ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病におけるアレル選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて実証したフェーズ1b/2a SELECT-HD試験の良好な結果を発表

本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者に対して、毒性のある変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン（wtHTT）タンパク質を維持することを示しています。

試験結果
解析では、30mgのWVE-003を3回髄腔内投与した参加者を比較した。
プラセボを投与された被験者に対して、8週間ごとに次のような結果が出た：

• mHTTが46%まで有意に低下し、持続する。
• 健康なwtHTTの保存。
• WVE-003は全般的に安全で、忍容性も良好であった。
• mHTTの低下と尾状核の減少の抑制には統計的に有意な相関があった。
  は臨床転帰を予測する画像バイオマーカーである。
• この研究は臨床的転帰については検出力がなかったが、衰えが遅くなったことは確かである。
  トータル・モーター・スコア（TMS）が観察された。

次に何が起こるのか？
SELECT-HD 試験の成功に基づき、WVE-003 の次のステップは、以下の会議によって決定される。
規制当局とWVE-003の開発方針について話し合う。
SELECT-HDの早期承認および非盲検延長（OLE）試験。

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