Categoria: Ricerca

Lo studio PTC518 PIVOT-HD raggiunge l'endpoint primario

5 maggio 2025 Versione PDF - Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario con un abbassamento dose-dipendente della proteina HTT nel sangue alla settimana 12 - - Tendenze favorevoli dose-dipendenti in tutte le scale cliniche nella fase 2 [...]

UniQure annuncia che la FDA ha concesso la designazione di terapia innovativa ad AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ Designazione di terapia innovativa basata su evidenze cliniche di studi di fase I/II che dimostrano un significativo rallentamento della progressione della malattia ~ Aggiornamento normativo aggiuntivo e indicazioni sulla richiesta di licenza biologica [...]

Aggiornamento sullo studio di fase II GENERATION HD2

Roche ha annunciato il proseguimento dello studio clinico di fase II GENERATION HD2 che valuta il tominersen in soggetti con segni precoci della malattia di Huntington. A seguito di un'analisi ad interim effettuata da un comitato indipendente, non [...]

SOM Biotech annuncia i risultati dello studio di Fase 2b

SOM Biotech presenta i risultati dello studio di Fase 2b con SOM3355 che dimostrano un profilo unico con forti miglioramenti della corea nei pazienti affetti da Malattia di Huntington e un profilo sicuro senza sonnolenza, [...]

PTC Therapeutics stipula un accordo globale di licenza e collaborazione con Novartis per il programma PTC518 sulla malattia di Huntington

2 dicembre 2024 - PTC riceverà $1,0B in contanti al momento della chiusura - PTC ha diritto a ricevere fino a $1,9B in milestone di sviluppo, regolamentazione e vendita - PTC condividerà gli utili negli Stati Uniti e [...]

Sage Therapeutics cessa lo sviluppo di dalzanemdor nell'HD

Lo studio di Fase 2 DIMENSION non ha raggiunto l'endpoint primario Dalzanemdor è stato generalmente ben tollerato; non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza Sulla base di questi dati, la Società non prevede [...]

LoQus23 Therapeutics annuncia un finanziamento di 35 milioni di sterline per far progredire un nuovo farmaco volto a inibire l'espansione somatica nella malattia di Huntington

Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica [...]

La Pridopidina di Prilenia per la malattia di Huntington è stata accettata per la revisione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa

Prilenia, una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha presentato una domanda di commercializzazione europea [...]

uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", [...]

Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la tossicità della huntingtina mutante (mHTT) [...]