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Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Leggi tutto...

Prilenia, un'azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per la pridopidina come trattamento per la malattia di Huntington (HD). Una MAA Leggi tutto...

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", ha dichiarato Walid Abi-Saab, MD, Chief Medical Officer di uniQure. "Riteniamo che questo sia il primo studio clinico di un farmaco in fase di sperimentazione a essere stato condotto su un campione di pazienti. Leggi tutto...

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la proteina huntingtina mutante (mHTT) tossica e preserva la proteina huntingtina di tipo selvatico (wtHTT) sana nei soggetti affetti dalla malattia di Huntington. Risultati della sperimentazione Nell'analisi è stato confrontato Leggi tutto...

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove l'mHTT si è ridotto di 21% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Inoltre, il trattamento con PTC518 ha portato a una riduzione di Leggi tutto...

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando l'HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) è stata misurata la differenza tra 29 volontari sani e 40 partecipanti affetti da HD. Come risultato secondario, lo studio ha misurato la sicurezza e la tollerabilità di SURVEYOR. Leggi tutto...

Oggi la comunità Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure di aver ricevuto la "designazione" di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) per la terapia genica sperimentale AMT-130 nella malattia di Huntington è più che promettente", afferma il presidente di IHA, Svein Olaf Olsen. La "licenza" RMAT si basa su Leggi tutto...