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Ricerca

Il futuro non è mai stato così promettente

È un momento particolarmente entusiasmante per la ricerca sulla malattia di Huntington. Innumerevoli medici e scienziati in tutto il mondo sono attivamente coinvolti in progetti di ricerca e studi clinici nel campo della neurologia in generale e della malattia di Huntington in particolare.

Trovate le ultime notizie sulla ricerca nelle seguenti fonti:

Sperimentazioni cliniche

DIMENSIONE

Stato: Attivi e reclutanti

Obiettivi e finalità: Lo scopo principale di questo studio è valutare l'effetto di SAGE-718 sulle prestazioni e sul funzionamento cognitivo in partecipanti con HD.

Posizione: Stati Uniti d'America, Australia, Canada e Regno Unito

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KINECT-HD2

Stato: Iscrizioni chiuse

Obiettivi e finalità: KINECT-HD2 è uno studio di rollover in aperto per la continuazione della somministrazione di valbenazina per il trattamento della corea associata alla malattia di Huntington.

Posizione: Stati Uniti d'America e Canada

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Studio clinico di fase I/II di AMT-130

Stato: Reclutamento

Obiettivi e finalità: Questo è il primo studio che testa AMT-130 negli esseri umani. Lo scopo principale è quello di trovare una dose sicura di AMT-130 negli adulti che sono risultati positivi al gene dell'HD e che presentano un'HD in fase iniziale. Lo studio esaminerà anche il modo in cui l'organismo elabora l'AMT-130 ed esplorerà il modo in cui potrebbe influenzare la progressione della malattia.

Posizione: Germania, Polonia e Regno Unito

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GENERAZIONE HD2

Stato: Reclutamento

Obiettivi e finalità: Questo studio valuterà la sicurezza, i biomarcatori e l'efficacia di tominersen rispetto a placebo nei partecipanti con manifestazioni prodromiche e precoci Malattia di Huntington

Posizione: Argentina, Australia, Austria, Canada, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Nuova Zelanda, Polonia, Portogallo, Spagna, Svizzera, Regno Unito, Stati Uniti d'America

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SOM3355 per la malattia di Huntington

Stato: Completato

Obiettivi e finalità: SOM3355 ha completato con successo una sperimentazione di Fase 2a in HD e ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza effetti collaterali neurologici o neuropsichiatrici. Il programma di sperimentazione di Fase 2b ha ricevuto indicazioni dalle discussioni pre-IND con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dal parere scientifico dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). 

Posizione: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna, Svizzera, Regno Unito

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PIVOT-HD

Stato: Attivo

Obiettivi e finalità: L'obiettivo primario di questo studio è quello di valutare la sicurezza e gli effetti farmacodinamici di PTC518 rispetto al placebo nei partecipanti con HD.

Posizione: Australia, Austria, Canada, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Nuova Zelanda, Spagna, Regno Unito

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SELECT-HD

Stato: Completato

Obiettivi e finalità: Lo studio SELECT-HD è uno studio clinico globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1b/2a, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi intratecali singole e multiple di WVE-003 in persone con diagnosi confermata di HD che si trovano nelle fasi iniziali della malattia e sono portatrici dell'SNP3 in associazione all'espansione della citosina-adenina-guanina (CAG). Ulteriori obiettivi includono la valutazione della farmacocinetica e di endpoint farmacodinamici e clinici esplorativi. 

Posizione: Australia, Canada, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Regno Unito

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PROOF-HD

Stato: Completato - in attesa dell'approvazione della pridopidina

Obiettivi e finalità: PROOF-HD è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza della pridopidina nei pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale.

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Aggiornamenti sulla ricerca

Aggiornamenti sugli studi clinici in corso da EHDN e Enroll-HD 2024 Strasburgo