Categoria: Notizie

Il potere del partenariato. La Svizzera e la Cina danno l'esempio.

In questo video, il professor Jean-Marc Burgunder, responsabile del centro per la Malattia di Huntington (HD) di Berna, Svizzera, e Xi Cao, presidente dell'Associazione cinese per l'HD, parlano dei benefici [...]

Vite vivibili - un nuovo libro che mette in luce le storie di persone colpite dall'HD in tutto il mondo

COMUNICATO STAMPA - 25 ottobre 2024, Mosca, Idaho, USASiamo lieti di annunciare il lancio di un nuovo libro sulla malattia di Huntington (HD) intitolato "Livable Lives: Conversazioni con i malati di Huntington [...]

LoQus23 Therapeutics annuncia un finanziamento di 35 milioni di sterline per far progredire un nuovo farmaco volto a inibire l'espansione somatica nella malattia di Huntington

Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica [...]

La FDA concede la designazione Fast Track al programma PTC518 per la malattia di Huntington

PTC518 è un farmaco orale che riduce la produzione della proteina Huntingtin mutata che causa la progressione della malattia. I programmi con designazione Fast Track possono beneficiare di interazioni precoci con la FDA e possono essere [...]

La Pridopidina di Prilenia per la malattia di Huntington è stata accettata per la revisione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa

Prilenia, una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha presentato una domanda di commercializzazione europea [...]

IROS, Prilenia e International Huntington's Disease Association collaborano al primo studio sulla malattia di Huntington (HD) nella regione MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 giugno 2024: IROS, un'organizzazione di ricerca a contratto con sede ad Abu Dhabi (parte del gruppo M42), ha stretto una partnership con Prilenia Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, e l'International [...]

uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", [...]

Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la tossicità della huntingtina mutante (mHTT) [...]

PTC ha annunciato oggi i promettenti risultati a 12 mesi dello studio di Fase 2 PIVOT-HD su PTC518 orale.  

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove [...]

Lo studio di fase 2 di Sage Therapeutics rafforza l'impatto cognitivo della malattia di Huntington

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) hanno misurato la differenza [...]