uniQure annuncia il piano per la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (BLA) per AMT-130 nella malattia di Huntington

L'analisi a 3 anni dello studio di fase I/II può costituire la base principale per una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di prodotti biologici (Biologics License Application) ai fini di un'approvazione accelerata da parte della FDA ~

La società intende presentare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (BLA) nel terzo trimestre del 2026

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDAM, 17 giugno 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), azienda leader nel settore della terapia genica impegnata nello sviluppo di terapie innovative per pazienti con gravi esigenze mediche, ha annunciato oggi che, nel corso di un recente incontro di tipo B con la Food and Drug Administration (FDA), quest’ultima ha comunicato che l’analisi triennale dello studio di Fase I/II sarebbe stata accettabile come base primaria per una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di prodotti biologici (BLA) finalizzata all’approvazione accelerata di AMT-130 per la malattia di Huntington. Inoltre, la FDA intende concordare il disegno dello studio di conferma prima della presentazione della BLA, compresa la valutazione di un controllo concomitante basato sulla terapia standard di cura anziché su una procedura simulata. La FDA ha comunicato che collaborerà il più rapidamente possibile con uniQure a tal fine. La Società si impegna a condurre lo studio di conferma senza indugi e prevede di concordare ulteriormente con la FDA i dettagli di tale studio prima della presentazione della BLA. La Società intende presentare la BLA nel terzo trimestre del 2026.

“L’annuncio odierno riflette il risultato verso cui abbiamo lavorato nel corso del nostro costante dialogo normativo con la FDA, e siamo profondamente grati per il sincero impegno dimostrato dalla FDA nel rispondere alle esigenze non soddisfatte degli americani affetti dalla malattia di Huntington”, ha dichiarato Matt Kapusta, amministratore delegato di uniQure. “La FDA ha riconosciuto che i nostri attuali dati clinici possono supportare la presentazione a breve termine di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (BLA) e si è impegnata a collaborare rapidamente con noi per concordare il disegno dello studio di conferma richiesto. La coerenza e la solidità dei dati clinici generati fino ad oggi ci danno grande fiducia nel potenziale del prodotto di fare davvero la differenza per i pazienti. Rimaniamo concentrati sull’obiettivo di rendere AMT-130 disponibile ai pazienti e alle loro famiglie nel modo più rapido e responsabile possibile, sia negli Stati Uniti che a livello globale.”

La Società prevede di ricevere il verbale definitivo entro 30 giorni dalla recente riunione di tipo B.

L'AMT-130 ha ottenuto dalla FDA la designazione di "Terapia avanzata per la medicina rigenerativa" (RMAT) – la prima designazione RMAT per la malattia di Huntington – oltre alle designazioni di "Terapia innovativa" e "Procedura accelerata".

Informazioni sul programma clinico di fase I/II di AMT-130

uniQure sta conducendo due studi clinici multicentrici di Fase I/II, a dose crescente, per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e i segnali di efficacia esplorativa di AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington. Sulla base delle interazioni con la FDA, è stato concordato che i dati delle coorti 1 e 2 degli studi di Fase I/II potrebbero essere confrontati con un controllo esterno abbinato al punteggio di propensione derivato dalla serie di dati sulla storia naturale di Enroll-HD, secondo un piano di analisi statistica prespecificata, che potrebbe servire come base primaria per la presentazione di un BLA.

Nello studio statunitense, un totale di 26 pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale sono stati randomizzati al trattamento (n=6 a basso dosaggio; n=10 ad alto dosaggio) o a una procedura simulata (sham) (n=10). I pazienti trattati hanno ricevuto una singola somministrazione di AMT-130 tramite un sistema neurochirurgico stereotassico potenziato dalla convezione e guidato dalla risonanza magnetica, direttamente nello striato (caudato e putamen). Lo studio consiste in un periodo centrale in cieco di 12 mesi seguito da un follow-up a lungo termine in aperto dei pazienti trattati per cinque anni. Altri quattro pazienti del gruppo di controllo sono passati al trattamento. Lo studio europeo di fase 1b/2 in aperto su AMT-130 ha arruolato 13 pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale (n=6 a basso dosaggio; n=7 ad alto dosaggio).

Una terza coorte ha arruolato altri 12 pazienti in centri situati negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. Questa coorte è stata randomizzata per valutare entrambe le dosi di AMT-130 in combinazione con la terapia immunosoppressiva, utilizzando l’attuale procedura consolidata di somministrazione stereotassica.

Una quarta coorte con sede negli Stati Uniti, che ha arruolato sei pazienti, sta valutando l’AMT-130 ad alto dosaggio in pazienti con volumi striatali inferiori rispetto a quelli dei pazienti arruolati nelle coorti precedenti.

Ulteriori dettagli sono disponibili su www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Informazioni sulla malattia di Huntington

La malattia di Huntington è una malattia neurodegenerativa rara ed ereditaria che provoca sintomi motori quali la corea, anomalie comportamentali e declino cognitivo, con conseguente progressivo deterioramento fisico e mentale. La malattia è una condizione autosomica dominante caratterizzata da un’espansione della ripetizione CAG nel primo esone del gene huntingtina, che causa la produzione e l’aggregazione di proteine anomale nel cervello. Circa 75.000 persone sono affette dalla malattia di Huntington negli Stati Uniti¹ , nell’Unione Europea² e nel Regno Unito³, mentre centinaia di migliaia di altre sono a rischio di ereditare la malattia. Nonostante la chiara eziologia della malattia di Huntington, attualmente non esistono terapie approvate per ritardarne l’insorgenza o rallentarne la progressione.

Informazioni su uniQure

uniQure sta mantenendo la promessa della terapia genica: trattamenti singoli con risultati potenzialmente curativi. L’approvazione della terapia genica di uniQure per l’emofilia B – un risultato storico frutto di oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico – rappresenta una pietra miliare nel campo della medicina genomica e inaugura un nuovo approccio terapeutico per i pazienti affetti da emofilia. uniQure sta ora portando avanti una pipeline di terapie geniche proprietarie per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Huntington, dall’epilessia del lobo temporale refrattaria, dalla malattia di Fabry e da altre patologie gravi. www.uniQure.com

Dichiarazioni previsionali di uniQure

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act e della Sezione 21E dell’Exchange Act. Tutte le dichiarazioni diverse dai fatti storici sono dichiarazioni previsionali, spesso indicate da termini quali “anticipare”, “ritenere”, “potrebbe”, “stabilire”, “stimare”, “prevedere”, “obiettivo”, “intendere”, “auspicare”, “potrebbe”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “proiettare”, “cercare”, “dovrebbe”, “sarà”, “sarebbe” ed espressioni simili, nonché le forme negative di tali termini. Le dichiarazioni previsionali si basano sulle convinzioni e sulle ipotesi del management e sulle informazioni a disposizione del management esclusivamente alla data della presente relazione. Esempi di tali dichiarazioni previsionali includono, a titolo non esaustivo, dichiarazioni relative a: i piani della Società di condurre uno studio di conferma, compresi il disegno, tempistica, gli endpoint e il braccio di controllo di tale studio, nonché all’allineamento con la FDA in merito a tale studio prima della presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (BLA), il potenziale utilizzo di un braccio di controllo con terapia standard concomitante anziché una procedura simulata, e le aspettative relative alla tempistica della presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (BLA) e all’ottenimento dell’approvazione accelerata di AMT-130. I risultati effettivi della Società potrebbero differire in modo sostanziale da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali per molte ragioni. Tali rischi e incertezze includono, tra gli altri: i rischi relativi alle sperimentazioni cliniche di Fase I/II di AMT-130 condotte dalla Società, compreso il rischio che tali sperimentazioni non riescano a fornire dati sufficienti a sostenere l’ulteriore sviluppo clinico o l’approvazione normativa; il rischio che la FDA giunga infine alla conclusione che i dati degli studi di Fase I/II non siano sufficienti a sostenere una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (BLA) o un’approvazione accelerata; il rischio che diventino disponibili ulteriori dati sui pazienti che portino a un’interpretazione diversa da quella derivata dalle analisi dei dati del terzo anno; i rischi relativi alle interazioni della Società con le autorità regolatorie, che potrebbero influire sull’avvio, sui tempi e sull’andamento delle sperimentazioni cliniche e sui percorsi verso l’approvazione regolatoria; se le misurazioni che la Società sta valutando siano considerate misurazioni robuste e sensibili della progressione della malattia; se la designazione RMAT, la designazione di terapia innovativa (Breakthrough Therapy) o qualsiasi percorso accelerato, qualora concessi, porteranno all’approvazione regolatoria; la capacità della Società di condurre e finanziare eventuali studi di conferma richiesti per AMT-130; la capacità della Società di portare a termine con successo eventuali studi di conferma richiesti per AMT-130; il rischio che l’approvazione accelerata, se concessa, possa essere soggetta a requisiti post-approvazione difficili o costosi da soddisfare; la capacità della Società di continuare a sviluppare e mantenere l’infrastruttura e il personale necessari per raggiungere i propri obiettivi; l’efficacia della Società nella gestione delle sperimentazioni cliniche attuali e future e dei processi normativi; la capacità della Società di dimostrare i benefici terapeutici dei propri candidati alla terapia genica nelle sperimentazioni cliniche; il continuo sviluppo e l’accettazione delle terapie geniche; la capacità della Società di ottenere, mantenere e proteggere la propria proprietà intellettuale; e la capacità della Società di finanziare le proprie operazioni e di raccogliere capitale aggiuntivo secondo necessità e a condizioni accettabili. Tali rischi e incertezze sono descritti in modo più dettagliato nella sezione “Fattori di rischio” dei documenti periodici depositati dalla Società presso la Securities & Exchange Commission degli Stati Uniti (“SEC”), tra cui la Relazione annuale sul Modulo 10-K depositata presso la SEC il 2 marzo 2026, la Relazione trimestrale sul Modulo 10-Q depositata presso la SEC il 5 maggio 2026 e in altri documenti che la Società presenta di volta in volta alla SEC. Alla luce di tali rischi, incertezze e altri fattori, non si deve fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali e, salvo quanto richiesto dalla legge, la Società non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni previsionali, anche qualora in futuro dovessero rendersi disponibili nuove informazioni.

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