Categoria: Ricerca

uniQure fornisce un aggiornamento normativo su AMT-130 per la malattia di Huntington

3 novembre 2025 Cara comunità della malattia di Huntington, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa in cui annunciamo che uniQure ha ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense durante un recente incontro pre-Biologics [...]

ADORE-DH - Potenziale terapia con cellule staminali

ADORE-DH è stato uno studio di Fase II su una potenziale terapia a base di cellule staminali per l'HD. Sponsorizzato da AZIDUS Brasil (un'organizzazione di ricerca clinica a servizio completo), questo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo mirava a [...]

uniQure annuncia risultati positivi dallo studio pivotale di fase I/II di AMT-130 in pazienti con malattia di Huntington

24 settembre 2025 Versione PDF ~ Lo studio pivotale ha raggiunto l'endpoint primario; AMT-130 ad alte dosi ha dimostrato un rallentamento della malattia 75% statisticamente significativo a 36 mesi, misurato con il cUHDRS, rispetto a una propensione [...]

Skyhawk riporta i dati sulla coorte C

In data odierna, Skyhawk ha fornito il seguente aggiornamento sulla Parte C dello studio di Fase 1 SKY-0515. --Cari amici e colleghi di Skyhawk, siamo lieti di annunciare oggi la [...]

Prilenia e Ferrer forniscono un aggiornamento sul processo regolatorio europeo per la Pridopidina nella malattia di Huntington

25 luglio 2025 NAARDEN, Paesi Bassi & WALTHAM, Mass. & BARCELLONA, Spagna-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. e Ferrer hanno annunciato oggi che il Comitato per i medicinali dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) [...]

Lo studio PTC518 PIVOT-HD raggiunge l'endpoint primario

5 maggio 2025 Versione PDF - Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario con un abbassamento dose-dipendente della proteina HTT nel sangue alla settimana 12 - - Tendenze favorevoli dose-dipendenti in tutte le scale cliniche nella fase 2 [...]

UniQure annuncia che la FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa ad AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ Designazione di terapia innovativa basata su evidenze cliniche di studi di fase I/II che dimostrano un significativo rallentamento della progressione della malattia ~ Aggiornamento normativo aggiuntivo e indicazioni sulla richiesta di licenza biologica [...]

Aggiornamento sullo studio di fase II GENERATION HD2

Roche ha annunciato il proseguimento dello studio clinico di fase II GENERATION HD2 che valuta il tominersen in soggetti con segni precoci della malattia di Huntington. A seguito di un'analisi ad interim effettuata da un comitato indipendente, non [...]

SOM Biotech annuncia i risultati dello studio di Fase 2b

SOM Biotech presenta i risultati dello studio di Fase 2b con SOM3355 che dimostrano un profilo unico con forti miglioramenti della corea nei pazienti affetti da Malattia di Huntington e un profilo sicuro senza sonnolenza, [...]

PTC Therapeutics stipula un accordo globale di licenza e collaborazione con Novartis per il programma PTC518 sulla malattia di Huntington

2 dicembre 2024 - PTC riceverà $1,0B in contanti al momento della chiusura - PTC ha diritto a ricevere fino a $1,9B in milestone di sviluppo, regolamentazione e vendita - PTC condividerà gli utili negli Stati Uniti e [...]