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Vite vivibili - un nuovo libro che mette in luce le storie di persone colpite dall'HD in tutto il mondo

COMUNICATO STAMPA - 25 ottobre 2024, Mosca, Idaho, USASiamo lieti di annunciare il lancio di un nuovo libro sulla malattia di Huntington (HD) intitolato "Livable Lives: Conversazioni con la comunità della malattia di Huntington, di Christy Dearien, con una prefazione di Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy condivide la storia della sua famiglia sulla malattia di Huntington.

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LoQus23 Therapeutics annuncia un finanziamento di 35 milioni di sterline per far progredire un nuovo farmaco volto a inibire l'espansione somatica nella malattia di Huntington

Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica di tipo 1 e in malattie simili con espansione della tripletta, annuncia oggi il successo della chiusura della sua serie da 35 milioni di sterline (circa $43 milioni).

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La FDA concede la designazione Fast Track al programma PTC518 per la malattia di Huntington

PTC518 è un farmaco orale che riduce la produzione della proteina Huntingtin mutata che causa la progressione della malattia. I programmi con designazione Fast Track possono beneficiare di interazioni precoci con la FDA e possono essere ammessi alla revisione prioritaria e all'approvazione accelerata. Questo fa seguito alla pubblicazione dei dati ad interim a 12 mesi dello studio di Fase 2 di PTC che

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La Pridopidina di Prilenia per la malattia di Huntington è stata accettata per la revisione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa

Prilenia, un'azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata sull'urgente missione di sviluppare nuovi terapeutici per rallentare la progressione delle malattie neurodegenerative e dei disturbi del neurosviluppo, ha presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per la pridopidina come trattamento per la malattia di Huntington (HD). Una MAA

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IROS, Prilenia e International Huntington's Disease Association collaborano al primo studio sulla malattia di Huntington (HD) nella regione MENA

Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti; 19 giugno 2024: IROS, un'organizzazione di ricerca a contratto con sede ad Abu Dhabi (parte del gruppo M42), ha collaborato con Prilenia Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, e con l'International Huntington's Disease Association (IHA) per pianificare il primo studio clinico in assoluto sulla malattia di Huntington (HD) negli Emirati Arabi Uniti e nella regione MENA,

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uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", ha dichiarato Walid Abi-Saab, MD, Chief Medical Officer di uniQure. "Riteniamo che questo sia il primo studio clinico di un farmaco in fase di sperimentazione a essere stato condotto su un campione di pazienti.

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Wave Life Sciences annuncia risultati positivi dallo studio di fase 1b/2a SELECT-HD con la prima dimostrazione clinica dell'abbassamento allele-selettivo dell'huntingtina mutante nella malattia di Huntington

Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la proteina huntingtina mutante (mHTT) tossica e preserva la proteina huntingtina di tipo selvatico (wtHTT) sana nei soggetti affetti dalla malattia di Huntington. Risultati della sperimentazione Nell'analisi è stato confrontato

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Lo studio di fase 2 di Sage Therapeutics rafforza l'impatto cognitivo della malattia di Huntington

All'inizio di questa settimana Sage Therapeutics ha annunciato i risultati dello studio SURVEYOR, che ha quantificato l'impatto cognitivo della malattia di Huntington. Utilizzando l'HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) è stata misurata la differenza tra 29 volontari sani e 40 partecipanti affetti da HD. Come risultato secondario, lo studio ha misurato la sicurezza e la tollerabilità di SURVEYOR.

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LoQus23 Therapeutics annuncia un finanziamento di 35 milioni di sterline per far progredire un nuovo farmaco volto a inibire l'espansione somatica nella malattia di Huntington

Cambridge, Regno Unito, 2 ottobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), un'azienda biotecnologica privata che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'instabilità del DNA e rallentare la neurodegenerazione nella malattia di Huntington, nella distrofia miotonica di tipo 1 e in malattie simili con espansione della tripletta, annuncia oggi il successo della chiusura della sua serie da 35 milioni di sterline (circa $43 milioni).

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PTC518 è un farmaco orale che riduce la produzione della proteina Huntingtin mutata che causa la progressione della malattia. I programmi con designazione Fast Track possono beneficiare di interazioni precoci con la FDA e possono essere ammessi alla revisione prioritaria e all'approvazione accelerata. Questo fa seguito alla pubblicazione dei dati ad interim a 12 mesi dello studio di Fase 2 di PTC che

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La Pridopidina di Prilenia per la malattia di Huntington è stata accettata per la revisione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa

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Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti; 19 giugno 2024: IROS, un'organizzazione di ricerca a contratto con sede ad Abu Dhabi (parte del gruppo M42), ha collaborato con Prilenia Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, e con l'International Huntington's Disease Association (IHA) per pianificare il primo studio clinico in assoluto sulla malattia di Huntington (HD) negli Emirati Arabi Uniti e nella regione MENA,

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uniQure annuncia un aggiornamento positivo dei dati ad interim che dimostrano il rallentamento della progressione della malattia negli studi di Fase I/II di AMT-130 per l'HD

"Siamo molto soddisfatti di questi nuovi dati che dimostrano un rallentamento statisticamente significativo, dose-dipendente, della progressione della malattia di Huntington e una riduzione dell'NfL nel liquor a 24 mesi", ha dichiarato Walid Abi-Saab, MD, Chief Medical Officer di uniQure. "Riteniamo che questo sia il primo studio clinico di un farmaco in fase di sperimentazione a essere stato condotto su un campione di pazienti.

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Oggi Wave Life Sciences ha annunciato i risultati positivi di SELECT-HD, il nostro studio di Fase 1b/2a controllato con placebo che valuta la terapia sperimentale WVE-003. Questi risultati dimostrano che WVE-003 riduce selettivamente la proteina huntingtina mutante (mHTT) tossica e preserva la proteina huntingtina di tipo selvatico (wtHTT) sana nei soggetti affetti dalla malattia di Huntington. Risultati della sperimentazione Nell'analisi è stato confrontato

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