FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与

PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を減少させる経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早期相互作用の恩恵を受けることができ、優先審査や早期承認の対象となる可能性がある。これは、PTCの第2相試験の12ヶ月間の中間データの発表に続くもので、PTC518を投与された参加者は、血液中の変異型ハンチンチンタンパク質を用量依存的に43%まで低下させた。 

 「PTCセラピューティクスの最高経営責任者であるマシュー・B・クライン医学博士は、「PTC518プログラムがファスト・トラックに指定されたことは、PTC518がハンチントン病患者に疾患修飾療法を提供できる可能性をさらに裏付けるものです。 

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