uniQure ha annunciato di aver ripreso l'arruolamento di pazienti a dosi più elevate nello studio AMT-130

Un messaggio alla comunità della malattia di Huntington da parte di uniQure Cari membri della comunità della malattia di Huntington, questa mattina uniQure ha pubblicato un comunicato stampa che includeva un aggiornamento sul nostro studio clinico diAMT-130 (il nome del farmaco in studio) per la malattia di Huntington (HD). Leggi tutto...

Wave Life Sciences annuncia un aggiornamento positivo dallo studio di Fase 1b/2a SELECT-HD con risultati iniziali che indicano un coinvolgimento del bersaglio allele-selettivo con WVE-003 nella Malattia di Huntington

20 settembre 2022 alle 7:30 AM EDT Versione PDF Le dosi singole di WVE-003 appaiono generalmente sicure e ben tollerate La proteina huntingtina mutante (mHTT) nel liquor è stata ridotta in seguito a dosi singole di 30 o 60 mg; la riduzione media di mHTT in entrambe le coorti era Leggi tutto...

uniQure annuncia un aggiornamento sulla coorte a basso dosaggio nello studio clinico di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

~ Il trattamento è stato generalmente ben tollerato e non sono stati riscontrati problemi di sicurezza significativi legati ad AMT-130 nei pazienti trattati fino a un anno di follow-up ~ Una riduzione media di 53,8% di HTT mutante (mHTT) osservata nel liquido spinale cerebrale (CSF) a 12 mesi Leggi tutto...

Annexon Biosciences aggiorna i risultati della sperimentazione

ANNEXON BIOSCIENCES RIPORTA I RISULTATI DELLA FASE 2 DELLA PROVA CLINICA CHE DIMOSTRANO L'INIBIZIONE DELLA COMPLESSIONE CLASSICA IN PRIMA PUNTATA ASSOCIATA A UN BENEFICIO CLINICO NELLA MALATTIA DI HUNTINGTON Il 7 giugno Annexon, azienda biofarmaceutica in fase clinica che sta sviluppando una nuova classe di farmaci per i pazienti affetti dalla malattia di HUNTINGTON, ha presentato una relazione sulla sua attività di ricerca. Leggi tutto...

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