本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者に対して、毒性のある変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン（wtHTT）タンパク質を維持することを示しています。
試験結果
解析では、30mgのWVE-003を3回髄腔内投与した参加者を比較した。
プラセボを投与された被験者に対して、8週間ごとに次のような結果が出た：
- mHTTが46%まで有意に低下し、持続する。
- 健康なwtHTTの保存。
- WVE-003は全般的に安全で、忍容性も良好であった。
- mHTTの低下と尾状核の減少の抑制には統計的に有意な相関があった。
は臨床転帰を予測する画像バイオマーカーである。 - この研究は臨床的転帰については検出力がなかったが、衰えが遅くなったことは確かである。
トータル・モーター・スコア（TMS）が観察された。
次に何が起こるのか？
SELECT-HD 試験の成功に基づき、WVE-003 の次のステップは、以下の会議によって決定される。
規制当局とWVE-003の開発方針について話し合う。
SELECT-HDの早期承認および非盲検延長（OLE）試験。
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