Notizie - Pagina 2 - Associazione Internazionale Huntington

IROS, Prilenia e International Huntington's Disease Association collaborano al primo studio sulla malattia di Huntington (HD) nella regione MENA

Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti; 19 giugno 2024: IROS, un'organizzazione di ricerca a contratto con sede ad Abu Dhabi (parte del gruppo M42), ha collaborato con Prilenia Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, e con l'International Huntington's Disease Association (IHA) per pianificare il primo studio clinico in assoluto sulla malattia di Huntington (HD) negli Emirati Arabi Uniti e nella regione MENA, Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 6 mesiLuglio 11, 2024 fa

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uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", ha dichiarato Walid Abi-Saab, MD, Chief Medical Officer di uniQure. "Riteniamo che questo sia il primo studio clinico di un farmaco in fase di sperimentazione a essere stato condotto su un campione di pazienti. Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 6 mesiLuglio 9, 2024 fa

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Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la proteina huntingtina mutante (mHTT) tossica e preserva la proteina huntingtina di tipo selvatico (wtHTT) sana nei soggetti affetti dalla malattia di Huntington. Risultati della sperimentazione Nell'analisi è stato confrontato Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 7 mesiGiugno 25, 2024 fa

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PTC ha annunciato oggi i promettenti risultati a 12 mesi dello studio di Fase 2 PIVOT-HD su PTC518 orale.

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove l'mHTT si è ridotto di 21% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Inoltre, il trattamento con PTC518 ha portato a una riduzione di Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 7 mesiGiugno 20, 2024 fa

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Lo studio di fase 2 di Sage Therapeutics rafforza l'impatto cognitivo della malattia di Huntington

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando l'HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) è stata misurata la differenza tra 29 volontari sani e 40 partecipanti affetti da HD. Come risultato secondario, lo studio ha misurato la sicurezza e la tollerabilità di SURVEYOR. Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 7 mesiGiugno 14, 2024 fa

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Aggiornamento dal Medio Oriente e dal Nord Africa

Il mese scorso, il presidente dell'IHA Svein Olaf Olsen ha tenuto un discorso sulla malattia di Huntington al MENA Congress for Rare Diseases di Abu Dhabi. Ha parlato dell'urgente necessità di istituire un centro di eccellenza neurodegenerativa nella regione e di promuovere la ricerca clinica. Questo si allinea perfettamente con l'intenzione della regione di Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 8 mesiGiugno 3, 2024 fa

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La FDA concede a uniQure la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)

Oggi la comunità Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure di aver ricevuto la "designazione" di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) per la terapia genica sperimentale AMT-130 nella malattia di Huntington è più che promettente", afferma il presidente di IHA, Svein Olaf Olsen. La "licenza" RMAT si basa su Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 8 mesiGiugno 3, 2024 fa

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Programma di psicoterapia online gratuito per persone con HD

I medici dell'Università di Reading (Regno Unito) hanno sviluppato un programma di psicoterapia online gratuito per le persone affette dalla Malattia di Huntington. Il programma fa parte di un progetto di ricerca che analizza il modo in cui le persone con HD (sintomatiche o pre-sintomatiche) gestiscono la loro vita quotidiana. Maggiori dettagli qui. Se conoscete qualcuno che vorrebbe Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 8 mesiMaggio 15, 2024 fa

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Finanziata in Pakistan una nuova associazione per la malattia di Huntington - HDSOP

Fondazione della Società per la Malattia di Huntington del Pakistan 24 aprile 2024 La scorsa settimana è stata creata un'altra associazione nazionale. La Società pakistana per la malattia di Huntington (HDSOP) si è unita al crescente elenco di organizzazioni dedicate a migliorare la vita delle persone affette dalla malattia di Huntington. L'iniziativa è stata sostenuta dall'International Huntington Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 9 mesiAprile 24, 2024 fa

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SOM Biotech completa il processo di reclutamento nello studio di Fase IIb sul trattamento della corea nella malattia di Huntington

SOM Biotech, società di ricerca e sviluppo di farmaci in fase clinica basata su una piattaforma proprietaria di intelligenza artificiale (SOMAIPRO®), è lieta di annunciare che è stato completato il reclutamento dello studio clinico di Fase IIb con SOM3355 come trattamento della corea di Huntington. Dopo uno studio di Fase IIa in cui la Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, 9 mesiAprile 11, 2024 fa