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Un aggiornamento da LoQus23

LoQus23 Therapeutics è una società di biotecnologie che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD), della distrofia miotonica di tipo [...]

Nuovo studio POINT-HD di fase 1

Avvio del nuovo studio POINT-HD di fase 1 per un approccio selettivo alla riduzione della huntingtina Cari leader della comunità Huntington, in seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sui nostri sforzi di ricerca, siamo lieti di comunicarvi che […]

Come difendersi da soli in ambito medico

Una delle parti più difficili della convivenza con la malattia di Huntington non sono i sintomi in sé, ma la navigazione nel sistema medico. Dagli appuntamenti frettolosi, all'incomprensione dei sintomi, al dubbio o al rifiuto [...]

Sintesi della “Riunione della piattaforma EHDN sui risultati topline di uniQure: Disaggregazione dei risultati fino ad ora”

Varsavia, 19 novembre 2025. Cari membri, come forse saprete, ieri l'European Huntington's Disease Network (EHDN) ha organizzato un seminario sui risultati topline di uniQure, un'azienda farmaceutica che [...]

Trovare la gratitudine in un corpo che sembra imprevedibile

Ci sono mattine in cui mi sveglio e il mio corpo mi sembra un estraneo. Alcuni giorni i movimenti sono delicati, appena un sussurro sotto la superficie. Altri giorni, arrivano [...]

uniQure fornisce un aggiornamento normativo su AMT-130 per la malattia di Huntington

3 novembre 2025 Cara comunità della malattia di Huntington, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa in cui annunciamo che uniQure ha ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense durante un recente incontro pre-Biologics [...]

ADORE-DH - Potenziale terapia con cellule staminali

ADORE-DH è stato uno studio di Fase II su una potenziale terapia a base di cellule staminali per l'HD. Sponsorizzato da AZIDUS Brasil (un'organizzazione di ricerca clinica a servizio completo), questo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo mirava a [...]

Come parlare di HD senza sentirsi un peso

Prima di parlare della malattia di Huntington, spesso ho una pausa nel petto. Non è solo per i fatti che sto soppesando, ma anche per la paura di come atterreranno. Se l'ascoltatore [...]

uniQure annuncia risultati positivi dallo studio pivotale di fase I/II di AMT-130 in pazienti con malattia di Huntington

24 settembre 2025 Versione PDF ~ Lo studio pivotale ha raggiunto l'endpoint primario; AMT-130 ad alte dosi ha dimostrato un rallentamento della malattia 75% statisticamente significativo a 36 mesi, misurato con il cUHDRS, rispetto a una propensione [...]

10 segni di necessità di un reset della cura di sé

Alcuni giorni il mio corpo parla prima che io sia pronto ad ascoltare. Il mio equilibrio vacilla, i miei movimenti si fanno più bruschi, il mio linguaggio sembra più lento a formarsi. Vivere con la malattia di Huntington significa che questi non sono [...]