IROS、Prilenia、国際ハンチントン病協会が中東・北アフリカ地域で初のハンチントン病（HD）臨床試験で協力

• ハンチントン病（HD）の画期的な新治療薬であるプリドピジンを、この地域の患者に提供することを目的とした画期的な臨床試験が実施される。
• これは、HDに対する認識を高め、この稀で、進行性で、最終的には致死的な神経変性疾患の患者に対する潜在的治療法に関する貴重なデータを提供することになる。

アブダビ（アラブ首長国連邦）; 2024年6月19日: アブダビを拠点とする開発業務受託機関IROS（M42グループ傘下）は、臨床段階のバイオテクノロジー企業Prilenia Therapeutics社および国際ハンチントン病協会（IHA）と提携し、Prilenia社の治験薬プリドピジンを使用した、UAEおよびMENA地域初のハンチントン病（HD）の臨床試験を計画した。

アブダビ保健省（DoH）のマンスール・イブラヒム・アル・マンソーリ会長閣下とM42のファヘド・アル・マーズーキ副グループ最高執行責任者（COO）博士の立ち会いのもと、サンディエゴで開催されたBIO国際大会のDoHブースで、IROSのジェネラル・マネージャーであるイスラム・エル・タンタウィ氏、プリレニアのCEOであるマイケル・ヘイデン博士、IHAのスヴェイン・オラフ・オルセン会長の3人が協定書に署名した。

アブダビの遺伝性希少疾患医療に対する熱望に沿う形で、現在検討されている臨床試験で協力している3つの組織は、HDに対する認識を高め、患者とその家族を支援する革新的な治療をもたらすことを目的としている。この取り組みは、希少疾患のニーズの評価と治療法の開発に重点を置くDoHの支援によるプロジェクトNADER（希少疾患のニーズ評価と治療法開発）の一環である。

HDは、世界中で10万人に5人の割合で発症し、異常な運動、精神医学的問題、重度の認知機能低下を引き起こす。ハンチンチン遺伝子の変異によって引き起こされ、脳の神経細胞が変性する。進行すると、人々は徐々に雇用を維持し、金銭を管理し、セルフケアや簡単な家事などの日常生活に不可欠な活動を行う能力を失っていく。HDは、特に中東・北アフリカ地域において、過小報告や誤診されることが多く、認知度を高め、患者の予後を改善するために、この試験は不可欠である。

アブダビ保健省研究・イノベーションセンター事務局長のアスマ・イブラヒム・アル・マンナイ博士は、次のように述べた：「世界的なヘルスケアの課題に取り組み、革新的な解決策を加速させるという我々のコミットメントを反映し、アブダビ保健省はハンチントン病に関する地域初の臨床試験の立ち上げに立ち会えることを誇りに思います。アブダビ首長国は、希少疾患に対する認識と管理を向上させ、首長国内外の患者の医療成果を向上させるという優先事項の一環として、ライフサイエンスに関するイニシアチブの先頭に立ち続けています」。

M42の副グループ最高執行責任者であるファヘド・アル・マルズーキ博士は、「この共同研究は、ハンチントン病コミュニティに希望をもたらすものです。アラブ首長国連邦と中東・北アフリカ諸国では、ハンチントン病に関するより多くの研究とデータが必要であり、臨床試験においてハンチントン病患者を適切に反映させる必要があります。M42では、専門的な医療を提供し、適切なパートナーシップを形成して、医療提供の改善に取り組んでいます。計画されている臨床試験は、"隠された病気 "に光を当て、国内および世界レベルでの認識を高めるための重要な一歩となるでしょう」。

IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、「ハンチントン病の臨床試験がこの地域で実施されるのは今回が初めてです。IROSとプリレニア社とのこの協力は、この病気に対する我々の理解を助けてくれるでしょう。残念ながら、ハンチントン病患者の多くはパーキンソン病や精神疾患と誤診されることが多く、患者とその家族の双方にとって大きな不満と生活の質の低下を招いています。ハンチントン病に焦点を当てることで、私たちは脳疾患に対する認識を高めると同時に、その進行を遅らせ、遺伝性疾患を持つ人々の生活の質を向上させる機会を探る重要な一歩を踏み出しています。この試験を通じて、脳疾患患者の希望を現実に変えることができるかもしれません。これはUAE/MENA地域全体にとって画期的なことです」。

Islam ElTantawy, General Manager at IROS, は、「適切な患者を見つけ登録することは、どのような臨床試験においても成功に不可欠ですが、ハンチントン病のような希少疾患に関しては、特に重要なハードルです。プリレニア・セラピューティクス社および国際ハンチントン病協会とのパートナーシップにより、ハンチントン病コミュニティにおける深いつながりを活用することができ、これらの治療を最も必要としている人々に効果的にアプローチし、リクルートすることができるのです。

「プリドピジンは選択的で強力なシグマ-1受容体作動薬であり、神経保護作用を有する。臨床試験では、患者や家族にとって重要な独立した指標において、一貫した治療効果が示されました。これらの指標には、HD患者における日常生活機能、認知機能、運動機能、臨床経過などが含まれる。プリレニアのマイケル・R・ヘイデン最高経営責任者（CEO）は、次のように語っている。「今回の提携が、UAEや中東・北アフリカ地域で新たな選択肢を必要としているHD患者に、この革新的な新治療を提供するプロセスの一助となることを期待しています。

アブダビ保健省は5月30日から6月6日まで、同省のマンスール・イブラヒム・アル・マンソーリ委員長を団長とする注目度の高いアブダビ代表団を率いて米国を訪問し、同首長国のパートナーシップの機会を紹介するとともに、研究開発、製造、イノベーションの分野における一流組織との協力を模索した。代表団はフィラデルフィアで使節団としての任務を開始し、そこで既存および新規のパートナーと会談し、主要な教育研究機関、政府機関、医療技術大手との協力関係を促進した。サンディエゴでは、アブダビ首長国のバイオテクノロジー産業における成長と発展を強調するBIO国際会議2024への参加と同時に、国境を越えたミッションが終了した。このイベントでは、深い議論、洞察や専門知識の共有、ヘルステック、ライフサイエンス、イノベーションにおける協力関係の模索などが行われた。

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IROSについて

IROSはM42グループの一員であり、世界的な医療技術企業として、アラブ首長国連邦を拠点とする先駆的な臨床研究機関（CRO）です。その使命は、最先端技術を活用して医療を革新し、臨床研究のブレークスルーを推進することです。質の高い研究を実施し、画期的な知見を得ることで、IROSは患者の生活を向上させ、健康の展望を形作ることを目指しています。

IROSの包括的なサービスは、あらゆる治療領域にわたっており、地域医療研究のリーダーとしての地位を確立しています。精度を追求する優秀な専門家チームを擁するIROSは、フルサービス・ソリューションと、パートナー独自のニーズに対応するテーラーメイド・サービスの両方を提供している。IROSは、イノベーションと卓越性を推進するため、常に最新の技術とテクニックを統合しています。

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M42について

M42は、持続可能な健康の未来にコミットする、世界初のハイテクを駆使したヘルス・パワーハウスである。アブダビに本社を置く同社は、世界で最も重大な健康・診断上の課題を解決する革新的なソリューションを通じて、人々の生活を変革している。ゲノミクスやAIを含む独自の医療技術やデータ中心技術を活用することで、M42は最高レベルの個別化、精密化、予防医療ソリューションを提供し、世界の健康状況に衝撃的な破壊をもたらしている。

M42は26カ国に2万人以上の従業員と450以上の施設を有する。G42ヘルスケアとムバダラ・ヘルスが統合して2022年に設立されたM42は、最先端の医療技術と最先端の医療施設を組み合わせ、世界クラスの医療ソリューション、サービス、ケアを提供している。

M42グループには、ディアベラム、クリーブランド・クリニック・アブダビ、インペリアル・カレッジ・ロンドン糖尿病センター、ムーアフィールズ眼科病院アブダビなどが含まれる。

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マロウン・ファラー

シニア・メディア・リレーションズ・マネージャー

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