Prilenia Achieves Last Patient Last Visit in Phase 3 PROOF-HD Clinical Study for Huntington’s Disease

PROOF-HD is the only late-stage study in Huntington’s disease targeting clinical progression; topline results expected in early Q2 2023 NAARDEN, Netherlands and WALTHAM, Mass., 28 March 2023 – Prilenia Therapeutics B.V., a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases Leggi tutto...

L'Organizzazione MENA per le malattie rare e l'Associazione Internazionale Huntington uniscono le forze in una collaborazione unica!

In una svolta fondamentale, l'Organizzazione MENA per le Malattie Rare e l'Associazione Internazionale Huntington hanno firmato un memorandum d'intesa durante il meeting annuale dell'Organizzazione MENA per le Malattie Rare 2023, dal 3 al 5 marzo a Dubai. "L'Associazione Internazionale Huntington è lieta di collaborare con l'Organizzazione MENA per le Malattie Rare, che si occuperà di Leggi tutto...

La comunità delle malattie rare si riunisce per pubblicare un libro in occasione della Giornata delle malattie rare, il 28 febbraio.

La malattia di Huntington è stata immersa nella segretezza e nella paura per generazioni, lasciando le persone della comunità senza voce. Questo libro cambia le cose. Gli eroi della malattia di Huntington presenta ventisei persone provenienti da nove Paesi che condividono con coraggio le loro storie personali di vita nell'ombra di questa malattia. Così facendo Leggi tutto...

L'Associazione Internazionale Huntington riceve una donazione molto generosa

L'Associazione Internazionale Huntington ha ricevuto una donazione molto generosa. Dietro la donazione c'è un donatore norvegese. Egli desidera rimanere anonimo. Il denaro è destinato a una nuova posizione presso l'ufficio dell'IHA a Lisbona e viene dato a questa condizione. La nuova posizione rafforzerà il lavoro dell'IHA in relazione alla malattia. Leggi tutto...

uniQure ha annunciato di aver ripreso l'arruolamento di pazienti a dosi più elevate nello studio AMT-130

Un messaggio alla comunità della malattia di Huntington da parte di uniQure Cari membri della comunità della malattia di Huntington, questa mattina uniQure ha pubblicato un comunicato stampa che includeva un aggiornamento sul nostro studio clinico dell'AMT-130 (il nome del farmaco in studio) per la malattia di Huntington (HD). Leggi tutto...

Wave Life Sciences annuncia un aggiornamento positivo dallo studio di Fase 1b/2a SELECT-HD con risultati iniziali che indicano un coinvolgimento del bersaglio allele-selettivo con WVE-003 nella Malattia di Huntington

20 settembre 2022 alle 7:30 AM EDT Versione PDF Le dosi singole di WVE-003 appaiono generalmente sicure e ben tollerate La proteina huntingtina mutante (mHTT) nel liquor è stata ridotta in seguito a dosi singole di 30 o 60 mg; la riduzione media della mHTT in entrambe le coorti è stata di 22% (riduzione mediana 30%) rispetto al basale 85 giorni dopo la dose singola. Leggi tutto...

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