricerca come INVEST-HD sono possibili solo grazie all'impegno e alla collaborazione della comunità HD. Siamo profondamente grati a tutti coloro che contribuiscono a far progredire la ricerca, sia attraverso la partecipazione, il patrocinio o il sostegno.

Novartis si impegna a garantire la trasparenza, la collaborazione con la comunità HD e a condividere gli aggiornamenti man mano che lo sviluppo prosegue. Incoraggiamo chiunque sia interessato a prendere visione delle informazioni sullo studio pubblicate su ClinicalTrials.gov e a parlarne con il proprio operatore sanitario. Se avete domande su queste informazioni, potete anche contattarci tramite l'e-mail qui sotto.

Cordiali saluti, Team di sviluppo clinico Votoplam di Novartis Novartis Pharmaceuticals novartis.email@novartis.com