今日、ハンティントン界では大変喜ばしいことがあった。 ユニクレア社から、同社が再生医療先進治療(RMAT)を受けたという発表があったのです。
「IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、「ハンチントン病における遺伝子治療薬AMT-130の指定は、期待以上のものです。 RMATの『認可』は3つの基準に基づいています。 すなわち、これまでの試験結果が有望であることです。 私たちは、今回の発表とFDAの決定が、ハンチントン病の発症初期に脳とハンチントン病が『荒らす』部位に直接注射する臨床試験に参加した29人の結果に基づいていることを知っています。私たちは何年も挫折を繰り返してきた。
「ユニキュアの発表が製薬業界からの良いフィードバックの始まりになることを期待しよう。実際、私たちはそれに値します」とスヴェインは言う。
ユニキュアのグローバル患者アドボカシー担当シニア・ディレクターであるダニエル・レナードは、今回の発表に際し、「AMT-130プログラムを可能な限り迅速に前進させるため、HDコミュニティとのパートナーシップを継続することを楽しみにしています」と述べている。
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