PTCセラピューティクス社、ハンチントン病患者を対象としたPIVOT-HD臨床試験の良好な中間データを発表

2023年6月21日

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- Dose依存的に血中ハンチンチン（HTT）蛋白濃度を12週で低下させた –
- 治療に関連した重篤な有害事象はなく、良好な忍容性プロファイルであった。 NfLスパイク – 

- 電話会議とウェブキャストを開催 6月21日^スタ 日本時間午前8時 

サウス・プリンフィールド（ニュージャージー州）2023年6月21日PR Newswire＝共同通信JBN】PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、ハンチントン病（HD）患者を対象としたPTC518のPIVOT-HD第2相試験12週間分の中間データを発表した。本試験では、末梢血細胞におけるハンチンチンティン（HTT）タンパク質の濃度が用量依存的に低下することが示され、10mg投与レベルでは変異HTT濃度が平均30%低下しました。さらに、脳脊髄液（CSF）中のPTC518の曝露量は、血漿中の未結合薬レベルと同等かそれ以上であった。

また、PTC518治療は忍容性が高く、治療に関連した重篤な有害事象はなく、末梢神経障害や用量制限毒性も報告されなかった。さらに、髄液中のニューロフィラメント軽鎖タンパク質（NfL）の治療関連スパイクは認められず、PTC518の12週間投与後、髄液中のNfL濃度は全体的に低下する傾向にあった。

「PTCセラピューティクス社の最高経営責任者（CEO）であるマシュー・クライン博士は、「PIVOT-HDの中間解析で、用量依存的なHTT低下、望ましいCSF曝露、良好な忍容性プロファイルが示され、治療に関連した重篤な有害事象やCSF NfL上昇の証拠がないことを示す心強いデータが得られたことを大変嬉しく思います。

PIVOT-HDは国際的なプラセボ対照試験であり、PTC518の薬理作用と薬力学的効果に焦点を当てた最初の12週間のプラセボ対照フェーズと、それに続く9ヶ月間のプラセボ対照フェーズから構成される。本試験では、まず5ミリグラムと10ミリグラムの2つの用量レベルが設定され、3つ目の用量レベルとして最大20ミリグラムまで設定することが可能である。

本日の電話会議とウェブキャスト 
PTCは本日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催し、このニュースについて説明する。お電話でのお問い合わせは ここをクリック をクリックして登録すると、ダイヤルインの詳細が提供されます。遅れを避けるため、電話会議開始の15分前までにダイヤルインすることをお勧めします。ウェブキャストによるカンファレンス・コールは、PTCウェブサイトの投資家向けセクションからアクセスできます。 https://ir.ptcbio.com/events-presentations.本通話のリプレイは、通話終了後約2時間後に視聴可能となり、通話終了後30日間、当社ウェブサイトにアーカイブされます。

PTC518について
PTCは、当社のスプライシング・プラットフォーム技術に基づき、ハンチントン病の潜在的治療薬を開発している。PTC518は経口摂取可能な低分子化合物で、変異したハンチンチンタンパク質の産生を減少させ、神経細胞の傷害と死滅を引き起こし、その結果、疾患が進行します。この経口投与可能な低分子は、血液脳関門を通過し、選択的で、滴定可能で、排出されないという、差別化の鍵となる特性を有している。

ハンチントン病について
ハンチントン病（HD）は、中枢神経系のまれな遺伝性疾患である。¹ この病気は遺伝子の欠陥によって引き起こされる。この遺伝子は、脳の神経細胞（ニューロン）の機能に関与するハンチンチンと呼ばれるタンパク質を産生する。遺伝子に欠陥があると、異常な（あるいは変異した）ハンチンチンタンパク質が産生され、このタンパク質は毒性があり、神経細胞の損傷や神経細胞の死を引き起こす。² HDは通常30～40歳代で発症する。もっと早い時期に症状が現れることもあり、これは若年性HDと呼ばれます。^2,3 また、10歳未満の小児に発症する乳幼児HDもある。² 症状は人によって異なるが、この病気は主に脳に影響を及ぼし、異常な動き、言語障害、嚥下障害、歩行障害などのほか、行動、認知、運動などさまざまな症状が現れる。 ^4,5 特定の疾患症状に対して承認された治療法はあるが、現在のところ、HDの治療法はなく、発症を遅らせたり、病気の進行を遅らせたりする薬も承認されていない。

PTCセラピューティクス社について
PTCは、希少疾患の患者さんに利益をもたらす臨床的に差別化された医薬品の発見、開発、商業化に注力する世界的なバイオ医薬品企業です。PTCの新たな治療法を見出す革新力と、グローバルに製品を商業化する能力は、革新的な医薬品を生み出す強固で多様なパイプラインへの投資を推進する基盤となっています。PTCの使命は、治療の選択肢がほとんどない患者さんに対して、クラス最高の治療法へのアクセスを提供することです。PTCの戦略は、強力な科学的・臨床的専門知識とグローバルな商業インフラを活用し、治療薬を患者さんに届けることです。これにより、すべてのステークホルダーの価値を最大化できるとPTCは考えています。PTCの詳細については、以下をご覧ください。 www.ptcbio.com Facebook、Instagram、LinkedIn、Twitterでは@PTCBioをフォローしてください。

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ここに記載されている将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点におけるPTCの見解に過ぎず、PTCは、法律で義務付けられている場合を除き、本プレスリリースの日付以降に発生した実際の結果、計画、見通し、仮定、見積もり、予測、その他の状況の変更を反映するために、かかる将来の見通しに関する記述を更新または修正する義務を負うものではなく、その予定もありません。 

参考文献

1. 世界保健機関、2020年8A01.10 ハンチントン病。https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/。http://id.who.int/icd/entity/2132180242 2021年10月アクセス。
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. ルース・RAC.Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

オリジナルのコンテンツを見るhttps://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

出典 PTCセラピューティクス社