Categoria: Notizie

Un aggiornamento da LoQus23

LoQus23 Therapeutics è una società di biotecnologie che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD), della distrofia miotonica di tipo [...]

Nuovo studio POINT-HD di fase 1

Avvio del nuovo studio POINT-HD di fase 1 per un approccio selettivo alla riduzione della huntingtina Cari leader della comunità Huntington, in seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sui nostri sforzi di ricerca, siamo lieti di comunicarvi che […]

Sintesi della “Riunione della piattaforma EHDN sui risultati topline di uniQure: Disaggregazione dei risultati fino ad ora”

Varsavia, 19 novembre 2025. Cari membri, come forse saprete, ieri l'European Huntington's Disease Network (EHDN) ha organizzato un seminario sui risultati topline di uniQure, un'azienda farmaceutica che [...]

uniQure fornisce un aggiornamento normativo su AMT-130 per la malattia di Huntington

3 novembre 2025 Cara comunità della malattia di Huntington, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa in cui annunciamo che uniQure ha ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense durante un recente incontro pre-Biologics [...]

ADORE-DH - Potenziale terapia con cellule staminali

ADORE-DH è stato uno studio di Fase II su una potenziale terapia a base di cellule staminali per l'HD. Sponsorizzato da AZIDUS Brasil (un'organizzazione di ricerca clinica a servizio completo), questo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo mirava a [...]

uniQure annuncia risultati positivi dallo studio pivotale di fase I/II di AMT-130 in pazienti con malattia di Huntington

24 settembre 2025 Versione PDF ~ Lo studio pivotale ha raggiunto l'endpoint primario; AMT-130 ad alte dosi ha dimostrato un rallentamento della malattia 75% statisticamente significativo a 36 mesi, misurato con il cUHDRS, rispetto a una propensione [...]

Skyhawk riporta i dati sulla coorte C

In data odierna, Skyhawk ha fornito il seguente aggiornamento sulla Parte C dello studio di Fase 1 SKY-0515. --Cari amici e colleghi di Skyhawk, siamo lieti di annunciare oggi la [...]

Prilenia e Ferrer forniscono un aggiornamento sul processo regolatorio europeo per la Pridopidina nella malattia di Huntington

25 luglio 2025 NAARDEN, Paesi Bassi & WALTHAM, Mass. & BARCELLONA, Spagna-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. e Ferrer hanno annunciato oggi che il Comitato per i medicinali dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) [...]

Huntington Academy, una nuova piattaforma di e-learning dedicata alla HD, è ora disponibile

L'Associazione Europea Huntington, con il sostegno di una sovvenzione dell'Unione Europea e in collaborazione con la Ligue Huntington Francophone Belge, l'Associazione Huntington Bulgara e l'ACHE [...]

Lo studio PTC518 PIVOT-HD raggiunge l'endpoint primario

5 maggio 2025 Versione PDF - Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario con un abbassamento dose-dipendente della proteina HTT nel sangue alla settimana 12 - - Tendenze favorevoli dose-dipendenti in tutte le scale cliniche nella fase 2 [...]