「ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に抑制し、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させるという新しいデータが得られたことを大変嬉しく思います。 ワリード・アビ・サーブ医学博士、ユニキュア最高医療責任者.「ハンチントン病を対象とした治験薬の中で、長期的な臨床効果が期待でき、神経変性の主要なマーカーを減少させるというエビデンスを示した初めての臨床試験であると考えています。さらに、AMT-130の投与が1回限りであることを考えると、我々は、新たな治療効果を裏付けるために、第I/II相試験から長期的な患者の転帰を蓄積し続けることができるユニークな立場にあります。我々は、AMT-130の迅速な臨床開発の可能性について議論するため、今年後半にFDAとの最初の学際的なRMAT会議を開催することを楽しみにしている。"
プレスリリース全文を読む これ.
0件のコメント