Categoria: Ricerca

Lo studio di fase 2 di Sage Therapeutics rafforza l'impatto cognitivo della malattia di Huntington

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) hanno misurato la differenza [...]

La FDA concede a uniQure la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)

Oggi la comunità di Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure che l'azienda ha ricevuto la "designazione per la terapia genica sperimentale AMT-130" (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) [...]

SOM Biotech completa il processo di reclutamento nello studio di Fase IIb sul trattamento della corea nella malattia di Huntington

SOM Biotech, società di ricerca e sviluppo di farmaci in fase clinica basata su una piattaforma proprietaria di intelligenza artificiale (SOMAIPRO®), è lieta di annunciare che il reclutamento della Fase IIb [...]

Prilenia prevede di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE per la pridopidina nella malattia di Huntington

Prilenia ha annunciato oggi l'intenzione di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE per l'uso della pridopidina nel trattamento della malattia di Huntington. Secondo il dottor Michael [...]

La scoperta rappresenta una nuova speranza per i pazienti affetti da HD

Gli scienziati del Weizmann Institute di Israele hanno pubblicato i risultati di uno studio sugli animali che promette molto bene per il trattamento della malattia di Huntington. Hanno scoperto che due [...]

uniQure annuncia un aggiornamento sugli studi clinici di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ I pazienti trattati con AMT-130 continuano a mostrare evidenza di una funzione neurologica preservata con potenziali benefici clinici dose-dipendenti rispetto a una storia naturale della malattia corrispondente ai criteri di inclusione ~ ~ La media [...]

PTC Therapeutics condivide i dati positivi ad interim dello studio clinico PIVOT-HD su pazienti affetti da malattia di Huntington

21 giugno 2023 Versione PDF - Abbassamento dose-dipendente dei livelli ematici di proteina Huntingtin (HTT) a 12 settimane -- Profilo di tollerabilità favorevole senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o picchi di NfL - - Conferenza [...]

uniQure annuncia un aggiornamento sulla sperimentazione clinica statunitense di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ AMT-130 continua ad essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~ I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzione conservata rispetto al basale e benefici clinici rispetto alla storia naturale [...]

PRILENIA ANNUNCIA I RISULTATI DELLO STUDIO PROOF-HD: RISULTATI PROMETTENTI, MA CONTRASTANTI!

Oggi, 25 aprile, Prilenia ha annunciato i risultati dello studio clinico PROOF-HD per la malattia di Huntington. Alcuni dei partecipanti hanno mostrato benefici significativi dal farmaco Pridopidine, mentre altri non ne hanno tratto alcun beneficio. Questo [...]

Prilenia raggiunge l'ultima visita del paziente nello studio clinico di fase 3 PROOF-HD per la malattia di Huntington

PROOF-HD è l'unico studio in fase avanzata nella malattia di Huntington che ha come obiettivo la progressione clinica; i risultati principali sono attesi per l'inizio del secondo trimestre del 2023 NAARDEN, Paesi Bassi e WALTHAM, Massachusetts, 28 marzo 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., una società [...]