プリレニア、プルーフHD試験の結果を発表：有望だが、結果はまちまち！

本日4月25日、プリレニアは、以下の結果を発表しました。 PROOF-HD ハンチントン病の臨床試験です。参加者の中には、プリドピジンという薬で大きな効果が見られた人もいれば、まったく効果が見られなかった人もいました。 

これは、病気の進行、認知症状、運動症状に対して効果を示す薬剤が初めてできたということであり、有望なことです。 - EHA会長のAstri Arnesenは、「これは素晴らしい前進です」と述べています。 -しかし、治療を受けたすべての被験者に効果があったわけではないという事実は、残念なことでもあります。

プリレニアの試験結果から、重要なメッセージはどれでしょうか？

"正しい方向に進んでいる "と、The President of The 国際ハンティントン協会, Svein Olaf Olsenです。プリレニアの研究結果は、彼らの治療アプローチが安全であり、HDの運動症状や認知症状などの重要な臨床指標に効果があることを示唆しています。

しかし、神経遮断薬などの他の薬と併用すると、ハンチントン病の症状に対するプリドピジンの改善効果が期待できないことが、今回の研究で明らかになったことは重要です。「しかし、プリドピジンは、ハンチントン病がもたらすすべての結果を対象とした薬ではないことも理解しておく必要があります」とSvein Olaf Olsenは述べています。

さらに、プリレニア試験は、主要評価項目であるUnified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacityによる機能能力の改善を達成せず、主要副次評価項目であるComposite Unified Huntington's Disease Rating Scaleの改善も達成しなかったとされています。同社は、これらの評価項目で有意な効果が得られなかったことについて、試験参加者が服用していた他の医薬品と関係がある可能性を示唆しています。

プリレニアは、4月25日付のプレスリリースで、次のように伝えています：

• PROOF-HDにおいて、神経遮断薬およびコレア薬を服用している患者を除外して事前に特定した解析では、疾患進行、運動および認知のアウトカム指標において、プラセボと比較してプリドピジンが臨床的に意味のある、名目上有意な利益とベースラインからの改善を示しました。
• 運動機能の客観的指標であるQ-Motorは、PROOF-HDでプリドピジンを投与された被験者の様々な時点において、確実な有益性を示しました。
• PROOF-HDとHEALEY ALS Platformの両試験において、プリドピジンは重篤な治療関連有害事象を伴わず、良好な忍容性を示しました。
• しかし、PROOF-HDの主要評価項目（Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity）および主要副次評価項目（Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale）は、併用薬による影響がマスクされ、統計的有意差には至りませんでした。
• 当社は、ハンチントン病および筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対するプリドピジンの開発を進めていきます。

HDコミュニティにとって、これは何を意味するのだろうか？薬が発売されるのでしょうか？

スヴェイン・オラフ・オルセンは、「最終的な結論を出すには、まだ早すぎる」と述べています。「HDは複雑な疾患であり、複数の影響力のある特徴を有しています。Pridopidineがすべての面で改善を示さなかったということは、会社がその結果に完全に満足していないことは確かです。でも、ちょっと期待値が高かったのかもしれませんね。HDの症状をすべて解決する薬や、病気を止めることができる薬は出てきませんが、例えば、病気に伴う認知や運動の変化の一部を緩和するのに役立つ薬は出てくるかもしれません。これは良いニュースです」とオルセンは言う。

"すべての種類のがんに効く薬はまだありませんから、これはがん治療の探求と似ています。しかし、私たちはHDの新しい治療薬を開発している最中です。と、オルセン氏は付け加えます。

悔しいですか？ 

"まったく "です。私はもっと何かを期待していた。私も、友人たちと同じように、"ファイナルカット！"を期待していました。"最終的な解決策 "です。私は、いつかHDを治す薬や注射が手に入ると確信しています。しかし、おそらく最初のうちは、HD治療はさまざまな薬を混ぜ合わせたようなものになり、すべての人に合うわけではない薬が手に入るでしょう。プリレニア社のプレスリリースで最も重要な点は、「役に立つ薬がある」ということです。そして、この薬を市場に送り出すために、会社は間違いなく努力を続けるでしょう」と、スヴェイン・オラフ・オルセンは締めくくった。