HD患者に新たな希望をもたらすブレークスルー

イスラエルのワイツマン研究所の科学者たちが、ハンチントン病の治療に大いに期待できる動物実験の結果を発表した。 彼らは、SPI-24とSPI-77と呼ばれる2つの低分子が、正常な遺伝子発現には影響を与えずに、脳内の変異型ハンチンチンの発現を効果的に減少させることを発見した。これらの化合物は血液脳関門を通過するため、経口投与や皮下注射による脳への直接投与に適している。 

マウスモデルにおいて、SPI-24とSPI-77の投与は以下の結果をもたらした。 運動機能および情緒機能の改善と疾患進行の遅延.重要なことは、長期間使用しても副作用や遺伝子発現の全体的な変化は見られないということである。 

ワイツマン研究所のリブカ・ディクスタイン教授はこの結果を発表し、「これらの結果は、SPIが変異対立遺伝子の選択性、送達方法（手術なし）、コストの点で他のHtt低下アプローチより優れていることを示唆しています」と述べた。IHAのスヴェイン・オラフ・オルセンは、この結果を歓迎し、「これは本当に素晴らしいニュースです。まだ始まったばかりですが、これらの知見は非常に重要であり、HD家族に大きな希望を与えるものです」。   

プレスリリースへのリンク https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

研究論文へのリンク https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y