神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、ハンチントン病（HD）治療薬としてのプリドピジンの欧州販売承認申請（MAA）を欧州医薬品庁（EMA）に提出した。MAAは、欧州連合（EU）加盟国において医薬品の販売承認を求めるために提出される。MAAの審査プロセスには通常12〜14ヶ月かかり、承認されれば2025年末までに欧州で最初のHD患者にプリドピジンが処方される可能性がある。
国際ハンチントン協会は、「ハンチントン病の治療法に近づくことを希望しており、コミュニティで起こっているすべての研究開発に注目している」。
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet 続きを読む...
PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を抑える経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早期相互作用の恩恵を受けることができ、優先審査の対象となる可能性がある。 続きを読む...
アブダビ、アラブ首長国連邦、2024年6月19日：アブダビを拠点とする医薬品開発業務受託機関IROS（M42グループ傘下）は、臨床段階のバイオテクノロジー企業Prilenia Therapeutics社および国際ハンチントン病協会（IHA）と提携し、以下を実施する。 続きを読む...
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