PROOF-HDは、ハンチントン病の臨床進行を対象とした唯一の後期臨床試験であり、トップライン結果は2023年第2四半期初頭に予定されています。

オランダ・ナールデン、マサチューセッツ州・ウォルサム、2023年3月28日 プリレニア・セラピューティクス・ビー・ヴィ(Prilenia Therapeutics B.V.当社は、神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急ミッションとする臨床ステージのバイオテクノロジー企業であり、本日、ハンチントン病(HD)を対象としたグローバル第3相試験であるPROOF-HDの最後の参加者が、ブラインド治療期間の最終訪問を終え、本試験が終了したことを発表しました。また、ほぼすべての患者さん(98%)が、現在進行中のPROOF-HDの非盲検延長試験の継続を選択されました。PROOF-HD試験のトップライン結果は、2023年第2四半期初頭に発表される予定です。

PROOF-HDの研究は、これまでにも ハンチントン研究会(HSG)の臨床研究において世界をリードしています。 エイチディー プリレニアの大切な協力者でもあります。

プリレニア社のCEO兼創業者であるマイケル・R・ヘイデン博士は、「HDの経過を変化させ、HDの影響を受けている人々や家族に希望をもたらすことができる治療法が急務となっています」と述べています。「私たちのチームは、可能な限り早く、この結果を社会に還元できるよう、真摯に取り組んでいます。私たちは、この重要な研究への貢献に対して、ハンチントン研究グループとそのパートナー、研究者、そして最も重要な研究参加者とそのご家族に感謝します。 

PROOF-HDは、HD患者を対象に、高選択的かつ強力なシグマ1受容体(S1R)アゴニストであるプリドピジン(45mg 1日2回、65~78週)の安全性と有効性を評価する第3相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。本試験の目的は、プリドピジンによるHD患者の機能維持能力を評価することであり、主要評価項目は、65週時点における統一ハンチントン病評価尺度-全機能能力(UHDRS-TFC)スコアのベースラインからの変化とした。本試験には499名が登録され、米国、カナダ、オーストリア、チェコ共和国、フランス、ドイツ、イタリア、オランダ、ポーランド、スペイン、英国で実施されました。本試験は、予定通り、予定通り終了しました。

Pridopidineについて

Pridopidine(45mg、1日2回)は、経口の高選択的かつ強力なS1Rアゴニストで、これまでの臨床試験でプラセボと同様の安全性および忍容性プロファイルを示しました。S1Rタンパク質は、脳と脊髄に高発現しており、様々な神経変性疾患において一般的に障害されるいくつかの重要なプロセスを制御しています。プリドピジンによるS1Rの活性化は、神経細胞の機能と生存に不可欠なオートファジー、軸索輸送、ミトコンドリアのエネルギー生産、カルシウムの恒常性など、複数の細胞経路を刺激し、神経保護作用につながると考えられています。

プリレニアは、プリドピジンについて、米国およびEUにおいて、HDおよびALSを対象とした希少疾病用医薬品の指定を受けています。また、プリドピジンはHDの治療薬として米国食品医薬品局(FDA)よりファストトラックの指定を受けています。

ハンチントン研究会について / HSG Clinical Research, Inc.

1993年にニューヨーク州ロチェスターで設立されたハンチントン研究会(HSG)は、世界130以上のHSG認定研究施設に所属する800人以上のハンチントン病の専門家からなる世界初かつ最大の共同ネットワークからなる非営利組織です。HSGの完全子会社であるHSG Clinical Research, Inc.は、HD試験の実施を専門とするフルサービスの臨床研究組織です。また、HSGは、医療専門家や医療従事者向けに、HD患者の治療に関する教育サービスも提供しています。詳細については、以下をご覧ください。 www.huntingtonstudygroup.org。

プリレニアコンタクト
クリスティナ・コッポラ
コーポレートコミュニケーション部長
info@prilenia.com


1件のコメント

ファラナズ・ノール · 4月 27, 2023 2:05 am

このニュースは、私の国イランの高脂血症患者に希望をもたらした。

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