Il futuro non è mai stato così promettente
È un momento particolarmente entusiasmante per la ricerca sulla malattia di Huntington. Innumerevoli medici e scienziati in tutto il mondo sono attivamente coinvolti in progetti di ricerca e studi clinici nel campo della neurologia in generale e della malattia di Huntington in particolare.
Trovate le ultime notizie sulla ricerca nelle seguenti fonti:
Stato: Attivi e reclutanti
Obiettivi e finalità: Lo scopo principale di questo studio è valutare l'effetto di SAGE-718 sulle prestazioni e sul funzionamento cognitivo in partecipanti con HD.
Posizione: Stati Uniti d'America, Australia, Canada e Regno Unito
Stato: Iscrizioni chiuse
Obiettivi e finalità: KINECT-HD2 è uno studio di rollover in aperto per la continuazione della somministrazione di valbenazina per il trattamento della corea associata alla malattia di Huntington.
Posizione: Stati Uniti d'America e Canada
Stato: Reclutamento
Obiettivi e finalità: Questo è il primo studio che testa AMT-130 negli esseri umani. Lo scopo principale è quello di trovare una dose sicura di AMT-130 negli adulti che sono risultati positivi al gene dell'HD e che presentano un'HD in fase iniziale. Lo studio esaminerà anche il modo in cui l'organismo elabora l'AMT-130 ed esplorerà il modo in cui potrebbe influenzare la progressione della malattia.
Posizione: Germania, Polonia e Regno Unito
Stato: Reclutamento
Obiettivi e finalità: Questo studio valuterà la sicurezza, i biomarcatori e l'efficacia di tominersen rispetto a placebo nei partecipanti con manifestazioni prodromiche e precoci Malattia di Huntington
Posizione: Argentina, Australia, Austria, Canada, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Nuova Zelanda, Polonia, Portogallo, Spagna, Svizzera, Regno Unito, Stati Uniti d'America
Stato: Completato
Obiettivi e finalità: SOM3355 ha completato con successo una sperimentazione di Fase 2a in HD e ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza effetti collaterali neurologici o neuropsichiatrici. Il programma di sperimentazione di Fase 2b ha ricevuto indicazioni dalle discussioni pre-IND con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dal parere scientifico dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).
Posizione: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna, Svizzera, Regno Unito
Stato: Attivo
Obiettivi e finalità: L'obiettivo primario di questo studio è quello di valutare la sicurezza e gli effetti farmacodinamici di PTC518 rispetto al placebo nei partecipanti con HD.
Posizione: Australia, Austria, Canada, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Nuova Zelanda, Spagna, Regno Unito
Stato: Completato
Obiettivi e finalità: Lo studio SELECT-HD è uno studio clinico globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1b/2a, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi intratecali singole e multiple di WVE-003 in persone con diagnosi confermata di HD che si trovano nelle fasi iniziali della malattia e sono portatrici dell'SNP3 in associazione all'espansione della citosina-adenina-guanina (CAG). Ulteriori obiettivi includono la valutazione della farmacocinetica e di endpoint farmacodinamici e clinici esplorativi.
Posizione: Australia, Canada, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Regno Unito
Stato: Completato - in attesa dell'approvazione della pridopidina
Obiettivi e finalità: PROOF-HD è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza della pridopidina nei pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale.
LoQus23 Therapeutics è un'azienda biotecnologica che sta studiando farmaci a piccole molecole in grado di bloccare l'espansione patogena della tripletta che è la causa e il motore della malattia di Huntington (HD), della malattia miotonica e della malattia di Alzheimer.
Avvio della nuova fase 1 dello studio POINT-HD per un approccio selettivo alla riduzione della huntingtina Cari leader della comunità Huntington, in seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sui nostri sforzi di ricerca, siamo lieti di
Varsavia, 19 novembre 2025. Cari membri, come forse saprete, ieri l'European Huntington's Disease Network (EHDN) ha organizzato un seminario sui risultati principali di uniQure, un'azienda farmaceutica
Aggiornamenti sugli studi clinici in corso da EHDN e Enroll-HD 2024 Strasburgo
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