uniQure fornisce un aggiornamento normativo

Cara comunità della malattia di Huntington,

Vi scriviamo per aggiornarvi sul nostro recente incontro di tipo A con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Il 2 marzo 2026, uniQure ha pubblicato un comunicato stampa che riportava la ricezione del verbale finale dell'incontro da parte della FDA. Lo scopo dell'incontro era quello di discutere il pacchetto di dati della richiesta di licenza biologica (BLA) per sostenere l'approvazione accelerata di AMT-130, la terapia genica sperimentale di uniQure per la malattia di Huntington.

La FDA ha dichiarato di non poter concordare sul fatto che i dati degli studi di Fase I/II, confrontati con un controllo esterno, siano sufficienti a fornire l'evidenza primaria di efficacia richiesta per supportare la domanda di commercializzazione di AMT-130. La FDA ha raccomandato vivamente a uniQure di condurre uno studio di Fase III prospettico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con chirurgia sham. uniQure intende continuare a confrontarsi con la FDA in merito alle considerazioni sullo sviluppo della Fase III e prevede di richiedere un incontro di tipo B nel secondo trimestre del 2026 per discutere ulteriormente i potenziali approcci di progettazione dello studio.

Inoltre, abbiamo informato la FDA della nostra intenzione di aggiornare il piano di analisi statistica della Fase I/II per includere un'analisi di quattro anni, che prevediamo di completare nel terzo trimestre del 2026. Riteniamo che il prolungamento del follow-up fornirà ulteriori informazioni sia sulla durata che sull'entità degli effetti di AMT-130 osservati finora. I verbali della FDA riconoscono la significativa necessità non soddisfatta di terapie modificanti la malattia di Huntington e affermano l'impegno dell'Agenzia ad applicare un'adeguata flessibilità normativa per contribuire alla promozione di opzioni terapeutiche sicure ed efficaci. Riteniamo che i nostri dati emergenti di Fase I/II supportino ulteriormente la necessità di applicare questa flessibilità. Riconosciamo inoltre quanto sia essenziale che le voci dei pazienti continuino a essere ascoltate quando si prende in considerazione la flessibilità normativa, e continuiamo a impegnarci per garantire che le vostre prospettive rimangano al centro del percorso futuro.

Rimaniamo profondamente impegnati nei confronti della comunità HD e siamo profondamente grati per il costante sostegno che avete dimostrato nel corso dei mesi e degli anni. L'urgenza che la comunità avverte è reale e comprensibile e noi condividiamo la vostra determinazione a far progredire terapie significative. Riteniamo che AMT-130 abbia un forte potenziale per offrire benefici modificativi della malattia. Il nostro team è pienamente concentrato sulla definizione del percorso normativo più diretto e responsabile, in modo da poter portare questa terapia ai pazienti il più rapidamente possibile. Saremo lieti di condividere ulteriori aggiornamenti man mano che le nostre discussioni regolatorie continueranno a progredire. Per qualsiasi domanda, si prega di inviare un'e-mail a medinfo@uniqure.com o chiamare il numero 1-866-520-1257.

Cordiali saluti, Daniel Leonard, Direttore esecutivo di Global Patient Advocacy

-COMUNICATO STAMPA-

uniQure fornisce un aggiornamento normativo su AMT-130 per la malattia di Huntington

LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM, 02 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), azienda leader nel settore della terapia genica che sta portando avanti terapie trasformative per pazienti con gravi esigenze mediche, ha annunciato oggi di aver ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti il verbale finale di una riunione di tipo A tenutasi il 30 gennaio 2026 per discutere di AMT-130, una terapia genica sperimentale per la malattia di Huntington (HD).

La FDA ha dichiarato di non poter concordare sul fatto che i dati degli studi di Fase I/II, confrontati con un controllo esterno, siano sufficienti a fornire l'evidenza primaria di efficacia richiesta per supportare la domanda di commercializzazione di AMT-130. L'FDA ha raccomandato vivamente a uniQure di condurre uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con chirurgia sham. uniQure intende continuare a confrontarsi con l'FDA in merito alle considerazioni sullo sviluppo della Fase III e prevede di richiedere un incontro di tipo B nel secondo trimestre del 2026 per discutere ulteriormente i potenziali approcci di progettazione dello studio.

“Anche se non abbiamo raggiunto un allineamento su un percorso di presentazione basato sui dati di Fase I/II, riteniamo che la totalità e la durata dei nostri dati giustifichino un dialogo continuo e sostanziale su come l'impegno dichiarato dalla FDA per la flessibilità normativa possa essere applicato in modo appropriato in questo contesto”, ha dichiarato Matt Kapusta, Chief Executive Officer di uniQure. Continuiamo a impegnarci con la FDA per determinare un percorso chiaro, scientificamente fondato ed efficiente per l'AMT-130“. Siamo profondamente grati per la resilienza e il sostegno della comunità della malattia di Huntington e rimaniamo impegnati a stare al fianco dei pazienti e delle loro famiglie mentre facciamo avanzare questa terapia potenzialmente trasformativa per una comunità che ne ha bisogno”.”

Informazioni su uniQure

uniQure sta mantenendo la promessa della terapia genica: singoli trattamenti con risultati potenzialmente curativi. L'approvazione della terapia genica di uniQure per l'emofilia B - un risultato storico basato su oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico - rappresenta una pietra miliare nel campo della medicina genomica e inaugura un nuovo approccio terapeutico per i pazienti affetti da emofilia. uniQure sta ora portando avanti una pipeline di terapie geniche proprietarie per il trattamento di pazienti affetti da malattia di Huntington, epilessia refrattaria del lobo temporale, SLA, malattia di Fabry e altre gravi patologie. www.uniQure.com

Dichiarazioni previsionali di uniQure

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali. Tutte le dichiarazioni diverse da quelle di carattere storico sono dichiarazioni previsionali, spesso indicate da termini quali “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stabilire”, “stimare”, “aspettarsi”, “obiettivo”, “intendere”, “guardare avanti”, “potrebbe”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “progetto”, “cercare”, “dovrebbe”, “farà”, “vorrebbe” ed espressioni analoghe, nonché le espressioni negative di tali termini. Le dichiarazioni previsionali si basano sulle convinzioni e sulle ipotesi del management e sulle informazioni a sua disposizione alla data del presente comunicato stampa. Esempi di queste dichiarazioni previsionali includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, affermazioni riguardanti: i piani per continuare a impegnarsi con la FDA in merito alle considerazioni sullo sviluppo di Fase III per AMT-130; i piani per richiedere un incontro di tipo B con la FDA da tenersi nel secondo trimestre del 2026; e i potenziali benefici di AMT-130. I risultati effettivi della Società potrebbero differire materialmente da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali per molte ragioni. Tali rischi e incertezze includono, tra gli altri: rischi legati agli studi clinici di Fase I/ll dell'Azienda su AMT-130, compreso il rischio che tali studi non siano in grado di dimostrare dati sufficienti a sostenere un ulteriore sviluppo clinico o l'approvazione da parte delle autorità; il rischio che si rendano disponibili ulteriori dati sui pazienti che portino a un'interpretazione diversa da quella derivata dai dati principali; rischi legati alle interazioni dell'Azienda con le autorità regolatorie, che possono influenzare l'avvio, la tempistica e l'avanzamento degli studi clinici e dei percorsi verso l'approvazione regolatoria; il rischio di non essere in grado di allinearsi con la FDA o con altre autorità regolatorie su un percorso di approvazione per i nostri candidati alla terapia genica, incluso AMT-130; se le misure che l'Azienda sta valutando siano considerate misure robuste e sensibili della progressione della malattia; se la designazione RMAT, la designazione Breakthrough Therapy o qualsiasi altro percorso accelerato, se concesso, porterà all'approvazione normativa; la capacità dell'Azienda di condurre e finanziare uno studio di Fase III o di conferma per AMT-130; la capacità dell'Azienda di continuare a costruire e mantenere l'infrastruttura e il personale necessari per raggiungere i propri obiettivi; l'efficacia dell'Azienda nella gestione degli studi clinici e dei processi normativi attuali e futuri; la capacità dell'Azienda di dimostrare i benefici terapeutici dei suoi candidati alla terapia genica negli studi clinici; il continuo sviluppo e l'accettazione delle terapie geniche; la capacità dell'Azienda di ottenere, mantenere e proteggere la sua proprietà intellettuale; e la capacità dell'Azienda di finanziare le sue operazioni e di raccogliere ulteriori capitali se necessario e a condizioni accettabili. Questi rischi e incertezze sono descritti in modo più approfondito nella sezione “Fattori di rischio” dei documenti periodici della Società depositati presso la Securities & Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti, tra cui le relazioni annuali sul modulo 10-K, le relazioni trimestrali sul modulo 10-Q e altri documenti che la Società presenta di volta in volta alla SEC. Alla luce di questi rischi, incertezze e altri fattori, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali e, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge, la Società non si assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali, anche se nuove informazioni dovessero rendersi disponibili in futuro.

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