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Oltre a essere un ambasciatore dell'Organizzazione giovanile per la malattia di Huntington (HDYO), Ashley Clarke è un sostenitore dell'HD-Community Advisory Board (HD-CAB), un gruppo che rappresenta la voce dei pazienti nella progettazione e nella conduzione degli studi clinici. A seguito di una riunione del comitato consultivo HD-CAB con uniQure nel 2022 Ashley Leggi tutto...

Jasmine e Sai sono studenti liceali statunitensi. Sono due giovani determinati a fare la differenza e a ispirare altri a seguirli. Un'iniziativa di raccolta fondi da loro creata e gestita ha recentemente raccolto l'incredibile cifra di $2000 per la malattia di Huntington. Sebbene inizialmente avessero in mente di valorizzare Leggi tutto...

Dopo essere stata approvata dalla Camera dei Deputati l'anno scorso, la proposta di legge 5060/13 è stata finalmente pubblicata nella Gazzetta Ufficiale dell'Unione il 21 giugno scorso, istituendo il 27 settembre come Giornata nazionale di sensibilizzazione sulla malattia di Huntington. L'istituzione di questa giornata è stata ufficializzata dal Presidente Leggi tutto...

La comunità HD conosce già troppo bene le avventure di Dimitri Poffé e ora le conoscerà anche il mondo. Il viaggiatore francese che sta compiendo un viaggio in bicicletta attraverso tutto il Sud America per sensibilizzare l'opinione pubblica sulla malattia di Huntington avrà ora un documentario personale per raccontare il suo viaggio. Un epico viaggio di 18.000 chilometri (11.200 miglia) Leggi tutto...

La MENA Organization for Rare Diseases annuncia il terzo incontro annuale, MENA Organization for Rare Diseases Annual Meeting & Exhibition 2024, che si terrà al Movenpick Grand Al Bustan Dubai dall'1 al 4 febbraio 2024. Questa conferenza sarà il più grande evento per le malattie rare nella regione e Leggi tutto...

Versione in PDF del 21 giugno 2023 - Riduzione dose-dipendente dei livelli ematici di proteina Huntingtin (HTT) a 12 settimane - Profilo di tollerabilità favorevole senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o picchi di NfL - Conference call e webcast si terranno il 21 giugno alle ore 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 giugno 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. Leggi tutto...

~ AMT-130 continua a essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~ ~ I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzione conservata rispetto al basale e benefici clinici rispetto alla storia naturale della malattia ~ ~ La catena leggera del neurofilamento (NfL) nel liquido cerebrospinale (CSF) è risultata inferiore al basale a 24 mesi nei pazienti trattati con AMT-130. Leggi tutto...

Oggi, 15 giugno, è la Giornata Nazionale della Malattia di Huntington in Portogallo. Per onorare questa data speciale, abbiamo un messaggio dell'associazione portoghese, Associação Portuguesa de Doentes de Huntington (APDH) Oggi che ricorre la Giornata Nazionale della Malattia di Huntington, vogliamo dirvi alcune parole che desideriamo trasmettervi. Leggi tutto...

È il mese di maggio della consapevolezza! Ogni anno, la comunità mondiale della malattia di Huntington si unisce durante il mese di maggio in una missione condivisa per sensibilizzare le migliaia di persone colpite dalla malattia di Huntington (HD). Quest'anno vogliamo far sentire la voce della comunità mondiale e offrire loro uno spazio sicuro per Leggi tutto...

Oggi, 25 aprile, Prilenia ha annunciato i risultati dello studio clinico PROOF-HD per la malattia di Huntington. Alcuni dei partecipanti hanno mostrato benefici significativi dal farmaco Pridopidine, mentre altri non ne hanno tratto alcun beneficio. Si tratta di un risultato promettente, perché per la prima volta disponiamo di un farmaco che dimostra di avere effetti sulla progressione della malattia, sulle funzioni cognitive e motorie e sulla capacità di adattamento. Leggi tutto...