UniQure社、AMT-130の早期承認パスウェイの主要要素についてFDAとの調整を発表

昨日、ユニキュア社はプレスリリースを発表し、ハンチントン病を対象とするユニキュア社のAMT-130プログラムの早期承認パスウェイの主要な要素について、米国食品医薬品局（FDA）と合意したことを明らかにした。主な内容は以下の通り：

- 米国食品医薬品局（FDA）は、進行中の第I/II相試験から得られたデータを、自然歴の外部対照と比較することで、生物製剤承認申請（BLA）の早期承認の主要な根拠とすることに同意している。

- FDAは、cUHDRS（composite Unified Huntington's Disease Rating Scale）が早期承認のための中間エンドポイントとして機能することに同意する。

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