
uniQure annuncia un aggiornamento sulla sperimentazione clinica statunitense di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington
~ AMT-130 continua ad essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~ I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzione conservata rispetto al basale e benefici clinici rispetto alla storia naturale







