uniQure annuncia un aggiornamento sugli studi clinici di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ I pazienti trattati con AMT-130 continuano a mostrare l'evidenza di una funzione neurologica preservata con potenziali benefici clinici dose-dipendenti rispetto a una storia naturale della malattia corrispondente ai criteri di inclusione ~ ~ L'NfL CSF medio continua a mostrare tendenze favorevoli con i pazienti a basso dosaggio al di sotto del valore basale a 30 mesi e i pazienti ad alto dosaggio vicino al valore basale Leggi tutto...

PTC Therapeutics condivide i dati positivi ad interim dello studio clinico PIVOT-HD su pazienti affetti da malattia di Huntington

Versione in PDF del 21 giugno 2023 - Riduzione dose-dipendente dei livelli ematici di proteina Huntingtin (HTT) a 12 settimane - Profilo di tollerabilità favorevole senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o picchi di NfL - Conference call e webcast si terranno il 21 giugno alle ore 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 giugno 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. Leggi tutto...

uniQure annuncia un aggiornamento sulla sperimentazione clinica statunitense di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ AMT-130 continua a essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~ ~ I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzione conservata rispetto al basale e benefici clinici rispetto alla storia naturale della malattia ~ ~ La catena leggera del neurofilamento (NfL) nel liquido cerebrospinale (CSF) è risultata inferiore al basale a 24 mesi nei pazienti trattati con AMT-130. Leggi tutto...

PRILENIA ANNUNCIA I RISULTATI DELLO STUDIO PROOF-HD: RISULTATI PROMETTENTI, MA CONTRASTANTI!

Oggi, 25 aprile, Prilenia ha annunciato i risultati dello studio clinico PROOF-HD per la malattia di Huntington. Alcuni dei partecipanti hanno mostrato benefici significativi dal farmaco Pridopidine, mentre altri non ne hanno tratto alcun beneficio. Si tratta di un risultato promettente, perché per la prima volta disponiamo di un farmaco che dimostra di avere effetti sulla progressione della malattia, sulle funzioni cognitive e motorie e sulla capacità di adattamento. Leggi tutto...

Prilenia raggiunge l'ultima visita del paziente nello studio clinico di fase 3 PROOF-HD per la malattia di Huntington

PROOF-HD è l'unico studio in fase avanzata nella malattia di Huntington che ha come obiettivo la progressione clinica; i risultati principali sono attesi per l'inizio del secondo trimestre del 2023 NAARDEN, Paesi Bassi e WALTHAM, Massachusetts, 28 marzo 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi farmaci per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative Leggi tutto...

uniQure ha annunciato di aver ripreso l'arruolamento di pazienti a dosi più elevate nello studio AMT-130

Un messaggio alla comunità della malattia di Huntington da parte di uniQure Cari membri della comunità della malattia di Huntington, questa mattina uniQure ha pubblicato un comunicato stampa che includeva un aggiornamento sul nostro studio clinico dell'AMT-130 (il nome del farmaco in studio) per la malattia di Huntington (HD). Leggi tutto...

Wave Life Sciences annuncia un aggiornamento positivo dallo studio di Fase 1b/2a SELECT-HD con risultati iniziali che indicano un coinvolgimento del bersaglio allele-selettivo con WVE-003 nella Malattia di Huntington

20 settembre 2022 alle 7:30 AM EDT Versione PDF Le dosi singole di WVE-003 appaiono generalmente sicure e ben tollerate La proteina huntingtina mutante (mHTT) nel liquor è stata ridotta in seguito a dosi singole di 30 o 60 mg; la riduzione media della mHTT in entrambe le coorti è stata di 22% (riduzione mediana 30%) rispetto al basale 85 giorni dopo la dose singola. Leggi tutto...

uniQure annuncia un aggiornamento sulla coorte a basso dosaggio nello studio clinico di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ Trattamento generalmente ben tollerato senza problemi significativi di sicurezza legati ad AMT-130 nei pazienti trattati fino a un anno di follow-up ~ Riduzione media di 53,8% di HTT mutante (mHTT) osservata nel liquido spinale cerebrale (CSF) a 12 mesi nei pazienti valutabili trattati con AMT-130 ~ Neurofilamenti leggeri Leggi tutto...

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