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Wave Life Sciences annuncia un aggiornamento positivo dallo studio di Fase 1b/2a SELECT-HD con risultati iniziali che indicano un coinvolgimento del bersaglio allele-selettivo con WVE-003 nella Malattia di Huntington

20 settembre 2022 alle 7:30 AM EDT Versione PDF Le dosi singole di WVE-003 appaiono generalmente sicure e ben tollerate La proteina huntingtina mutante (mHTT) nel liquor è stata ridotta in seguito a dosi singole di 30 o 60 mg; la riduzione media della mHTT in entrambe le coorti è stata di 22% (riduzione mediana 30%) rispetto al basale 85 giorni dopo la dose singola. Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

uniQure annuncia un aggiornamento sulla coorte a basso dosaggio nello studio clinico di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ Trattamento generalmente ben tollerato senza problemi significativi di sicurezza legati ad AMT-130 nei pazienti trattati fino a un anno di follow-up ~ Riduzione media di 53,8% di HTT mutante (mHTT) osservata nel liquido spinale cerebrale (CSF) a 12 mesi nei pazienti valutabili trattati con AMT-130 ~ Neurofilamenti leggeri Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa

Annexon Biosciences aggiorna i risultati della sperimentazione

ANNEXON BIOSCIENCES HA COMUNICATO I RISULTATI DELLA FASE 2 DELLA PROVA CLINICA CHE DIMOSTRANO L'INIBIZIONE DEL COMPLEMENTO CLASSICO IN PRIMA PUNTATA ASSOCIATA A BENEFICI CLINICI NELLA MALATTIA DI HUNTINGTON Il 7 giugno Annexon, azienda biofarmaceutica in fase clinica che sta sviluppando una nuova classe di farmaci per i pazienti affetti da patologie autoimmuni, neurodegenerative e oftalmiche mediate dal complemento classico, ha annunciato un promettente risultato finale. Leggi tutto...

Di Daniela Carvalho, fa
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