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Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Leggi tutto...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Leggi tutto...

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la proteina huntingtina mutante (mHTT) tossica e preserva la proteina huntingtina di tipo selvatico (wtHTT) sana nei soggetti affetti dalla malattia di Huntington. Risultati della sperimentazione Nell'analisi è stato confrontato Leggi tutto...

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove l'mHTT si è ridotto di 21% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Inoltre, il trattamento con PTC518 ha portato a una riduzione di Leggi tutto...

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando l'HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) è stata misurata la differenza tra 29 volontari sani e 40 partecipanti affetti da HD. Come risultato secondario, lo studio ha misurato la sicurezza e la tollerabilità di SURVEYOR. Leggi tutto...

Oggi la comunità Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure di aver ricevuto la "designazione" di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) per la terapia genica sperimentale AMT-130 nella malattia di Huntington è più che promettente", afferma il presidente di IHA, Svein Olaf Olsen. La "licenza" RMAT si basa su Leggi tutto...

Gli scienziati del Weizmann Institute di Israele hanno pubblicato i risultati di uno studio sugli animali che promette molto bene per il trattamento della malattia di Huntington. Hanno scoperto che due piccole molecole, chiamate SPI-24 e SPI-77, sono in grado di ridurre efficacemente l'espressione dell'huntingtina mutante nel cervello, lasciando il gene normale Leggi tutto...

~ I pazienti trattati con AMT-130 continuano a mostrare l'evidenza di una funzione neurologica preservata con potenziali benefici clinici dose-dipendenti rispetto a una storia naturale della malattia corrispondente ai criteri di inclusione ~ ~ L'NfL CSF medio continua a mostrare tendenze favorevoli con i pazienti a basso dosaggio al di sotto del valore basale a 30 mesi e i pazienti ad alto dosaggio vicino al valore basale Leggi tutto...