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uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", [...]

Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la tossicità della huntingtina mutante (mHTT) [...]

PTC ha annunciato oggi i promettenti risultati a 12 mesi dello studio di Fase 2 PIVOT-HD su PTC518 orale.  

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove [...]

Lo studio di fase 2 di Sage Therapeutics rafforza l'impatto cognitivo della malattia di Huntington

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) hanno misurato la differenza [...]

Aggiornamento dal Medio Oriente e dal Nord Africa

IHA President Svein Olaf Olsen was keynote speaker on Huntington’s Disease at the MENA Congress for Rare Diseases in Abu Dhabi last month. He spoke of the urgent need to […]

La FDA concede a uniQure la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)

Oggi la comunità di Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure che l'azienda ha ricevuto la "designazione per la terapia genica sperimentale AMT-130" (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) [...]

Noi esistiamo: Tanita Allen racconta la sua lotta per ottenere l'accesso ai test genetici negli Stati Uniti

Nel suo libro di memorie "We Exist", Tanita Allen racconta le difficoltà incontrate nel far diagnosticare correttamente i suoi sintomi come malattia di Huntington. Più volte le è stata fatta una diagnosi errata perché i medici si rifiutavano [...]

Programma di psicoterapia online gratuito per persone con HD

I medici dell'Università di Reading (Regno Unito) hanno sviluppato un programma di psicoterapia online gratuito per le persone affette dalla malattia di Huntington. Il programma fa parte di un progetto di ricerca che studia come le persone [...]

Finanziata in Pakistan una nuova associazione per la malattia di Huntington - HDSOP

Founding of the Huntington’s Disease Society of Pakistan April 24th 2024 Last week another national association was created.  The Huntington’s Disease Society of Pakistan (HDSOP) joined the growing  list of […]

SOM Biotech completa il processo di reclutamento nello studio di Fase IIb sul trattamento della corea nella malattia di Huntington

SOM Biotech, società di ricerca e sviluppo di farmaci in fase clinica basata su una piattaforma proprietaria di intelligenza artificiale (SOMAIPRO®), è lieta di annunciare che il reclutamento della Fase IIb [...]