ユニキュア社、AMT-130試験において高用量での患者登録を再開すると発表

uniQureからハンチントン病コミュニティへのメッセージ

ハンチントン病コミュニティーの皆様へ。

今朝、uniQureはプレスリリースを発表し、当社の臨床試験の最新情報を発表しました。
ハンチントン病（HD）の治療薬「AMT-130」（治験薬の名前）。
は、本年8月、欧州のフェーズⅡ試験において、高用量での患者登録が完了したことを発表しました。
AMT-130のI/II臨床試験において、試験データ安全性モニタリング委員会（DSMB）が
は、この高用量での患者登録の再開を推奨しています。ということです。
HDの専門医で構成される独立したグループが、入手可能なすべての情報を検討し
と、AMT-130のリスク・ベネフィットを考慮し、進めるに値すると判断しました。

本プログラムは、欧州および米国で実施され、その安全性と有効性を評価するものです。
また、AMT-130の最適な投与量（どの程度の量を投与するか）を決定するのに役立ちます。
が必要な場合、後期臨床試験に進むことができます。また、この研究は初期の
AMT-130のハンチンチンタンパクを低下させる能力、およびそれに関連する効果を評価する。
を持つ。

この夏、uniQureは、その直後に予期せぬ重篤な反応があることを知らされました。
の高用量投与群にAMT-130を投与することを決定しました。その際、DSMBの会合
を検討するため、高用量群の登録を一旦停止することを決定しました。
は、緩和策を決定します。徹底的な調査の後、DSMBは次のように一時停止を解除しています。
に記載されています。詳細は、今朝発表されたuniQureのプレスリリースに掲載されています。それは
なお、3名の患者さんで発生した予期せぬ安全事象は、すべて完全に消失しています。

患者さん、ご家族の皆様、臨床現場の皆様に深く感謝申し上げます。
AMT-130をHDの治療薬として研究する私たちの旅に参加してくれました。あなたの
私たちの使命である「革新的な治療法」の実現は、このような方々の参加があって初めて可能になるのです。私たちは
HDコミュニティとの協力関係を継続し、HDの最新情報をお伝えしていきます。
AMT-130の臨床プログラム。

敬具

ダニエル・レナード
uniQure社 グローバル患者アドボカシー担当シニアディレクター

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