LoQus23 Therapeutics è un'azienda biotecnologica che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD) e della distrofia miotonica di tipo
Avvio della nuova fase 1 dello studio POINT-HD per un approccio selettivo alla riduzione della huntingtina Cari leader della comunità Huntington, in seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sui nostri sforzi di ricerca, siamo lieti di comunicarvi che
Una delle parti più difficili della convivenza con la malattia di Huntington non sono i sintomi in sé, ma la navigazione nel sistema medico. Dagli appuntamenti frettolosi, all'incomprensione dei sintomi, ai dubbi o all'allontanamento dal sistema sanitario...
Varsavia, 19 novembre 2025. Cari soci, come forse saprete, ieri l'European Huntington's Disease Network (EHDN) ha organizzato un seminario sui risultati topline di uniQure, una società farmaceutica che
Ci sono mattine in cui mi sveglio e il mio corpo mi sembra un estraneo. Alcuni giorni i movimenti sono delicati, appena un sussurro sotto la superficie. Altri giorni, arrivano
3 novembre 2025 Cara comunità della malattia di Huntington, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa in cui annunciamo che uniQure ha ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti durante un recente incontro pre-Biologics.
ADORE-DH è stato uno studio di Fase II su una potenziale terapia a base di cellule staminali per l'HD. Sponsorizzato da AZIDUS Brasil (un'organizzazione di ricerca clinica a servizio completo), questo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo aveva l'obiettivo di
Prima di parlare della malattia di Huntington, spesso ho una pausa nel petto. Non è solo per i fatti che sto soppesando, ma anche per il timore di come si presenteranno. Se l'ascoltatore
24 settembre 2025 Versione PDF ~ Lo studio pivotale ha raggiunto l'endpoint primario; AMT-130 ad alte dosi ha dimostrato un rallentamento della malattia 75% statisticamente significativo a 36 mesi, misurato con il cUHDRS, rispetto a un campione di propensione.
Alcuni giorni il mio corpo parla prima che io sia pronto ad ascoltare. Il mio equilibrio vacilla, i miei movimenti si fanno più bruschi, il mio linguaggio sembra più lento a formarsi. Vivere con la malattia di Huntington significa che queste non sono
LoQus23 Therapeutics è un'azienda biotecnologica che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD) e della distrofia miotonica di tipo
Avvio della nuova fase 1 dello studio POINT-HD per un approccio selettivo alla riduzione della huntingtina Cari leader della comunità Huntington, in seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sui nostri sforzi di ricerca, siamo lieti di comunicarvi che
Una delle parti più difficili della convivenza con la malattia di Huntington non sono i sintomi in sé, ma la navigazione nel sistema medico. Dagli appuntamenti frettolosi, all'incomprensione dei sintomi, ai dubbi o all'allontanamento dal sistema sanitario...
Varsavia, 19 novembre 2025. Cari soci, come forse saprete, ieri l'European Huntington's Disease Network (EHDN) ha organizzato un seminario sui risultati topline di uniQure, una società farmaceutica che
Ci sono mattine in cui mi sveglio e il mio corpo mi sembra un estraneo. Alcuni giorni i movimenti sono delicati, appena un sussurro sotto la superficie. Altri giorni, arrivano
3 novembre 2025 Cara comunità della malattia di Huntington, oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa in cui annunciamo che uniQure ha ricevuto un feedback dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti durante un recente incontro pre-Biologics.
ADORE-DH è stato uno studio di Fase II su una potenziale terapia a base di cellule staminali per l'HD. Sponsorizzato da AZIDUS Brasil (un'organizzazione di ricerca clinica a servizio completo), questo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo aveva l'obiettivo di
Prima di parlare della malattia di Huntington, spesso ho una pausa nel petto. Non è solo per i fatti che sto soppesando, ma anche per il timore di come si presenteranno. Se l'ascoltatore
24 settembre 2025 Versione PDF ~ Lo studio pivotale ha raggiunto l'endpoint primario; AMT-130 ad alte dosi ha dimostrato un rallentamento della malattia 75% statisticamente significativo a 36 mesi, misurato con il cUHDRS, rispetto a un campione di propensione.
Alcuni giorni il mio corpo parla prima che io sia pronto ad ascoltare. Il mio equilibrio vacilla, i miei movimenti si fanno più bruschi, il mio linguaggio sembra più lento a formarsi. Vivere con la malattia di Huntington significa che queste non sono
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