uniQure annuncia un aggiornamento sugli studi clinici di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ I pazienti trattati con AMT-130 continuano a mostrare evidenza di una funzione neurologica preservata con potenziali benefici clinici dose-dipendenti rispetto a una storia naturale della malattia corrispondente ai criteri di inclusione ~ ~ La media [...]
Dare potere alle comunità : Un riassunto delle recenti iniziative dell'Associazione brasiliana di Huntington (ABH)

L'Associazione Brasiliana Huntington (ABH - Associação Brasil Huntington) è incredibilmente attiva e ha portato avanti numerose iniziative per la comunità . Questo livello di impegno è fondamentale perché non [...]
Ashley Clarke, HD Advocate, condivide la sua esperienza nella sede centrale di uniQure

Oltre ad essere un ambasciatore dell'Organizzazione dei Giovani con Malattia di Huntington (HDYO), Ashley Clarke è un sostenitore dell'HD-Community Advisory Board (HD-CAB), un gruppo che rappresenta i pazienti [...]
Rise Against Huntington's: come due giovani liceali hanno raccolto $2000 per la malattia di Huntington

Jasmine e Sai sono studenti liceali statunitensi. Sono due giovani determinati a fare la differenza e a ispirare altri a seguirli. Un'iniziativa di raccolta fondi [...]
Istituita ufficialmente in Brasile la Giornata nazionale della malattia di Huntington

Dopo essere stata approvata dalla Camera dei Deputati lo scorso anno, la proposta di legge 5060/13 è stata finalmente pubblicata nella Gazzetta Ufficiale dell'Unione il 21 giugno scorso, istituendo [...]
Dimitri Poffé (Explore for Huntington) mostra la sua avventura in un nuovo documentario

La comunità HD conosce già troppo bene le avventure di Dimitri Poffé e ora le conoscerà anche il mondo. Il viaggiatore francese sta compiendo un viaggio in bicicletta attraverso tutto il Sud America per [...]
Riunione ed esposizione annuale dell'Organizzazione MENA per le malattie rare 2024

La MENA Organization for Rare Diseases annuncia il terzo incontro annuale, MENA Organization for Rare Diseases Annual Meeting & Exhibition 2024, che si terrà al Movenpick Grand Al Bustan Dubai [...]
PTC Therapeutics condivide i dati positivi ad interim dello studio clinico PIVOT-HD su pazienti affetti da malattia di Huntington

21 giugno 2023 Versione PDF - Abbassamento dose-dipendente dei livelli ematici di proteina Huntingtin (HTT) a 12 settimane -- Profilo di tollerabilità favorevole senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o picchi di NfL - - Conferenza [...]
uniQure annuncia un aggiornamento sulla sperimentazione clinica statunitense di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ AMT-130 continua ad essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~ I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzione conservata rispetto al basale e benefici clinici rispetto alla storia naturale [...]
Giornata nazionale della malattia di Huntington in Portogallo

Oggi, 15 giugno, è la Giornata nazionale della malattia di Huntington in Portogallo. Per onorare questa data speciale, abbiamo un messaggio dell'associazione portoghese Associação Portuguesa de Doentes de Huntington (APDH) [...]