PTC518 is an oral medication that reduces the production of the mutated Huntingtin protein that causes disease progression. Programs with Fast Track designation can benefit from early interactions with the FDA, and may be eligible for priority review and accelerated approval. This follows the release of Leggi tutto...
Prilenia, una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha depositato presso l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per Leggi tutto...
Appartengo alla terza generazione di una famiglia colpita dalla Malattia di Huntington, ma solo nel 2024, grazie all'instancabile impegno del mio secondo padre, F. Cook, siamo stati in grado di confermare come la malattia sia entrata nel nostro organismo. Leggi tutto...
Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti; 19 giugno 2024: IROS, un'organizzazione di ricerca a contratto con sede ad Abu Dhabi (parte del gruppo M42), ha collaborato con Prilenia Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, e con l'International Huntington's Disease Association (IHA) per pianificare il primo studio clinico in assoluto Leggi tutto...
"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel CSF a 24 mesi", ha dichiarato Walid Abi-Saab, MD, Chief Medical Officer di uniQure. "Crediamo che Leggi tutto...
Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la proteina huntingtina mutante (mHTT), tossica, e preserva la proteina huntingtina di tipo selvatico (wtHTT), sana, nelle persone che hanno subito una malattia. Leggi tutto...
Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove l'mHTT si è ridotto di 21% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Leggi tutto...
All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando l'HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) è stata misurata la differenza tra 29 volontari sani e 40 partecipanti con HD. Come Leggi tutto...
Il mese scorso, il presidente dell'IHA Svein Olaf Olsen ha tenuto un discorso sulla malattia di Huntington al MENA Congress for Rare Diseases di Abu Dhabi. Ha parlato dell'urgente necessità di istituire un centro di eccellenza per le malattie neurodegenerative nella regione e Leggi tutto...
Oggi la comunità Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure di aver ricevuto la "designazione" di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) per la terapia genica sperimentale AMT-130 nella malattia di Huntington è più che promettente", afferma il Presidente di Uniqure. Leggi tutto...
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