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Sarepta Therapeutics annuncia l'approvazione della domanda di sperimentazione clinica per SRP-1005, il suo trattamento sperimentale per la malattia di Huntington

The first-in-human clinical study of SRP-1005, known as INSIGHTT, is expected to begin in the second quarter of 2026 CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Feb. 4, 2026– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), the leader […]

Aggiornamento su SKY-0515

Cari amici della comunità della malattia di Huntington, vorremmo condividere un aggiornamento sulla ricerca in corso su SKY-0515, un farmaco sperimentale in fase di studio per la malattia di Huntington (HD). Una stampa scientifica [...]

Ciò che la mia diagnosi mi ha insegnato sul rallentare con uno scopo

Prima che la malattia di Huntington entrasse nella mia vita, mi muovevo nel mondo a un ritmo che aveva senso per la vita che pensavo di costruire. Mi sono aggrappato all'idea [...]

uniQure annuncia un incontro con la FDA

9 gennaio 2026 7:05 AM EST uniQure annuncia la riunione di tipo A programmata con la FDA LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM, 09 gennaio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), leader [...]

Un aggiornamento da LoQus23

LoQus23 Therapeutics è una società di biotecnologie che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD), della distrofia miotonica di tipo [...]

Nuovo studio POINT-HD di fase 1

Avvio del nuovo studio POINT-HD di fase 1 per un approccio selettivo alla riduzione della huntingtina Cari leader della comunità Huntington, in seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sui nostri sforzi di ricerca, siamo lieti di comunicarvi che […]

Come difendersi da soli in ambito medico

Una delle parti più difficili della convivenza con la malattia di Huntington non sono i sintomi in sé, ma la navigazione nel sistema medico. Dagli appuntamenti frettolosi, all'incomprensione dei sintomi, al dubbio o al rifiuto [...]

Sintesi della “Riunione della piattaforma EHDN sui risultati topline di uniQure: Disaggregazione dei risultati fino ad ora”

Varsavia, 19 novembre 2025. Cari membri, come forse saprete, ieri l'European Huntington's Disease Network (EHDN) ha organizzato un seminario sui risultati topline di uniQure, un'azienda farmaceutica che [...]

Trovare la gratitudine in un corpo che sembra imprevedibile

Ci sono mattine in cui mi sveglio e il mio corpo mi sembra un estraneo. Alcuni giorni i movimenti sono delicati, appena un sussurro sotto la superficie. Altri giorni, arrivano [...]

uniQure fornisce un aggiornamento normativo su AMT-130 per la malattia di Huntington

3 novembre 2025 Cara comunità della malattia di Huntington, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa in cui annunciamo che uniQure ha ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense durante un recente incontro pre-Biologics [...]