Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Leggi tutto...
Toronto student writes book so others will treat her grandpa kindly December 11, 2024 — Toronto, Ontario, Canada Most people have never heard of Huntington’s disease. This lack of awareness means people living with this rare condition are often misunderstood and mistreated, especially in the medical system. Bloopy the Alien Leggi tutto...
Ieri uniQure ha pubblicato un comunicato stampa in cui annuncia l'allineamento con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense sugli elementi chiave di un percorso di approvazione accelerato per il programma AMT-130 di uniQure nella malattia di Huntington. I punti salienti sono i seguenti: - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti concorda sul fatto che i dati dei programmi in corso Leggi tutto...
Dimitri Poffé è un membro già noto della comunità HD. Dopo essere risultato positivo alla malattia di Huntington, Dimitri ha intrapreso un viaggio in bicicletta attraverso il Sud America. In questo progetto, chiamato Explore for Huntington, Dimitri ha visitato diverse associazioni e famiglie affette da HD, cercando di sensibilizzare l'opinione pubblica sulla malattia. "Il presente è diretto da Leggi tutto...
2 dicembre 2024 - PTC riceverà $1,0B in contanti al momento del closing -- PTC ha diritto a ricevere fino a $1,9B in milestone di sviluppo, regolatorie e di vendita -- PTC condividerà i profitti negli Stati Uniti e royalties a due cifre graduali sulle vendite nette al di fuori degli Stati Uniti -- Novartis assumerà le responsabilità globali di sviluppo, produzione e commercializzazione dopo il completamento della porzione controllata con placebo del programma di sperimentazione. Leggi tutto...
Lo studio di Fase 2 DIMENSION non ha raggiunto l'endpoint primario Dalzanemdor è stato generalmente ben tollerato; non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza Sulla base di questi dati, la Società non prevede un ulteriore sviluppo di dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 20 novembre 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) ha annunciato oggi i risultati principali dello studio di Fase 2 DIMENSION. Leggi tutto...
COMUNICATO STAMPA - 25 ottobre 2024, Mosca, Idaho, USASiamo lieti di annunciare il lancio di un nuovo libro sulla malattia di Huntington (HD) intitolato "Livable Lives: Conversazioni con la comunità della malattia di Huntington, di Christy Dearien, con una prefazione di Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy condivide la storia della sua famiglia sulla malattia di Huntington. Leggi tutto...
Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica di tipo 1 e in malattie simili con espansione della tripletta, annuncia oggi il successo della chiusura della sua serie da 35 milioni di sterline (circa $43 milioni). Leggi tutto...
PTC518 è un farmaco orale che riduce la produzione della proteina Huntingtin mutata che causa la progressione della malattia. I programmi con designazione Fast Track possono beneficiare di interazioni precoci con la FDA e possono essere ammessi alla revisione prioritaria e all'approvazione accelerata. Questo fa seguito alla pubblicazione dei dati ad interim a 12 mesi dello studio di Fase 2 di PTC che Leggi tutto...
Prilenia, un'azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per la pridopidina come trattamento per la malattia di Huntington (HD). Una MAA Leggi tutto...
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