Ricerca

Vi siete mai chiesti quale sia il vero valore di una partnership tra industria, gruppi di pazienti e comunità di pazienti nell'ambito dello sviluppo dei farmaci? Come persona che è stata coinvolta in ogni settore in momenti diversi della mia vita, posso dirvi di persona che si tratta di una questione molto importante. I gruppi di pazienti e la comunità devono essere coinvolti in tutte le fasi dello sviluppo di un farmaco se vogliamo davvero far progredire la ricerca clinica.

Il mio percorso di difesa dei pazienti è iniziato all'età di 15 anni, quando ho saputo per la prima volta della diagnosi della malattia di Huntington (HD) di mia madre, dopo aver ricevuto diagnosi errate per i primi 5-7 anni del suo percorso. Inizialmente i medici le avevano diagnosticato una forte depressione e sbalzi d'umore, mentre i vicini pensavano che bevesse durante il giorno a causa del suo scarso equilibrio e dei suoi movimenti barcollanti. Tutti questi segni si sono rivelati essere sintomi di HD.

Dopo aver impiegato alcuni anni per elaborare questa nuova normalità, ho deciso di impegnarmi nella comunità, organizzando raccolte di fondi e sensibilizzando l'opinione pubblica sulla HD. Alla fine ho assunto diversi ruoli di leadership in gruppi di pazienti per contribuire a sostenere le esigenze non soddisfatte della comunità HD. A un certo punto ho persino fondato un'organizzazione di pazienti dedicata al sostegno dei giovani adulti affetti da malattie rare e croniche.

Oggi ho il privilegio di supervisionare le attività di advocacy e coinvolgimento dei pazienti per una piccola azienda biotecnologica che opera nell'HD. Ecco cosa ho imparato:

1. I gruppi di pazienti e i membri delle comunità di pazienti svolgono un ruolo cruciale nello sviluppo dei farmaci. Sono coloro che hanno vissuto esperienze dirette e comprendono la malattia in un modo che non si trova nei libri di testo o in laboratorio.

2. Condividendo le loro esperienze di vita con le aziende biotecnologiche e farmaceutiche, i pazienti possono contribuire a plasmare la ricerca in corso, ad esempio quali malattie vengono prese in considerazione, quali endpoint vengono studiati nelle sperimentazioni e come si presenta il successo dal punto di vista dei pazienti. Il feedback può avvenire attraverso la possibilità di parlare con i dipendenti di un'azienda, la progettazione di studi clinici, i materiali didattici, le modalità di diffusione della partecipazione agli studi clinici e molte altre opportunità!

3. Il contributo dei pazienti è importante in ogni fase dello sviluppo di un farmaco, dalla scoperta alla post-approvazione: aiutare i ricercatori a comprendere la malattia, contribuire alla progettazione e alle strategie di reclutamento per gli studi clinici, sostenere l'accesso alle terapie se approvate e condividere le esperienze con le terapie approvate.

Affinché una partnership abbia successo, è necessario che il gruppo di pazienti e i membri della comunità siano coinvolti ponendo domande o alzando la mano per contribuire a far avanzare la ricerca. Sfidare le aziende su ciò che sanno sulle malattie e sullo stato del loro lavoro. Per promuovere l'innovazione, soprattutto nel campo delle malattie rare, ci vuole sicuramente un villaggio. Ancora di più per malattie per le quali non esistono trattamenti. Per coloro che sono già coinvolti in alcune di queste opportunità, grazie per continuare a impegnarsi per contribuire a fare la differenza nello sviluppo dei farmaci!

Seth Rotberg è un leader nazionale dei pazienti, professionista del settore sanitario e oratore TEDx. Dopo che sua madre ha combattuto per 17 anni contro la Malattia di Huntington (HD), Seth ha fatto sua la missione di migliorare l'esperienza dei pazienti nell'assistenza sanitaria. Attualmente supervisiona le attività di advocacy e coinvolgimento dei pazienti presso Prilenia e le opinioni espresse in questo articolo sono quelle di un dipendente Prilenia.

Si prega di notare che questo ospite Il post del blog è sponsorizzato da Prilenia.