Categoria: Notizie

Dodicenne pubblica un libro per bambini sulla malattia di Huntington

Studente di Toronto scrive un libro per far sì che gli altri trattino gentilmente suo nonno 11 dicembre 2024 - Toronto, Ontario, Canada La maggior parte delle persone non ha mai sentito parlare della malattia di Huntington. Questa mancanza di consapevolezza [...]

UniQure annuncia l'allineamento con la FDA sugli elementi chiave del percorso di approvazione accelerata per AMT-130

Ieri uniQure ha pubblicato un comunicato stampa in cui annunciava l'allineamento con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense sugli elementi chiave di un percorso di approvazione accelerata per il programma AMT-130 di uniQure nella malattia di Huntington [...]

"The Present", documentario con Dimitri Poffé, è ora disponibile su Youtube

Dimitri Poffé è un membro già noto della comunità HD. Dopo essere risultato positivo alla malattia di Huntington, Dimitri ha intrapreso un viaggio in bicicletta attraverso il Sud America. In questo progetto, chiamato Explore [...]

PTC Therapeutics stipula un accordo globale di licenza e collaborazione con Novartis per il programma PTC518 sulla malattia di Huntington

2 dicembre 2024 - PTC riceverà $1,0B in contanti al momento della chiusura - PTC ha diritto a ricevere fino a $1,9B in milestone di sviluppo, regolamentazione e vendita - PTC condividerà gli utili negli Stati Uniti e [...]

Sage Therapeutics cessa lo sviluppo di dalzanemdor nell'HD

Lo studio di Fase 2 DIMENSION non ha raggiunto l'endpoint primario Dalzanemdor è stato generalmente ben tollerato; non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza Sulla base di questi dati, la Società non prevede [...]

Il potere del partenariato. La Svizzera e la Cina danno l'esempio.

In questo video, il professor Jean-Marc Burgunder, responsabile del centro per la Malattia di Huntington (HD) di Berna, Svizzera, e Xi Cao, presidente dell'Associazione cinese per l'HD, parlano dei benefici [...]

Vite vivibili - un nuovo libro che mette in luce le storie di persone colpite dall'HD in tutto il mondo

COMUNICATO STAMPA - 25 ottobre 2024, Mosca, Idaho, USASiamo lieti di annunciare il lancio di un nuovo libro sulla malattia di Huntington (HD) intitolato "Livable Lives: Conversazioni con i malati di Huntington [...]

LoQus23 Therapeutics annuncia un finanziamento di 35 milioni di sterline per far progredire un nuovo farmaco volto a inibire l'espansione somatica nella malattia di Huntington

Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica [...]

La FDA concede la designazione Fast Track al programma PTC518 per la malattia di Huntington

PTC518 è un farmaco orale che riduce la produzione della proteina Huntingtin mutata che causa la progressione della malattia. I programmi con designazione Fast Track possono beneficiare di interazioni precoci con la FDA e possono essere [...]

La Pridopidina di Prilenia per la malattia di Huntington è stata accettata per la revisione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa

Prilenia, una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha presentato una domanda di commercializzazione europea [...]