Categoria: Ricerca

PTC Therapeutics stipula un accordo globale di licenza e collaborazione con Novartis per il programma PTC518 sulla malattia di Huntington

2 dicembre 2024 - PTC riceverà $1,0B in contanti al momento della chiusura - PTC ha diritto a ricevere fino a $1,9B in milestone di sviluppo, regolamentazione e vendita - PTC condividerà gli utili negli Stati Uniti e [...]

Sage Therapeutics cessa lo sviluppo di dalzanemdor nell'HD

Lo studio di Fase 2 DIMENSION non ha raggiunto l'endpoint primario Dalzanemdor è stato generalmente ben tollerato; non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza Sulla base di questi dati, la Società non prevede [...]

LoQus23 Therapeutics annuncia un finanziamento di 35 milioni di sterline per far progredire un nuovo farmaco volto a inibire l'espansione somatica nella malattia di Huntington

Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica [...]

La Pridopidina di Prilenia per la malattia di Huntington è stata accettata per la revisione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa

Prilenia, una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha presentato una domanda di commercializzazione europea [...]

uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", [...]

Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la tossicità della huntingtina mutante (mHTT) [...]

PTC ha annunciato oggi i promettenti risultati a 12 mesi dello studio di Fase 2 PIVOT-HD su PTC518 orale.  

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove [...]

Lo studio di fase 2 di Sage Therapeutics rafforza l'impatto cognitivo della malattia di Huntington

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) hanno misurato la differenza [...]

La FDA concede a uniQure la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)

Oggi la comunità di Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure che l'azienda ha ricevuto la "designazione per la terapia genica sperimentale AMT-130" (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) [...]

SOM Biotech completa il processo di reclutamento nello studio di Fase IIb sul trattamento della corea nella malattia di Huntington

SOM Biotech, società di ricerca e sviluppo di farmaci in fase clinica basata su una piattaforma proprietaria di intelligenza artificiale (SOMAIPRO®), è lieta di annunciare che il reclutamento della Fase IIb [...]