Il nuovo studio di conferma “PRECISE-HD” sulla pridopidina nella malattia di Huntington è pronto ad avviare il reclutamento a giugno

Data di pubblicazione: 07/07/2026

Cara comunità HD,

Vorremmo fornire un aggiornamento sulla conferma PRECISE-HD studio (Studio di fase 3 sulla pridopidina volto a determinare l’impatto clinico e la sicurezza nella malattia di Huntington (HD)), uno studio clinico globale volto a valutare il farmaco sperimentale pridopidina nelle persone affette dalla malattia di Huntington. Lo studio è stato ora inserito nell'elenco di www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Tenendo conto dei risultati degli studi precedenti, dei numerosi contributi provenienti dalla comunità dei pazienti e da quella scientifica, nonché dei pareri delle autorità regolatorie, lo studio PRECISE-HD mira a raccogliere dati importanti sull’efficacia e la sicurezza della pridopidina ed è concepito per generare dati solidi a ulteriore sostegno della valutazione regolatoria. L’avvio dei centri è in corso e si prevede che il reclutamento dei partecipanti abbia inizio nei primi centri negli Stati Uniti nel giugno 2026, seguiti, nel corso dell'anno, da siti in altri paesi, con un'implementazione graduale.

Che cos’è lo studio PRECISE-HD?

Attualmente non esistono trattamenti approvati in grado di rallentare o arrestare la progressione della malattia di Huntington.

PRECISE-HD è uno studio clinico di fase 3 di conferma volto a valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale pridopidina (somministrato sotto forma di capsule per via orale due volte al giorno) in persone affette da malattia di Huntington. Il disegno dello studio è stato definito sulla base di ricerche precedenti, dei contributi della comunità dei malati di Huntington e delle discussioni con le autorità regolatorie.

Lo studio prevede di reclutare 400 persone che convivono con la malattia di Huntington, in fase da iniziale a intermedia (definita come punteggio della Capacità Funzionale Totale (TFC) compreso tra 7 e 13) e con un Punteggio Motorio Totale (TMS) ≥20, ovvero persone che hanno manifestato alterazioni motorie o un impatto sulla capacità di svolgere autonomamente le attività quotidiane. Questa popolazione è stata selezionata per consentire una valutazione adeguata di qualsiasi potenziale effetto della terapia sulla progressione della malattia rispetto al placebo.

Il progetto PRECISE-HD si articolerà in due fasi successive:

Fase 1 — Studio controllato con placebo (52 settimane): Ai partecipanti verrà somministrata la pridopidina oppure un placebo (metà riceverà la pridopidina e metà il placebo). Né i partecipanti né i loro medici sapranno quale dei due farmaci verrà somministrato.

Fase 2 — Estensione in aperto (104 settimane): A tutti i partecipanti (idonei), indipendentemente dal trattamento ricevuto durante la Fase 1, verrà somministrata la pridopidina per due anni, consentendo ai ricercatori di valutare gli effetti a lungo termine per un periodo complessivo fino a tre anni.

Lo studio valuterà una serie di esiti correlati alla malattia di Huntington, con l’endpoint primario rappresentato dalla variazione, dal basale alla settimana 52, del punteggio combinato della Scala Unificata di Valutazione della Malattia di Huntington (cUHDRS). Verranno inoltre misurati diversi altri endpoint, tra cui la funzionalità, le capacità motorie, le funzioni cognitive, il linguaggio e la qualità della vita, insieme alla sicurezza e alla tollerabilità della pridopidina.

Si prevede che lo studio venga condotto in un massimo di 75 centri di ricerca in tutto il mondo, tra cui Stati Uniti, Unione Europea, Regno Unito e Canada. Il reclutamento dovrebbe iniziare nei primi centri statunitensi nel giugno 2026, per poi proseguire progressivamente nei centri di altri paesi nel corso dell’anno.

Chi desiderasse ulteriori informazioni su PRECISE-HD può rivolgersi al proprio neurologo o a uno specialista in MH. È inoltre possibile contattare l’associazione locale di sostegno ai pazienti affetti da MH per ricevere ulteriore orientamento e sostegno. I requisiti di ammissibilità, le procedure dello studio e gli eventuali rischi e benefici saranno illustrati dal team di ricerca presso i centri di studio durante la procedura di consenso informato.

Che cos’è la pridopidina?

La pridopidina è un farmaco sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono state ancora stabilite; i partecipanti potrebbero trarre beneficio dalla partecipazione a questo studio oppure no.

Esercita la sua azione attivando una proteina presente nel cervello denominata recettore sigma-1 (S1R) ed è spesso definita come agonista dell’S1R. È stato dimostrato che l’S1R svolge un ruolo nella stimolazione di molteplici vie neuroprotettive compromesse nelle malattie neurodegenerative, come la MH. In questo studio verranno valutati gli effetti clinici della pridopidina sulla progressione della MH.

Ad oggi, oltre 1.600 persone hanno ricevuto la pridopidina nell’ambito di studi clinici — la maggior parte dei quali relativi alla malattia di Huntington — e alcuni partecipanti sono stati sottoposti al trattamento attivo per un periodo fino a sette anni. In tutti questi studi, la pridopidina ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità generalmente favorevoleⁱ.

Chi finanzia lo studio PRECISE-HD?

PRECISE-HD è stata intrapresa da Prilenia e Ferrer, che stanno sviluppando congiuntamente la pridopidina nell’ambito di una partnership. Prilenia è un’azienda biofarmaceutica privata guidata da un impegno incrollabile verso l’eccellenza scientifica e l’accelerazione dei progressi a beneficio delle persone affette dalla malattia di Huntington (HD), dalla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e da altre patologie neurodegenerative. Ferrer è un'azienda farmaceutica internazionale certificata B Corp che utilizza la propria attività per promuovere la giustizia sociale e offre soluzioni innovative per malattie potenzialmente letali in oltre cento paesi, con un'attenzione sempre maggiore rivolta alle malattie neurologiche rare.

Prilenia e Ferrer stanno inoltre valutando la pridopidina nell'ambito di uno studio di fase 3 sulla SLA.

Per ulteriori informazioni sulle aziende, visitate il sito www.prilenia.com o www.ferrer.com.

Per ulteriori informazioni su PRECISE-HD, visita il sito www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) e il sito web dello studio PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) sarà lanciato a breve.

⚠ Nota importante
La pridopidina è un farmaco sperimentale e non è stata approvata da alcuna autorità regolatoria. La sua sicurezza ed efficacia non sono ancora state stabilite. Il presente aggiornamento ha scopo puramente informativo e non costituisce un parere medico. Si prega di consultare il proprio medico curante prima di prendere qualsiasi decisione in merito al trattamento o alla partecipazione a uno studio clinico.

Comunicato stampa