Categoria: Ricerca

La scoperta rappresenta una nuova speranza per i pazienti affetti da HD

Gli scienziati del Weizmann Institute di Israele hanno pubblicato i risultati di uno studio sugli animali che promette molto bene per il trattamento della malattia di Huntington. Hanno scoperto che due [...]

uniQure annuncia un aggiornamento sugli studi clinici di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ I pazienti trattati con AMT-130 continuano a mostrare evidenza di una funzione neurologica preservata con potenziali benefici clinici dose-dipendenti rispetto a una storia naturale della malattia corrispondente ai criteri di inclusione ~ ~ La media [...]

PTC Therapeutics condivide i dati positivi ad interim dello studio clinico PIVOT-HD su pazienti affetti da malattia di Huntington

21 giugno 2023 Versione PDF - Abbassamento dose-dipendente dei livelli ematici di proteina Huntingtin (HTT) a 12 settimane -- Profilo di tollerabilità favorevole senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o picchi di NfL - - Conferenza [...]

uniQure annuncia un aggiornamento sulla sperimentazione clinica statunitense di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ AMT-130 continua ad essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~ I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzione conservata rispetto al basale e benefici clinici rispetto alla storia naturale [...]

PRILENIA ANNUNCIA I RISULTATI DELLO STUDIO PROOF-HD: RISULTATI PROMETTENTI, MA CONTRASTANTI!

Oggi, 25 aprile, Prilenia ha annunciato i risultati dello studio clinico PROOF-HD per la malattia di Huntington. Alcuni dei partecipanti hanno mostrato benefici significativi dal farmaco Pridopidine, mentre altri non ne hanno tratto alcun beneficio. Questo [...]

Prilenia raggiunge l'ultima visita del paziente nello studio clinico di fase 3 PROOF-HD per la malattia di Huntington

PROOF-HD è l'unico studio in fase avanzata nella malattia di Huntington che ha come obiettivo la progressione clinica; i risultati principali sono attesi per l'inizio del secondo trimestre del 2023 NAARDEN, Paesi Bassi e WALTHAM, Massachusetts, 28 marzo 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., una società [...]

Aggiornamento di Roche/Genentech sullo studio GENERATION HD2

Roche/Genentech annunciano che lo studio di Fase II GENERATION HD2 è ora aperto. Si tratta di un'ottima notizia per la comunità internazionale, dal momento che è previsto che lo studio si svolga in 15 Paesi (Argentina, [...]

Novartis chiude lo studio VIBRANT-HD

Novartis ha comunicato oggi la difficile notizia dell'interruzione dello studio VIBRANT-HD su Branaplam, dopo che alcuni partecipanti hanno manifestato effetti collaterali. Leggi la lettera completa di Novartis Anche se questa notizia [...]

uniQure ha annunciato di aver ripreso l'arruolamento di pazienti a dosi più elevate nello studio AMT-130

Un messaggio alla comunità della malattia di Huntington da parte di uniQure Cari membri della comunità della malattia di Huntington, questa mattina uniQure ha pubblicato un comunicato stampa che includeva un aggiornamento sul nostro studio clinico diAMT-130 [...]

Wave Life Sciences annuncia un aggiornamento positivo dallo studio di Fase 1b/2a SELECT-HD con risultati iniziali che indicano un coinvolgimento del bersaglio allele-selettivo con WVE-003 nella Malattia di Huntington

20 settembre 2022 alle 7:30 AM EDT Versione PDF Singole dosi di WVE-003 appaiono generalmente sicure e ben tollerate La proteina huntingtina mutante (mHTT) nel CSF si è ridotta in seguito a singole dosi di 30 [...]