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Cronaca di una ricerca implacabile: La creazione di una fondazione

Appartengo alla terza generazione di una famiglia colpita dalla malattia di Huntington, ma solo nel 2024, grazie all'instancabile impegno del mio secondo padre, F. Cook, [...]

IROS, Prilenia e International Huntington's Disease Association collaborano al primo studio sulla malattia di Huntington (HD) nella regione MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 giugno 2024: IROS, un'organizzazione di ricerca a contratto con sede ad Abu Dhabi (parte del gruppo M42), ha stretto una partnership con Prilenia Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, e l'International [...]

uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", [...]

Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la tossicità della huntingtina mutante (mHTT) [...]

PTC ha annunciato oggi i promettenti risultati a 12 mesi dello studio di Fase 2 PIVOT-HD su PTC518 orale.  

Al mese 12, l'Huntingtin mutante (mHTT) nel sangue si è ridotto di 22% e 43% rispettivamente per le dosi di 5 mg e 10 mg. Un risultato simile è stato osservato nel liquido cerebrospinale, dove [...]

Lo studio di fase 2 di Sage Therapeutics rafforza l'impatto cognitivo della malattia di Huntington

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) hanno misurato la differenza [...]

Aggiornamento dal Medio Oriente e dal Nord Africa

Il mese scorso, il presidente dell'IHA Svein Olaf Olsen ha tenuto un discorso sulla malattia di Huntington al MENA Congress for Rare Diseases di Abu Dhabi. Ha parlato dell'urgente necessità di [...]

La FDA concede a uniQure la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)

Oggi la comunità di Huntington è molto felice. L'annuncio di Uniqure che l'azienda ha ricevuto la "designazione per la terapia genica sperimentale AMT-130" (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) [...]

Noi esistiamo: Tanita Allen racconta la sua lotta per ottenere l'accesso ai test genetici negli Stati Uniti

Nel suo libro di memorie "We Exist", Tanita Allen racconta le difficoltà incontrate nel far diagnosticare correttamente i suoi sintomi come malattia di Huntington. Più volte le è stata fatta una diagnosi errata perché i medici si rifiutavano [...]

Programma di psicoterapia online gratuito per persone con HD

I medici dell'Università di Reading (Regno Unito) hanno sviluppato un programma di psicoterapia online gratuito per le persone affette dalla malattia di Huntington. Il programma fa parte di un progetto di ricerca che studia come le persone [...]