Dimitri Poffé (Explore for Huntington) mostra la sua avventura in un nuovo documentario

La comunità HD conosce già troppo bene le avventure di Dimitri Poffé e ora le conoscerà anche il mondo. Il viaggiatore francese che sta compiendo un viaggio in bicicletta attraverso tutto il Sud America per sensibilizzare l'opinione pubblica sulla malattia di Huntington avrà ora un documentario personale per raccontare il suo viaggio. Un epico viaggio di 18.000 chilometri (11.200 miglia) Leggi tutto...

PTC Therapeutics condivide i dati positivi ad interim dello studio clinico PIVOT-HD su pazienti affetti da malattia di Huntington

Versione in PDF del 21 giugno 2023 - Riduzione dose-dipendente dei livelli ematici di proteina Huntingtin (HTT) a 12 settimane - Profilo di tollerabilità favorevole senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o picchi di NfL - Conference call e webcast si terranno il 21 giugno alle ore 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 giugno 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. Leggi tutto...

uniQure annuncia un aggiornamento sulla sperimentazione clinica statunitense di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ AMT-130 continua a essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~ ~ I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzione conservata rispetto al basale e benefici clinici rispetto alla storia naturale della malattia ~ ~ La catena leggera del neurofilamento (NfL) nel liquido cerebrospinale (CSF) è risultata inferiore al basale a 24 mesi nei pazienti trattati con AMT-130. Leggi tutto...

PRILENIA ANNUNCIA I RISULTATI DELLO STUDIO PROOF-HD: RISULTATI PROMETTENTI, MA CONTRASTANTI!

Oggi, 25 aprile, Prilenia ha annunciato i risultati dello studio clinico PROOF-HD per la malattia di Huntington. Alcuni dei partecipanti hanno mostrato benefici significativi dal farmaco Pridopidine, mentre altri non ne hanno tratto alcun beneficio. Si tratta di un risultato promettente, perché per la prima volta disponiamo di un farmaco che dimostra di avere effetti sulla progressione della malattia, sulle funzioni cognitive e motorie e sulla capacità di adattamento. Leggi tutto...

HSG e HD-CAB collaborano per fornire un comitato consultivo globale per i pazienti

Rochester, NY - 30 marzo 2023 - L'Huntington Study Group (HSG) insieme alla sua consociata interamente controllata, HSG Clinical Research, Inc. leader mondiale nella conduzione di studi clinici per la malattia di Huntington (HD), ha recentemente collaborato con l'Huntington's Disease - Community Advisory Board (HD-CAB) per fornire un Comitato Consultivo Globale per i Pazienti su Leggi tutto...

Prilenia raggiunge l'ultima visita del paziente nello studio clinico di fase 3 PROOF-HD per la malattia di Huntington

PROOF-HD è l'unico studio in fase avanzata nella malattia di Huntington che ha come obiettivo la progressione clinica; i risultati principali sono attesi per l'inizio del secondo trimestre del 2023 NAARDEN, Paesi Bassi e WALTHAM, Massachusetts, 28 marzo 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi farmaci per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative Leggi tutto...

Giornata della gratitudine di Huntington 2023

Caro amico, il 23 marzo 1993 gli scienziati hanno annunciato la scoperta del gene che causa la malattia di Huntington (HD). L'annuncio, dopo decenni di ricerca, ha reso evidente la collaborazione tra le "famiglie che vivono con la malattia" e gli "scienziati che lavorano per loro". Questa pietra miliare e questa collaborazione sono state celebrate nelle case, nei laboratori e nelle cliniche. Leggi tutto...

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