PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

12月 9, 2024

2024年12月2日

- PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受け取る。
- PTCは、開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受け取る資格がある。
- PTCは米国内で利益を分け合い、米国外での売上には2桁の段階的ロイヤルティを支払う。
- ノバルティスは、現在進行中のPIVOT-HD試験のプラセボ対照部分終了後、グローバルな開発、製造および商業的責任を担う。
- PTCは2024年12月2日午前8時30分（米国東部時間）に電話会議を開催する。

ウォーレン（ニュージャージー州）2024年12月2日PR Newswire＝共同通信JBN】PTCセラピューティクス（NASDAQ：PTCT）は本日、ノバルティスAG（NYSE：NVS）の子会社であるノバルティス・ファーマシューティカルズ・コーポレーションとの間で、関連分子を含むPTC518ハンチントン病プログラムに関する独占的グローバルライセンスおよび提携契約を締結したと発表した。本契約に基づき、PTCは、契約一時金として10億円、開発・規制・販売マイルストンとして最大19億円、米国における利益分配、米国外における売上に対する2桁のロイヤルティを受け取る。

「PTCセラピューティクスの最高経営責任者であるマシュー・B・クライン医学博士は、「PTC518は、ハンチントン病を対象とした開発中の経口疾患修飾療法の第一人者であり、本契約の経済性は、この治療法の有望性に合致するものです。「今回の提携は、PTCの低分子スプライシング治療薬開発に関する専門知識と、ノバルティスの神経科学治療薬のグローバルな開発・商業化に関する専門知識を組み合わせたものです。ノバルティス社との提携により、忍容性が高く、効果的な疾患修飾療法を必要としている世界中の数十万人のHD患者のために、PTC518の可能性を加速できることを嬉しく思います。PTCは、今回の取引で得た資金を、当社のスプライシング・プラットフォームの拡大と、商業活動および開発ポートフォリオの支援に充当します。"

「ハンチントン病は壊滅的で致死的な家族性疾患です。ノバルティスのCEOであるVas Narasimhanは、「今回のPTC社との契約は、当社の神経科学のパイプラインを強化するものであり、アンメットニーズの高い神経変性疾患に対する新たな変革の可能性のあるアプローチを探求するという当社の戦略的焦点とコミットメントを反映したものです。「ノバルティスは、神経変性疾患に関する専門知識とHDの経験を基に、HD患者にとってファースト・イン・クラスの経口治療薬となる可能性のある本薬を開発することを楽しみにしています」と述べています。

PTC518はPTCの検証済みのスプライシング・プラットフォームから発見され、現在進行中の第2相PIVOT-HD試験で研究されている。2024年6月に報告された中間解析結果では、PTC518の投与により、血中および脳脊髄液中の変異型ハンチンチンタンパク質（HTT）濃度が持続的かつ用量依存的に低下し、12カ月後には主要な臨床測定値において用量依存的な有益性の早期シグナルが得られたことが示された。¹ 重要なことは、PTC518が良好な安全性と忍容性プロファイルを示し続けていることである。¹

ノバルティスは、2025年上半期に予定されているPIVOT-HDのプラセボ対照試験終了後、PTC518の開発、製造、商業化の責任を負う。

両社は、米国の利益と損失を40対60（PTC40%、ノバルティス60%）で分け合う。

取引の完了には、規制当局の認可を含む通常の完了条件が適用される。両当事者は、この契約は2025年第1四半期に完了すると予想している。

PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

関連記事

ハンチントンの感謝の日 2023年

2024年MENA希少疾病年次総会・展示会

絶え間ない探求の記録：財団の形成