12ヵ月目に、血液中の変異型ハンチンチン（mHTT）は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、mHTTは5mg投与で21%、10mg投与で43%低下した。さらに、PTC518の投与により、12ヵ月目における運動症状の進行が顕著に抑制された（Total Motor Scoreによる評価では、5mg投与で2.0ポイント、10mg投与で1.3ポイント悪化したのに対し、プラセボ投与では4.9ポイント悪化した）。
IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、「これは本当にエキサイティングなニュースです！ PTC518は投与が容易な経口薬であり、忍容性も良好です。 PTCセラピューティクス社に感謝します。 第3相有効性試験を楽しみにしています。 すぐにでも実現できることではありません。
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