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L'Organizzazione MENA per le malattie rare e l'Associazione Internazionale Huntington uniscono le forze in una collaborazione unica!

In una svolta fondamentale, l'Organizzazione MENA per le Malattie Rare e l'Associazione Internazionale Huntington hanno firmato un memorandum d'intesa durante il meeting annuale dell'Organizzazione MENA per le Malattie Rare 2023, dal 3 al 5 marzo a Dubai. "L'Associazione Internazionale Huntington è lieta di collaborare con l'Organizzazione MENA per le Malattie Rare, che si occuperà di Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

La comunità delle malattie rare si riunisce per pubblicare un libro in occasione della Giornata delle malattie rare, il 28 febbraio.

La malattia di Huntington è stata immersa nella segretezza e nella paura per generazioni, lasciando le persone della comunità senza voce. Questo libro cambia le cose. Gli eroi della malattia di Huntington presenta ventisei persone provenienti da nove Paesi che condividono con coraggio le loro storie personali di vita nell'ombra di questa malattia. Così facendo Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

L'Associazione Internazionale Huntington riceve una donazione molto generosa

L'Associazione Internazionale Huntington ha ricevuto una donazione molto generosa. Dietro la donazione c'è un donatore norvegese. Egli desidera rimanere anonimo. Il denaro è destinato a una nuova posizione presso l'ufficio dell'IHA a Lisbona e viene dato a questa condizione. La nuova posizione rafforzerà il lavoro dell'IHA in relazione alla malattia. Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

uniQure ha annunciato di aver ripreso l'arruolamento di pazienti a dosi più elevate nello studio AMT-130

Un messaggio alla comunità della malattia di Huntington da parte di uniQure Cari membri della comunità della malattia di Huntington, questa mattina uniQure ha pubblicato un comunicato stampa che includeva un aggiornamento sul nostro studio clinico dell'AMT-130 (il nome del farmaco in studio) per la malattia di Huntington (HD). Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

Wave Life Sciences annuncia un aggiornamento positivo dallo studio di Fase 1b/2a SELECT-HD con risultati iniziali che indicano un coinvolgimento del bersaglio allele-selettivo con WVE-003 nella Malattia di Huntington

20 settembre 2022 alle 7:30 AM EDT Versione PDF Le dosi singole di WVE-003 appaiono generalmente sicure e ben tollerate La proteina huntingtina mutante (mHTT) nel liquor è stata ridotta in seguito a dosi singole di 30 o 60 mg; la riduzione media della mHTT in entrambe le coorti è stata di 22% (riduzione mediana 30%) rispetto al basale 85 giorni dopo la dose singola. Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

uniQure annuncia un aggiornamento sulla coorte a basso dosaggio nello studio clinico di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ Trattamento generalmente ben tollerato senza problemi significativi di sicurezza legati ad AMT-130 nei pazienti trattati fino a un anno di follow-up ~ Riduzione media di 53,8% di HTT mutante (mHTT) osservata nel liquido spinale cerebrale (CSF) a 12 mesi nei pazienti valutabili trattati con AMT-130 ~ Neurofilamenti leggeri Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

Annexon Biosciences aggiorna i risultati della sperimentazione

ANNEXON BIOSCIENCES HA COMUNICATO I RISULTATI DELLA FASE 2 DELLA PROVA CLINICA CHE DIMOSTRANO L'INIBIZIONE DEL COMPLEMENTO CLASSICO IN PRIMA PUNTATA ASSOCIATA A BENEFICI CLINICI NELLA MALATTIA DI HUNTINGTON Il 7 giugno Annexon, azienda biofarmaceutica in fase clinica che sta sviluppando una nuova classe di farmaci per i pazienti affetti da patologie autoimmuni, neurodegenerative e oftalmiche mediate dal complemento classico, ha annunciato un promettente risultato finale. Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa
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